Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Phase-1-Studie zu Givosiran (ALN-AS1) bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP)

13. Juni 2018 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine Phase-1-Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ALN AS1 bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP) mit ansteigender Einzeldosis, mehrfach ansteigender Dosis und Mehrfachdosis

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Givosiran (ALN-AS1) bei AIP-Patienten sowie die Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von ALN-AS1 bei AIP-Patienten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Teile A und B

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von AIP
  • PBG im Urin beim Screening weist darauf hin, dass der Patient stark ausgeschieden ist
  • Keine klinisch signifikanten Gesundheitsbedenken
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, nicht stillen und eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Porphyrie-Attacke innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening mit einem neuen verschreibungspflichtigen Medikament begonnen
  • Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  • Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder sind in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion

Teil C

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von AIP
  • Der Patient erlitt einen Porphyrie-Anfall oder nahm kürzlich Medikamente zur Vorbeugung von Anfällen ein
  • Keine klinisch signifikanten Gesundheitsbedenken
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, nicht stillen und eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening ein neues verschreibungspflichtiges Medikament eingenommen
  • Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  • Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder sind in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
berechnetes Volumen zum Abgleich mit dem aktiven Komparator
Aktiver Komparator: Givosiran (ALN-AS1)
Arzneimittel: Givosiran (ALN-AS1)
Einzel- oder Mehrfachdosen von ALN-AS1 durch subkutane (sc) Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Sicherheit von Givosiran, bewertet anhand des Anteils der Studienteilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und UEs auftraten, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Teil A (SAD-Phase): bis Tag 42; Phase Teil B (MAD): bis Tag 70; Phase Teil C (MD): bis Tag 168
Teil A (SAD-Phase): bis Tag 42; Phase Teil B (MAD): bis Tag 70; Phase Teil C (MD): bis Tag 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Cmax
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
tmax
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
AUC
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
t1/2
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Die Veränderung der Delta-Aminolävulinsäure (ALA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Die Veränderung von Porphobilinogen (PBG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
6. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALN-AS1-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten