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Eine Phase-1-Studie zu Givosiran (ALN-AS1) bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP)

13. Juni 2018 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine Phase-1-Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ALN AS1 bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP) mit ansteigender Einzeldosis, mehrfach ansteigender Dosis und Mehrfachdosis

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Givosiran (ALN-AS1) bei AIP-Patienten sowie die Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von ALN-AS1 bei AIP-Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Teile A und B

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von AIP
  • PBG im Urin beim Screening weist darauf hin, dass der Patient stark ausgeschieden ist
  • Keine klinisch signifikanten Gesundheitsbedenken
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, nicht stillen und eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Porphyrie-Attacke innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening mit einem neuen verschreibungspflichtigen Medikament begonnen
  • Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  • Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder sind in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion

Teil C

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von AIP
  • Der Patient erlitt einen Porphyrie-Anfall oder nahm kürzlich Medikamente zur Vorbeugung von Anfällen ein
  • Keine klinisch signifikanten Gesundheitsbedenken
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, nicht stillen und eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening ein neues verschreibungspflichtiges Medikament eingenommen
  • Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  • Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder sind in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
berechnetes Volumen zum Abgleich mit dem aktiven Komparator
Aktiver Komparator: Givosiran (ALN-AS1)
Arzneimittel: Givosiran (ALN-AS1)
Einzel- oder Mehrfachdosen von ALN-AS1 durch subkutane (sc) Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Sicherheit von Givosiran, bewertet anhand des Anteils der Studienteilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und UEs auftraten, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Teil A (SAD-Phase): bis Tag 42; Phase Teil B (MAD): bis Tag 70; Phase Teil C (MD): bis Tag 168
Teil A (SAD-Phase): bis Tag 42; Phase Teil B (MAD): bis Tag 70; Phase Teil C (MD): bis Tag 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Cmax
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
tmax
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
AUC
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Profil der Pharmakokinetik (PK) von Givosiran
Zeitfenster: Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
t1/2
Teil A (SAD)-Phase: Prädosis – 42 Tage nach der Dosis; Phase Teil B (MAD): Prädosis – 70 Tage nach der Dosis; Teil C (MD)-Phase: Prädosis – 168 Tage nach der Dosis
Die Veränderung der Delta-Aminolävulinsäure (ALA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Die Veränderung von Porphobilinogen (PBG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis
Phase Teil A (SAD): Screening – 42 Tage nach der Dosisgabe; Phase Teil B (MAD): Screening – 70 Tage nach der Dosisgabe; Teil C (MD)-Phase: Screening – 168 Tage nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-AS1-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Akute intermittierende Porphyrie

Klinische Studien zur Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)

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