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Eine Sicherheitsstudie zu NNZ-2566 beim pädiatrischen Rett-Syndrom

6. August 2020 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem NNZ-2566 beim pädiatrischen Rett-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob NNZ-2566 bei der Behandlung des Rett-Syndroms bei Kindern und Jugendlichen sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Rett-Syndrom ist eine neurologische Entwicklungsstörung, die hauptsächlich Frauen betrifft. Die Störung ist gekennzeichnet durch eine scheinbar normale Entwicklung in der frühen Kindheit (6-18 Monate), gefolgt von einer Phase der Regression mit dem Einsetzen systemischer und neurologischer Symptome. Zu den ZNS-Symptomen des Rett-Syndroms gehören Lernschwierigkeiten, Autismus-Symptomatik und Epilepsie, und diese können schwerwiegend und sehr schwächend sein. Betroffene Personen zeigen auch Anzeichen einer autonomen Dysfunktion, die sich in kardiovaskulären und respiratorischen Anomalien widerspiegeln. Es gibt derzeit keine wirksame Behandlung des Rett-Syndroms.

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Blutpharmakokinetik der Behandlung mit oraler Verabreichung von NNZ-2566 mit 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID oder Placebo BID bei Kindern und jugendlichen Frauen mit Rett-Syndrom untersuchen. Die Studie wird auch Maßnahmen zur Wirksamkeit und Biomarker während der Behandlung untersuchen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
82

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose des klassischen/typischen Rett-Syndroms mit dokumentierter Mutation des MeCP2-Gens.
  • Alter 5 - 15 Jahre.
  • Gewicht beim Screening und Baseline zwischen 15,0 kg-100,0 kg (mindestens 15,0 kg und nicht mehr als 100,0 kg).
  • Jeder Proband muss in der Lage sein, das bereitgestellte Studienmedikament als flüssige Lösung oder über eine Gastrostomiesonde zu schlucken.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive neurologische Regression
  • Abnormales QT-Intervall, Verlängerung oder signifikante kardiovaskuläre Vorgeschichte.
  • Aktuelle Behandlung mit Insulin.
  • Antikonvulsiva mit leberenzyminduzierender Wirkung.
  • Instabiles Anfallsprofil.
  • Ausgeschlossene Begleitmedikationen.
  • Aktuell klinisch signifikant (wie vom Prüfarzt festgestellt). Herz-Kreislauf-, Nieren-, Leber- oder Atemwegserkrankungen.
  • Gastrointestinale Erkrankung, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments beeinträchtigen kann.
  • Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
  • Vorgeschichte oder aktuelle klinisch signifikante endokrine Störung, z. Hypo- oder Hyperthyreose oder Diabetes mellitus.
  • Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
  • Erhebliche Hör- und/oder Sehbehinderungen, die die Fähigkeit beeinträchtigen können, die Testverfahren abzuschließen.
  • Allergie gegen Erdbeere.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsäure
Arzneimittel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsäure (NNZ-2566), geliefert als lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution mit Erdbeergeschmackslösung 0,5 % v/v in Wasser für Injektionszwecke.
Andere Namen:
  • Trofinetid
Placebo-Komparator: Placebo (Lösung mit Erdbeergeschmack)
Lösung mit Erdbeergeschmack und Wasser für Injektionszwecke
Arzneimittel: Placebo
Lösung mit Erdbeergeschmack und Wasser für Injektionszwecke
Andere Namen:
  • Erdbeeraroma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Das Auftreten unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), wird für die drei NNZ-2566-Dosen und Placebo verglichen. SUE und UE werden während der gesamten Studie untersucht.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertungsskala für motorisches Verhalten (MBA)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Die 3 wichtigsten Bedenken von Pflegekräften anhand einer visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen
Bis Studienabschluss durchschnittlich 11 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
rettsyndrome.org

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Hauptermittler: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Hauptermittler: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Hauptermittler: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Hauptermittler: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Hauptermittler: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Hauptermittler: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Hauptermittler: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Hauptermittler: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Hauptermittler: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
5. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
5. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Neu-2566-RETT-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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