Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerhedsundersøgelse af NNZ-2566 i pædiatrisk Rett-syndrom

6. august 2020 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, dosisvarierende undersøgelse af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral NNZ-2566 i pædiatrisk Rett-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om NNZ-2566 er sikker og veltolereret i behandlingen af ​​Retts syndrom hos børn og unge.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Rett syndrom er en neuroudviklingsforstyrrelse, der primært rammer kvinder. Lidelsen er karakteriseret ved tilsyneladende normal udvikling i den tidlige barndom (6-18 måneder), efterfulgt af en periode med regression med indtræden af ​​systemiske og neurologiske tegn. CNS-symptomerne på Retts syndrom omfatter indlæringsvanskeligheder, autismesymptomatologi og epilepsi, og disse kan være alvorlige og stærkt invaliderende. Berørte personer viser også tegn på autonom dysfunktion, afspejlet i kardiovaskulære og respiratoriske abnormiteter. Der findes i øjeblikket ingen effektiv behandling for Rett syndrom.

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og blodfarmakokinetikken ved behandling med oral administration af NNZ-2566 ved 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg 2 gange dagligt eller placebo 2 gange dagligt hos børn og unge kvinder med Rett syndrom. Undersøgelsen vil også undersøge mål for effektivitet og biomarkører under behandlingen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
82

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af klassisk/typisk Rett syndrom med en dokumenteret mutation af MeCP2 genet.
  • Alder 5 - 15 år.
  • Vægt ved screening og baseline mellem 15,0 kg-100,0 kg (mindst 15,0 kg og ikke mere end 100,0 kg).
  • Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning eller via gastrostomisonde.

Ekskluderingskriterier:

  • Undergår aktivt neurologisk regression
  • Unormalt QT-interval, forlængelse eller betydelig kardiovaskulær historie.
  • Nuværende behandling med insulin.
  • Antikonvulsiva med leverenzymfremkaldende virkninger.
  • Ustabil anfaldsprofil.
  • Udelukket samtidig medicin.
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af investigator). kardiovaskulær, nyre-, lever- eller luftvejssygdom.
  • Gastrointestinal sygdom, som kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelsesmedicinen.
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  • Anamnese med eller aktuel klinisk signifikant endokrin lidelse, f.eks. hypo- eller hyperthyroidisme eller diabetes mellitus.
  • Historie om, eller nuværende, malignitet.
  • Betydelige høre- og/eller synsnedsættelser, der kan påvirke evnen til at gennemføre testprocedurerne.
  • Allergi over for jordbær.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminsyre
Medicin: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsyre (NNZ-2566) leveres som et frysetørret pulver til rekonstitution med jordbærsmagsopløsning 0,5 % v/v i vand til injektion.
Andre navne:
  • trofinetide
Placebo komparator: Placebo (opløsning med jordbærsmag)
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Medicin: Placebo
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Andre navne:
  • Jordbærsmag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Forekomsten af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), vil blive sammenlignet på tværs af de tre NNZ-2566 doser og placebo. SAE'er og AE'er vil blive undersøgt gennem hele undersøgelsen.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Motorisk adfærdsvurderingsskala (MBA)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Caregiver Top 3 Bekymringer via en Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
rettsyndrome.org

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Ledende efterforsker: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Ledende efterforsker: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ledende efterforsker: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Ledende efterforsker: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Ledende efterforsker: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Neu-2566-RETT-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger