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Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 und seine Auswirkungen auf die Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom

28. August 2018 aktualisiert von: Liminal BioSciences Ltd.

Eine einarmige Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 und seiner Auswirkungen auf die Biomarker für Entzündung, Fibrose, Diabetes und Fettleibigkeit bei Patienten mit Alström-Syndrom

Dies ist eine monozentrische, einarmige, offene Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von PBI-4050 auf Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom für eine Behandlungsdauer von 24 Wochen.

Patienten, die die ersten 24 Wochen der Behandlung abgeschlossen haben, können die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen fortsetzen, vorausgesetzt, der Patient unterzeichnet eine Einverständniserklärung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, einarmige, offene Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von PBI-4050 auf Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom. Etwa 18 Probanden werden eingeschrieben. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt ca. 35 Wochen für jedes Fach und umfasst 9 Vor-Ort-Besuche und Telefonkontakte zwischen den Besuchen.

Patienten, die die ersten 24 Wochen der Behandlung abgeschlossen haben, können die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen (Verlängerungszeitraum [EP]) fortsetzen, vorausgesetzt, der Patient unterzeichnet eine Einverständniserklärung. Der Verlängerungszeitraum umfasst weitere 3 Besuche vor Ort und Telefonkontakte zwischen den Besuchen. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme verlängert sich auf ca. 71 bzw. 83 Wochen. Das Data Safety Monitoring Board (DSMB) entscheidet, ob die Sicherheitsdaten die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen unterstützen.

Nach Abschluss des EP-Behandlungsendes dürfen die Probanden in die Alström-Rollover-Studie PBI-4050-CT-9-10 aufgenommen werden und die laufende Studienmedikation ohne Unterbrechung der Behandlung fortsetzen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Das Subjekt ist beim Screening 16 Jahre oder älter.
  • Das Subjekt hat eine Einverständniserklärung unterzeichnet.
  • Das Subjekt hat eine dokumentierte Diagnose des Alström-Syndroms
  • Das Subjekt in Diabetesbehandlung hat vor dem Screening mindestens 1 Monat lang die gleichen Antidiabetika erhalten.
  • Das Subjekt ist in der Lage und willens, den Blutzuckerspiegel zu Hause selbst zu überwachen oder kann angemessene Unterstützung von Pflegekräften erhalten.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) eine angemessene Empfängnisverhütung aus dem Screening zu verwenden. Wenn ein männlicher Proband mindestens 6 Monate vor dem Screening nicht vasektomiert wurde und mit einer Frau im gebärfähigen Alter zusammen ist, muss er bereit sein, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten IMP-Verabreichung eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine kürzliche oder anhaltende Infektion, die eine systemische Behandlung mit einem Antiinfektivum innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erfordert.
  • Der Proband hatte innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening mindestens zwei dokumentierte Episoden einer schweren Hypoglykämie
  • Das Subjekt hat unkontrollierten Bluthochdruck mit BP > 170/100 mmHg, wie beim Screening bestimmt.
  • Das Subjekt hat Alanintransaminase (ALT) oder Aspartattransaminase (AST) Spiegel ≥ 5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening.
  • Das Subjekt verwendet derzeit beim Screening Medikamente zur Gewichtsabnahme. Die Probanden können erneut untersucht werden, nachdem sie das Medikament zur Gewichtsabnahme für einen Zeitraum von mindestens 5 Halbwertszeiten abgesetzt haben.
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments einen mäßigen/potenten Induktor oder Inhibitor des CYP2C9-Isozyms oder einen starken Induktor oder Inhibitor des Cytochrom P450 (CYP) 3A-Isozyms verwendet.
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von chronischem Alkohol- oder Drogenmissbrauch, wie beim Screening festgestellt.
  • Frau, die während des Studienverlaufs schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant, wie beim Screening festgestellt.
  • Der Proband hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Studiendurchführung und -einhaltung beeinträchtigt
  • Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine allergische Reaktion auf PBI-4050 oder einen seiner Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: PBI-4050
Vier 200-mg-Kapseln (insgesamt 800 mg) werden einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: PBI-4050
Vier 200-mg-Kapseln (insgesamt 800 mg) werden einmal täglich oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreibung und Anzahl abnormaler Laborwerte und unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung.
Zeitfenster: Primär auf 24 Wochen; Endgültig für alle Daten (einschließlich Verlängerungszeitraum)
Primär auf 24 Wochen; Endgültig für alle Daten (einschließlich Verlängerungszeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Parameter des metabolischen Syndroms gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsfrist
Veränderung der Nüchtern-Plasmaglukose im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert. Veränderung des Nüchtern-Plasmainsulins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit. Veränderung des glykierten Hämoglobins (HbA1c) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Homöostase-Modellbewertung für Betazellfunktion im Steady State (HOMA-B) und Insulinsensitivität (HOMA-S) im Laufe der Zeit.
24 Wochen und Ende der Verlängerungsfrist
Veränderung der Biomarker in Blut und Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Prozentsatz der Verringerung und/oder Erhöhung des Gehalts an Biomarkern
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung des Herzfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: NT-proBNP
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der antidiabetischen Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Dosisänderung, neue Medikation hinzugefügt oder Behandlungsabbruch
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der histologischen Erscheinungen in Fettbiopsien gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Messung des Fibrosegrades
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderungen des globalen Metaboloms und der Mikrodialysatfraktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung der Lebersteifigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Gemessen in Kilopascal (kPa) korreliert mit Fibrose unter Verwendung eines FibroScan
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung des Fettgehalts und der Fibroselast im Leber-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert in der kardialen MRT
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung des Blutzuckerspiegels gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des wöchentlichen 4-Punkte-Profils
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei hyperinsulinämischen-euglykämischen Clamp-Messungen.
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Liminal BioSciences Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. Februar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
26. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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