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Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 und seine Auswirkungen auf die Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom

28. August 2018 aktualisiert von: Liminal BioSciences Ltd.

Eine einarmige Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 und seiner Auswirkungen auf die Biomarker für Entzündung, Fibrose, Diabetes und Fettleibigkeit bei Patienten mit Alström-Syndrom

Dies ist eine monozentrische, einarmige, offene Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von PBI-4050 auf Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom für eine Behandlungsdauer von 24 Wochen.

Patienten, die die ersten 24 Wochen der Behandlung abgeschlossen haben, können die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen fortsetzen, vorausgesetzt, der Patient unterzeichnet eine Einverständniserklärung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, einarmige, offene Phase-2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung von PBI-4050 auf Biomarker bei Patienten mit Alström-Syndrom. Etwa 18 Probanden werden eingeschrieben. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt ca. 35 Wochen für jedes Fach und umfasst 9 Vor-Ort-Besuche und Telefonkontakte zwischen den Besuchen.

Patienten, die die ersten 24 Wochen der Behandlung abgeschlossen haben, können die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen (Verlängerungszeitraum [EP]) fortsetzen, vorausgesetzt, der Patient unterzeichnet eine Einverständniserklärung. Der Verlängerungszeitraum umfasst weitere 3 Besuche vor Ort und Telefonkontakte zwischen den Besuchen. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme verlängert sich auf ca. 71 bzw. 83 Wochen. Das Data Safety Monitoring Board (DSMB) entscheidet, ob die Sicherheitsdaten die Behandlung für weitere 36 oder 48 Wochen unterstützen.

Nach Abschluss des EP-Behandlungsendes dürfen die Probanden in die Alström-Rollover-Studie PBI-4050-CT-9-10 aufgenommen werden und die laufende Studienmedikation ohne Unterbrechung der Behandlung fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Das Subjekt ist beim Screening 16 Jahre oder älter.
  • Das Subjekt hat eine Einverständniserklärung unterzeichnet.
  • Das Subjekt hat eine dokumentierte Diagnose des Alström-Syndroms
  • Das Subjekt in Diabetesbehandlung hat vor dem Screening mindestens 1 Monat lang die gleichen Antidiabetika erhalten.
  • Das Subjekt ist in der Lage und willens, den Blutzuckerspiegel zu Hause selbst zu überwachen oder kann angemessene Unterstützung von Pflegekräften erhalten.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) eine angemessene Empfängnisverhütung aus dem Screening zu verwenden. Wenn ein männlicher Proband mindestens 6 Monate vor dem Screening nicht vasektomiert wurde und mit einer Frau im gebärfähigen Alter zusammen ist, muss er bereit sein, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten IMP-Verabreichung eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine kürzliche oder anhaltende Infektion, die eine systemische Behandlung mit einem Antiinfektivum innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erfordert.
  • Der Proband hatte innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening mindestens zwei dokumentierte Episoden einer schweren Hypoglykämie
  • Das Subjekt hat unkontrollierten Bluthochdruck mit BP > 170/100 mmHg, wie beim Screening bestimmt.
  • Das Subjekt hat Alanintransaminase (ALT) oder Aspartattransaminase (AST) Spiegel ≥ 5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening.
  • Das Subjekt verwendet derzeit beim Screening Medikamente zur Gewichtsabnahme. Die Probanden können erneut untersucht werden, nachdem sie das Medikament zur Gewichtsabnahme für einen Zeitraum von mindestens 5 Halbwertszeiten abgesetzt haben.
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments einen mäßigen/potenten Induktor oder Inhibitor des CYP2C9-Isozyms oder einen starken Induktor oder Inhibitor des Cytochrom P450 (CYP) 3A-Isozyms verwendet.
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von chronischem Alkohol- oder Drogenmissbrauch, wie beim Screening festgestellt.
  • Frau, die während des Studienverlaufs schwanger ist, stillt oder eine Schwangerschaft plant, wie beim Screening festgestellt.
  • Der Proband hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Studiendurchführung und -einhaltung beeinträchtigt
  • Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine allergische Reaktion auf PBI-4050 oder einen seiner Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PBI-4050
Vier 200-mg-Kapseln (insgesamt 800 mg) werden einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: PBI-4050
Vier 200-mg-Kapseln (insgesamt 800 mg) werden einmal täglich oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreibung und Anzahl abnormaler Laborwerte und unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung.
Zeitfenster: Primär auf 24 Wochen; Endgültig für alle Daten (einschließlich Verlängerungszeitraum)
Primär auf 24 Wochen; Endgültig für alle Daten (einschließlich Verlängerungszeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Parameter des metabolischen Syndroms gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsfrist
Veränderung der Nüchtern-Plasmaglukose im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert. Veränderung des Nüchtern-Plasmainsulins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit. Veränderung des glykierten Hämoglobins (HbA1c) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Homöostase-Modellbewertung für Betazellfunktion im Steady State (HOMA-B) und Insulinsensitivität (HOMA-S) im Laufe der Zeit.
24 Wochen und Ende der Verlängerungsfrist
Veränderung der Biomarker in Blut und Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Prozentsatz der Verringerung und/oder Erhöhung des Gehalts an Biomarkern
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung des Herzfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: NT-proBNP
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der antidiabetischen Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Dosisänderung, neue Medikation hinzugefügt oder Behandlungsabbruch
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der histologischen Erscheinungen in Fettbiopsien gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Messung des Fibrosegrades
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderungen des globalen Metaboloms und der Mikrodialysatfraktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung der Lebersteifigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Gemessen in Kilopascal (kPa) korreliert mit Fibrose unter Verwendung eines FibroScan
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung des Fettgehalts und der Fibroselast im Leber-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert in der kardialen MRT
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Änderung des Blutzuckerspiegels gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des wöchentlichen 4-Punkte-Profils
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei hyperinsulinämischen-euglykämischen Clamp-Messungen.
Zeitfenster: 24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase
24 Wochen und Ende der Verlängerungsphase

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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