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Wirksamkeit und Sicherheit des Plasmaaustauschs mit Albutein® 5 % bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose

9. April 2021 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Pilotstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Plasmaaustauschs mit Albutein® 5 % bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Hierbei handelt es sich um eine prospektive, offene, einarmige Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung des Krankheitsverlaufs, der erzwungenen Vitalkapazität sowie der Sicherheit und Verträglichkeit des Plasmaaustauschs (PE) unter Verwendung von Albutein® 5 % bei Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose ( ALS).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, offene, einarmige Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PE mit Albutein® 5 % bei Teilnehmern mit ALS. Die geplante Einschreibung umfasst 10 Teilnehmer, die gemäß den überarbeiteten El-Escorial-Kriterien eine eindeutige, mögliche oder wahrscheinliche Diagnose von ALS haben. Eingeschriebene Teilnehmer werden während einer Intensivbehandlungsphase (2 PEs pro Woche über 3 Wochen) mit PE unter Verwendung von Albutein 5 % als Ersatzlösung behandelt, gefolgt von einer Erhaltungsbehandlungsphase (wöchentliche PE über 21 Wochen) für eine Gesamtbehandlungsdauer von 6 Monaten . Nach der letzten PE beginnt eine 6-monatige Nachuntersuchung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

19 Jahre bis 69 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete Einverständniserklärung
  • Probanden über 18 Jahre und unter 70 Jahre alt
  • Probanden mit einer möglichen, wahrscheinlich laborgestützten, wahrscheinlichen oder eindeutigen Diagnose von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien
  • Probanden, bei denen innerhalb von 18 Monaten vor der Einstellung/Einwilligung die ersten ALS-Symptome aufgetreten sind
  • Forcierte Vitalkapazität > 70 %
  • Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie medizinisch für die Teilnahme an der Studie geeignet und bereit sein, alle geplanten Aspekte des Protokolls, einschließlich der Blutentnahme, einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit einer vorbestehenden klinisch signifikanten Lungenerkrankung, die nicht auf ALS zurückzuführen ist
  • Personen, bei denen andere neurodegenerative Erkrankungen oder Erkrankungen im Zusammenhang mit anderen Motoneuron-Dysfunktionen diagnostiziert wurden
  • Teilnahme an einer anderen Prüfproduktstudie innerhalb eines Monats vor dem Screening
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder, falls sie im gebärfähigen Alter sind, nicht bereit sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (orale, injizierbare oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden, Platzierung eines Intrauterinpessars oder eines Intrauterinsystems, eines Kondoms oder einer Verschlusskappe). (spermizider Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen, männliche Sterilisation oder echte Abstinenz) während der gesamten Studie
  • Schwieriger oder problematischer Zugang zur peripheren Vene und Unfähigkeit, einen Zentralkatheter zu implantieren, was einen kontinuierlichen Plasmaaustausch (PE) gemäß dem Besuchsprotokoll nicht möglich machen würde

  • Nach Ermessen des Teams der ambulanten Apherese-Abteilung ist es kontraindiziert, sich einer PE zu unterziehen, oder der Proband weist abnormale Gerinnungsparameter auf, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Thrombozytopenie (Blutplättchen <100.000/Mikroliter [μL])
    2. Fibrinogen <1,5 Gramm pro Liter (g/L)
    3. Internationales normalisiertes Verhältnis >1,5
    4. Betablocker-Behandlung und Bradykardie <50 Schläge/min
    5. Behandlung mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern, die das Risiko allergischer Reaktionen erhöhen können, es sei denn, vor der Einschreibung erfolgt eine präventive Änderung der blutdrucksenkenden Behandlung
  • Vorgeschichte von Anaphylaxie oder schwerer systemischer Reaktion auf ein aus Plasma gewonnenes Albuminpräparat, einen Bestandteil von Albutein® 5 % oder andere Blutprodukte.
  • Personen, die die Behandlung mit Acetylsalicylsäure, anderen oralen Thrombozytenaggregationshemmern oder Antikoagulanzien nicht unterbrechen können
  • Nierenfunktionsstörung durch erhöhte Kreatininkonzentration >2 Milligramm pro Deziliter (mg/dl)
  • Vorliegen einer Herzerkrankung, die eine PE-Behandlung kontraindiziert, einschließlich ischämischer Kardiopathie und Herzinsuffizienz
  • Vorliegen früherer Verhaltensstörungen, die eine pharmakologische Intervention erfordern, mit weniger als 3 Monaten stabiler Behandlung
  • Geistig behinderte Person, die keine unabhängige Einwilligung nach Aufklärung geben kann
  • Jeder Zustand, der die Einhaltung des Studienprotokolls erschweren würde (z. B. Krankheit mit einer Überlebenswahrscheinlichkeit von weniger als einem Jahr, Drogen- oder Alkoholmissbrauch usw.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Albumein 5 %
Plasmaaustausch (PEs) mit Albutein 5 % als Ersatzlösung während einer intensiven Behandlungsphase mit zwei PEs pro Woche über 3 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsbehandlungsphase mit wöchentlicher PE über 21 Wochen. Die Dosis von 5 % Albutein als Ersatz nach der Plasmaentfernung wurde basierend auf Geschlecht, Gewicht und Hämatokrit des Teilnehmers berechnet.
Biologisch: Albumein 5 %
Albutein wird aus menschlichem Plasma hergestellt. Die Dosis von Albutein 5 % zum Ersatz nach der Plasmaentfernung wird basierend auf Geschlecht, Gewicht und Hämatokrit des Teilnehmers berechnet.
Andere Namen:
  • Albutein 5 % Lösung zur Perfusion
Verfahren: Plasmaaustausch
Der Plasmaaustausch wird mit 5 %igem Albutein als Ersatzlösung durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des ALSFRS-R-Scores (Amyotrophic Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48
Das ALSFRS-R umfasst 12 Fragen zur Beurteilung der Selbstversorgung der Teilnehmer in drei Unterbereichen: Bulbarfunktion (Fragen 1–3), Fein- und Grobmotorik (Fragen 4–9) und Atemfunktion (Frage 10–12). ). Auch Aspekte der Ernährung, der persönlichen Pflege, der persönlichen Autonomie und der Kommunikation wurden bewertet. Jede Aufgabe wurde auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (unfähig) bis 4 (normale Fähigkeiten) bewertet, wobei die Gesamtpunktzahl zwischen 0 (am schlechtesten) und 48 (am besten) lag. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48
Der FVC misst das Luftvolumen, das nach einer vollständigen Inspiration durch ein Spirometer zwangsweise ausgeatmet werden kann. Sie wurde als Prozentsatz der tatsächlichen FVC gegenüber dem erwarteten FVC-Ergebnis in der Allgemeinbevölkerung ausgedrückt und wie folgt berechnet: Prozent vorhergesagte FVC (in %) = [(beobachtete FVC in Litern)/(vorhergesagte FVC in Litern)]*100.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des Verhaltensstatus-Subskalen-Scores des ALS-CBS-Tests (Amyotrophe Lateralsklerose – Cognitive Behavioral Screen).
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Der ALS-CBS-Test besteht aus zwei Abschnitten: dem Abschnitt zum kognitiven Screening und dem Abschnitt zu Verhaltensänderungen. Der Abschnitt der Verhaltensänderungen besteht aus den Unterskalen Verhaltensstatus und Symptomstatus. Die Unterskala „Verhaltensstatus“ besteht aus einem Fragebogen mit 15 vom Betreuer bewerteten Elementen. Jeder Punkt wurde auf einer Skala von 0 (am schlechtesten) bis 3 (am besten) bewertet, was insgesamt 0 = große Veränderungen bis 45 = keine Veränderungen ergab. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Änderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des Symptomstatus-Subskalen-Scores des ALS-CBS-Tests (Amyotrophe Lateralsklerose – Cognitive Behavioral Screen).
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Der ALS-CBS-Test besteht aus zwei Abschnitten: dem Abschnitt zum kognitiven Screening und dem Abschnitt zu Verhaltensänderungen. Der Abschnitt der Verhaltensänderungen besteht aus den Unterskalen Verhaltensstatus und Symptomstatus. Es wird über die anhand der Symptomstatus-Unterskala bewertete kognitive Funktion berichtet, die aus vier zusätzlichen Fragen zu aktuellen Verhaltenssymptomen (Depression, Angstzustände, Müdigkeit und emotionale Belastung) besteht. Jede Frage wurde mit 0 = Vorliegen von Symptomen und 1 = keine aktuellen Symptome bewertet, was eine Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 4 ergibt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Änderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den Abschnittswert des kognitiven Screenings des ALS-CBS-Tests (Amyotrophe Lateralsklerose – kognitives Verhaltensscreening).
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Der ALS-CBS-Test besteht aus zwei Abschnitten: dem Abschnitt zum kognitiven Screening und dem Abschnitt zu Verhaltensänderungen. Die kognitive Funktion wird mithilfe eines kognitiven Screening-Abschnitts bewertet, der Folgendes umfasst: Aufmerksamkeit (komplexe Befehle, mentale Summen, Sprache und Augenbewegung); Konzentration (Umkehrung der Zahlenreihe); Nachverfolgung und Überwachung (umgekehrte Reihenfolge, Alphabet-, Zahlen- und Buchstabenreihenfolge); und Initiierung und Genesung (Nominierung). Die einzelnen Punkte wurden mit 0–5 bewertet, und die Gesamtpunktzahl reicht von 0–20, wobei 0 = kognitive Beeinträchtigung, 20 = keine offensichtliche kognitive Beeinträchtigung. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert (Woche 0), Woche 25 und 48
Änderung des motorisch evozierten Potenzials in der Thenar- und Hypothenar-Eminenz und im vorderen Tibialis-Muskel gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Elektromyographie (EMG)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48
Ein Oberflächen-EMG wurde durchgeführt, um das motorisch evozierte Potenzial in den distalen Muskeln der oberen Gliedmaßen (Thenar- und Hypothenar-Eminenz) und den Dorsalflexoren der unteren Gliedmaßen (anteriorer Tibialis) nach elektrischer Stimulation des N. ischiadicus medianus, ulnaris und N. popliteus externus aufzuzeichnen. Die Daten für das motorisch evozierte Potenzial (in Millivolt [mV]) werden für die Daumenballenmuskeln beider oberen Gliedmaßen und den Hypothenarmuskel der oberen rechten Extremität sowie den vorderen Schienbeinmuskel der beiden unteren Gliedmaßen angegeben.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 4, 12, 25, 36 und 48
Bewertung der Lebensqualität anhand des Testdimensions-Scores des Amyotrophic Lateralsklerose Assessment Questionnaire 40 (ALSA-Q40).
Zeitfenster: Woche 25 und 48
Der ALS-Fragebogen besteht aus 40 Elementen, die in fünf repräsentative Dimensionen der Lebensqualität eingeteilt sind. Die ersten vier Dimensionen waren: körperliche Mobilität (Fragen 1–10), Aktivitäten des täglichen Lebens (Fragen 11–20), Essen und Trinken (Fragen 21–23), Kommunikation (Fragen 24–30) und emotionale Funktion (Fragen 31–30). 40) verweisen auf krankheitsbedingte Defizite und Folgebehinderungen. Die fünfte Skala (emotionales Funktionieren) spiegelt wider, wie der Teilnehmer emotional mit seinem körperlichen Verfall umgeht. Jeder Punkt wird entsprechend einer Abstufung der Häufigkeit des Auftretens von Symptomen (nie, selten, manchmal, oft, immer) mit 0 bis 4 bewertet. Aus den Rohwerten wird für jede Dimension ein Index von 0 bis 100 ermittelt, der Vergleiche mit den anderen Dimensionen sowie eine einfache Interpretation der Ergebnisse ermöglicht (0 = besserer Gesundheitszustand laut Fragebogen; 100 = schlechterer Zustand). der Gesundheit). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Woche 25 und 48
Änderung der menschlichen Apolipoproteinspiegel im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Die Konzentrationen des menschlichen Apolipoproteins (ApoE) im Plasma wurden durch einen Enzyme-Linked-Immunosorbent-Assay (ELISA) gemessen.
Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Änderung der Plasma-Zytokin-Panel-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Das Plasma-Zytokin-Panel umfasst: Transformierender Wachstumsfaktor (TGF) beta1, TGF beta2, TGF beta3, Interferon (IFN) gamma, Interleukine (IL)-1beta, IL-1Ra, IL-6, IL-8, IL-10, IL -12 p70, IL-17A, IFN-γ-induzierbares Protein (IP)-10, humanes Monozyten-Chemoattraktionsprotein (MCP)-1, Makrophagen-abgeleitetes Chemokin (MDC), Makrophagen-Entzündungsprotein (MIP)-1-alpha, MIP -1-beta, Tumornekrosefaktor (TNF)-alpha, löslicher Differenzierungscluster (CD) 40-Ligand (sCD40L), Fraktalkin. Die Konzentration jedes dieser Zytokine wird in Kategorien angegeben. Es werden nur Kategorien gemeldet, deren Werte über der Erkennungsgrenze liegen.
Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Änderung der menschlichen Apolipoproteinspiegel in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Der Gehalt an menschlichem Apolipoprotein (ApoE) im Liquor wurde durch einen Enzyme-Linked-Immunosorbent-Assay (ELISA) gemessen.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Änderung der CSF-Zytokin-Panel-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Das CSF-Zytokin-Panel umfasst: TGF beta1, TGF beta2, TGF beta3, IFN gamma, IL-1beta, IL-1Ra, IL-6, IL-8, IL-10, IL-12 p70, IL-17A, IP-10 , MCP-1, MDC, MIP-1 alpha, MIP-1 beta, TNF alpha, sCD40L, Fraktalkin. Die Konzentration jedes dieser Zytokine wird in Kategorien angegeben. Es werden nur Kategorien gemeldet, deren Werte über der Erkennungsgrenze liegen.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Änderung der Plasma-Beta-Methylamino-L-Alanin (BMAA)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Die Plasma-BMAA-Spiegel zu Studienbeginn und im Verlauf der Behandlung wurden bei jedem Untersuchungsbesuch gemessen, um eine Verringerung der BMAA-Spiegel festzustellen, die möglicherweise mit dem Fortschreiten der Krankheit oder einem Stopp des Fortschreitens der Krankheit korrelieren könnten. Die Analyse wurde mit einem dreistufigen Quadrupol-Massenspektrometer Thermo TSQ Quantiva durchgeführt.
Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Änderung des Beta-Methylamino-L-Alanin (BMAA)-Spiegels in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Die BMAA-Spiegel im Liquor zu Studienbeginn und im Verlauf der Behandlung wurden bei jedem Untersuchungsbesuch gemessen, um eine Verringerung der BMAA-Spiegel festzustellen, die möglicherweise mit dem Fortschreiten der Erkrankung oder einem Stopp des Fortschreitens der Erkrankung korrelieren könnten. Die Analyse wurde mit einem Thermo TSQ Quantiva Triple-Quadrupol-Massenspektrometer durchgeführt.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Änderung der absoluten Leukozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, 12 und 48
Das Profil der Immunpopulation bei ALS-Teilnehmern wurde durch Durchflusszytometrie nach Vollblutfärbung mittels Western Blot (WB) für die absolute Leukozytenzahl beurteilt. Die absolute Leukozytenzahl (10^3 Zellen/Mikroliter) wurde auf Neutrophile, Lymphozyten, CD14+-Monozyten, CD3+CD4+-T-Zellen, CD3+CD8+-T-Zellen, CD19+-B-Zellen und CD56+-natürliche Killerzellen (NK) analysiert.
Ausgangswert, Woche 4, 12 und 48
Änderung des Immunpopulationsprofils gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, 12 und 48
Das Immunpopulationsprofil umfasst: Leukozyten-Panel (Neutrophile, Lymphozyten, CD14+-Monos, CD3+CD4+-T-Zellen, CD3+CD8+-T-Zellen, CD19+-B-Zellen, CD56+-NK-Zellen). Regulatorische T-Zellen (Treg-Panel) (CD4+FoxP3+CD127low/, CD4+FoxP3+CD127low/-CD39+, CD4+FoxP3+CD127low/-CD45RA, CD4+FoxP3+CD127low/-CD152+), Myeloid-Derived Suppressor Cells (MDSC ) (Panel: CD14+CD15-monozyten-MDSCs, CD14+CD15-monozyten-MDSCs, CD124+-monozyten-MDSCs, CD14-CD15+-granulozytäre MDSCs, CD124+-granulozytäre MDSCs, CD14-CD15-unreife MDSCs, CD124+-unreife MDSCs), Monozyten-Panel (CD14+CD16+ , CD14+humanes Leukozytenantigen-D-verwandtes (HLA-DR)+ CD11b, CD14+HLA-DR+ CD163+, CD14+HLA-DR+ CX3CR1+). Die Daten für jede dieser Kategorien wurden als Kategorien gemeldet. Es werden nur Kategorien gemeldet, deren Werte über der Erkennungsgrenze liegen.
Ausgangswert, Woche 4, 12 und 48
Änderung der Plasma-Neurofilament-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Konzentrationen an Neurofilamenten: Die phosphorylierte schwere Kette des Neurofilaments (pNF-H) und die leichte Kette des Neurofilaments (NF-L) wurden mittels Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA) gemessen.
Ausgangswert (Woche 0), vor und nach dem PE-Eingriff in den Wochen 4, 12, 24 und vor dem PE in den Wochen 36 und 48
Änderung der Neurofilamentspiegel der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25
Konzentrationen an Neurofilamenten: Die phosphorylierte schwere Kette des Neurofilaments (pNF-H) und die leichte Kette des Neurofilaments (NF-L) wurden mittels Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA) gemessen.
Ausgangswert (Woche 0), Wochen 12 und 25

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der PE-Sitzungen, die mit mindestens einer Nebenwirkung (AR) verbunden sind
Zeitfenster: Während oder innerhalb von 72 Stunden nach Abschluss der Produktinfusion
Während oder innerhalb von 72 Stunden nach Abschluss der Produktinfusion
Prozentsatz der PE-Sitzungen, die unabhängig von der Kausalität mit mindestens einem unerwünschten Ereignis (UE) verbunden sind
Zeitfenster: Während oder innerhalb von 72 Stunden nach Abschluss der Produktinfusion
Während oder innerhalb von 72 Stunden nach Abschluss der Produktinfusion
Inzidenz aller UE
Zeitfenster: Wochen -2 bis 48
Wochen -2 bis 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Grifols Therapeutics LLC

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Grifols Biologicals, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GBI1501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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