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Eine Studie zu BAX 930 bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen, die mit thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (TTP) geboren wurden

20. Januar 2026 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine prospektive, randomisierte, kontrollierte, offene, multizentrische, 2-Perioden-Crossover-Studie der Phase 3 mit einer einarmigen Fortsetzung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BAX 930 (rADAMTS13) bei der prophylaktischen und Bedarfsbehandlung von Patienten mit schwerer angeborener Thrombose Thrombozytopenische Purpura (cTTP, Upshaw-Schulman-Syndrom [USS], hereditäre thrombotisch-thrombozytopenische Purpura [hTTP])

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (oder kurz TTP) ist eine Erkrankung, bei der sich Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen im ganzen Körper bilden. Die Gerinnsel können den Fluss von sauerstoffreichem Blut zu den Organen des Körpers wie Gehirn, Nieren und Herz einschränken oder blockieren. Als Folge können ernsthafte gesundheitliche Probleme entstehen. Die erhöhte Gerinnung, die bei TTP auftritt, verbraucht die Zellen, die die Blutgerinnung unterstützen, sogenannte Blutplättchen. Wenn weniger Blutplättchen im Blut vorhanden sind, können Blutungsprobleme auftreten. Menschen mit TTP können unter der Haut bluten und violette Blutergüsse oder Purpura oder von der Hautoberfläche bilden. TTP kann auch Anämie verursachen, ein Zustand, bei dem rote Blutkörperchen schneller auseinanderbrechen, als der Körper sie ersetzen kann, was zu einer geringeren Anzahl an roten Blutkörperchen als normal führt.

Ein Mangel an Aktivität im ADAMTS13-Enzym, einem Protein im Blut, das an der Blutgerinnung beteiligt ist, verursacht TTP. Das Enzym bricht ein anderes Blutprotein namens von-Willebrand-Faktor auf, das sich mit Blutplättchen verklumpt, um Blutgerinnsel zu bilden. Manche Menschen werden mit dieser Krankheit geboren, andere bekommen sie im Laufe ihres Lebens. Viele Menschen, die mit TTP geboren wurden, leiden unter häufigen Schüben, die sofort behandelt werden müssen. Wenn es nicht behandelt wird, kann es tödlich sein oder bleibende Schäden verursachen, wie z. B. Hirnschäden oder einen Schlaganfall. BAX 930 ist ein Arzneimittel, das ADAMTS13 ersetzt und TTP-Schübe, sogenannte TTP-Ereignisse, verhindern oder kontrollieren kann.

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Anzahl der TTP-Ereignisse bei Menschen, die mit schwerer TTP geboren wurden, zu vergleichen, wenn sie mit BAX 930 behandelt wurden, im Vergleich zu denen, die mit der Standardbehandlung behandelt wurden. Die Behandlung erfolgt auf 2 Arten:

  • BAX 930 oder Standardbehandlung, um das Auftreten von TTP-Ereignissen zu verhindern.
  • BAX 930 oder Standardbehandlung zur Kontrolle eines akuten TTP-Ereignisses, wenn es auftritt, gemäß der Standardpraxis der Klinik.

Sowohl BAX 930 als auch die Standardbehandlung werden langsam über eine Vene (Infusion) verabreicht.

Beim ersten Besuch prüft der Studienarzt, ob Sie an der Studie teilnehmen können. Wenn Sie geeignet sind und an der Studie teilnehmen, folgen Sie einem festgelegten Zeitplan und beginnen entweder mit BAX 930 (Zeitraum 1) und wechseln dann zur Standardbehandlung (Zeitraum 2) oder beginnen mit der Standardbehandlung (Zeitraum 1) und wechseln dann zu BAX 930 (Zeitraum 2). Alle werden in Periode 3 erneut mit BAX 930 behandelt. Jede Periode dauert ungefähr 6 Monate.

Wenn Sie an der Studie teilnehmen, um ein akutes TTP-Ereignis zu kontrollieren, erhalten Sie zur Behandlung Ihres akuten TTP-Ereignisses entweder BAX 930 oder die Standardbehandlung nach einem Plan. Sobald sich das akute TTP-Ereignis gebessert hat, können Sie sich entscheiden, die Studie fortzusetzen und sich gemäß dem oben genannten Zeitplan behandeln zu lassen, um das Auftreten von TTP-Ereignissen zu verhindern.

Ziel einer weiteren Studie ist es, die Nebenwirkungen der Behandlung mit BAX 930 und der Standardbehandlung zu bewerten. Dazu wird Ihnen der Studienarzt bei jedem Studienbesuch Fragen zu Ihrer Gesundheit stellen.

Die Studienärzte werden auch prüfen, wie lange BAX 930 im Laufe der Zeit im Blut der Teilnehmer verbleibt. Sie tun dies anhand von Blutproben, die entnommen werden, nachdem die Teilnehmer ihre spezifischen BAX 930-Infusionen erhalten haben. Dies geschieht zu unterschiedlichen Zeiten während des Studiums.

1 Monat nach Abschluss aller Behandlungen besuchen die Teilnehmer die Klinik für eine letzte Kontrolle.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
52

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Deutschland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré - Paris
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Paris, Frankreich, 75571
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Frankreich, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
      • Catania, Italien, 90124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Policlinico - Vittorio Emanuele" (Presidio Ferrarotto Alessi)
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Italien, 00161
        • Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione - "Sapienza" Universita di Roma
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases, Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State Univ College Of Medicine
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The Methodist Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospitals
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter hat eine unterschriebene Einverständniserklärung >= 18 Jahre alt und/oder eine Einverständniserklärung (unterzeichnet vom gesetzlichen Vertreter, falls der Teilnehmer es ist
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Vorführung 0 bis einschließlich 70 Jahre alt. (Teilnehmer unter 18 Jahren werden erst aufgenommen, nachdem mindestens 5 Erwachsene (>= 18 Jahre) jeweils mindestens 10 Expositionen mit BAX 930 hatten und vom Data Monitoring Committee (DMC) überprüft wurden). In Frankreich werden keine Teilnehmer unter 18 Jahren in die Studie aufgenommen, bevor der erste erwachsene Teilnehmer mindestens 6 Monate lang mit BAX 930 behandelt wurde.

  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose eines schweren erblichen ADAMTS13-Mangels, definiert als:

    • Bestätigt durch molekulargenetische Tests, dokumentiert in der Anamnese des Teilnehmers oder beim Screening und
    • ADAMTS13-Aktivität < 10 %, gemessen mit dem Fluoreszenz-Resonanz-Energietransfer-Von-Willebrand-Faktor73 (FRETS-VWF73)-Assay, dokumentiert in der Anamnese der Teilnehmer oder beim Screening (Teilnehmer, die derzeit eine Standard-of-Care (SoC)-Prophylaxetherapie erhalten, können 10 % der ADAMTS13-Aktivität überschreiten Screening).

Hinweis: Teilnehmer, die derzeit eine prophylaktische Therapie erhalten, werden unmittelbar vor ihrer üblichen prophylaktischen Infusion untersucht

  • Der Teilnehmer zeigt beim Screening keine schweren Anzeichen einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) (Blutplättchenzahl < 100.000/Mikroliter (mcL) und Erhöhung der Laktatdehydrogenase (LDH) größer als (>2)* ULN). (Nur prophylaktische Kohorte).
  • Der Teilnehmer befindet sich derzeit in einem prophylaktischen Dosierungsschema oder hat eine dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 1 TTP-Ereignis und die Fähigkeit, die prophylaktische SoC-Dosierung zu tolerieren (nur prophylaktische Kohorte).
  • Teilnehmer >= 16 Jahre müssen einen Karnofsky-Score >= 70 % haben und Teilnehmer < 16 Jahre müssen einen Lansky-Score >= 80 % haben.
  • Der Teilnehmer ist Hepatitis-C-Virus (HCV)-negativ, wie durch Antikörper- oder Polymerase-Kettenreaktionstests bestätigt, ODER HCV-positiv, wenn seine Krankheit chronisch, aber stabil ist.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Blut- oder Urin-Schwangerschaftstest vor, der nicht mehr als 7 Tage vor der ersten Verabreichung bestätigt wurde, und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden und sich vierteljährlichen Schwangerschaftstests zu unterziehen.
  • Sexuell aktive Männer müssen während der Behandlung und bis mindestens 16 Tage nach der letzten verabreichten Dosis eine anerkannte und wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Beim Teilnehmer wurde eine andere TTP-ähnliche Störung (mikroangiopathische hämolytische Anämie) diagnostiziert, einschließlich erworbener TTP.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Hamsterproteinen.
  • Der Teilnehmer hat weniger als 30 Tage vor dem Screening ein akutes TTP-Ereignis erlitten (nur prophylaktische Kohorte).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening eine Krankengeschichte oder das Vorhandensein eines funktionellen ADAMTS13-Inhibitors.
  • Der Teilnehmer hat in der Krankengeschichte eine genetische oder erworbene Immunschwäche, die die Bewertung der Immunogenität des Produkts beeinträchtigen würde, einschließlich Teilnehmern, die humanes Immundefizienzvirus (HIV)-positiv sind und einen absoluten Differenzierungscluster 4 (CD4) zählen < 200/ Kubikmillimeter ( mm^3) oder die chronische Immunsuppressiva erhalten.
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung diagnostiziert (Klassen 3 bis 4 der New York Heart Association).
  • Teilnehmer mit einer Nierenerkrankung im Endstadium, die eine chronische Dialyse erfordert.

  • Bei dem Teilnehmer wurde eine Leberfunktionsstörung diagnostiziert, die durch eines der folgenden belegt ist, aber nicht darauf beschränkt ist:

    • Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) >= 2* ULN.
    • Schwere Hypoalbuminämie < 24 Gramm pro Liter (g/L).
    • Pfortaderhypertonie (z. B. Vorliegen einer ansonsten unerklärlichen Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen).
  • Nach Meinung des Prüfarztes hat der Teilnehmer eine andere klinisch signifikante Begleiterkrankung, die zusätzliche Risiken für den Teilnehmer darstellen kann.
  • Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, mit Ausnahme einer topischen Behandlung (z. B. Salben, Nasensprays). Die Anwendung von Kortikosteroiden in Verbindung mit der Verabreichung von gefrorenem Frischplasma (FFP) zur Vorbeugung allergischer Reaktionen ist zulässig.
  • Der Teilnehmer hat zum Zeitpunkt des Screenings eine akute Krankheit (z. B. Influenza, grippeähnliches Syndrom, allergische Rhinitis/Konjunktivitis, Asthma bronchiale) (nur Prophylaxe-Kohorte).
  • Der Teilnehmer erhält oder erwartet innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung ein anderes Prüfpräparat und/oder Interventionsmedikament.
  • Der Teilnehmer hat in den letzten 2 Jahren eine Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  • Der Teilnehmer hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 3 Monaten.
  • Der Prüfer hat festgestellt, dass der Teilnehmer nicht bereit oder nicht bereit ist, an den Studienverfahren mitzuarbeiten.
  • Der Teilnehmer leidet unter einem psychischen Zustand, der ihn/sie unfähig macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen, und/oder Anzeichen einer unkooperativen Einstellung.
  • Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Sponsors oder Prüfers.
  • Bei Frauen ist die Teilnehmerin zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.
  • Jede Kontraindikation für SoC-Arzneimittel gemäß den örtlichen Verschreibungsinformationen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Prophylaxe Kohorte I: TAK-755 dann Soc
Participants received a single intravenous (IV) infusion of 40 international units per kilogram (IU/kg) rADAMTS13 manufactured in Orth, Austria (TAK-755 ORT), every 2 weeks (Q2W) for 6 months in Period 1 followed by standard of care (SoC) for 6 months in Period 2. Thereafter participants received rADAMTS13 manufactured in Singapore (TAK-755 SIN), dose IV infusion von 40 IU/kg Q2W für 6 Monate in Periode 3. TAK-755 ORT kann durch TAK-755 SIN ersetzt werden und umgekehrt je nach Verfügbarkeit und anderen Kriterien.
Biologisch: Pflegestandard
Die Teilnehmer erhalten den vom Prüfarzt empfohlenen Pflegestandard (SoC).
Biologisch: TAK-755
Die Teilnehmer an der Prophylaxe-Kohorte erhalten IV-Infusionen von 40 IE/kg TAK-755 ORT in Zeitraum 1 und Periode 2 und wechseln während der Zeit 3 ​​für sechs Monate in einer Woche oder zweimal in einer Woche zu TAK-755 SIN. In On-Demand-Kohorten erhalten die Teilnehmer die tägliche IV-Dosis von TAK-755.
Andere Namen:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantes ADAMTS13
  • BAX930
Experimental: Prophylaxe Kohorte II: SOC dann TAK-755
Die Teilnehmer erhielten SOC für 6 Monate in Periode 1, gefolgt von IV-Infusionen von 40 IE/kg-Dosis TAK-755 ORT Q2W in Zeit 2 für die nächsten 6 Monate. Danach erhielten die Teilnehmer TAK-755 Sin Dosis IV-Infusionen von 40 IE/kg Q2W für weitere 6 Monate in Periode 3. TAK-755 ORT könnten durch TAK-755 SIN ersetzt werden und umgekehrt abhängig von der Verfügbarkeit und anderen Kriterien.
Biologisch: Pflegestandard
Die Teilnehmer erhalten den vom Prüfarzt empfohlenen Pflegestandard (SoC).
Biologisch: TAK-755
Die Teilnehmer an der Prophylaxe-Kohorte erhalten IV-Infusionen von 40 IE/kg TAK-755 ORT in Zeitraum 1 und Periode 2 und wechseln während der Zeit 3 ​​für sechs Monate in einer Woche oder zweimal in einer Woche zu TAK-755 SIN. In On-Demand-Kohorten erhalten die Teilnehmer die tägliche IV-Dosis von TAK-755.
Andere Namen:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantes ADAMTS13
  • BAX930
Experimental: Auf Demand Kohorte I: TAK-755
Teilnehmer, die ein akutes TTP-Ereignis erleben, das alle anderen Einschlusskriterien erfüllte und durch die TAK-755-Kohorte der dringenden Behandlungsperiode in die Studie eingetreten ist, erhielten eine anfängliche Dosis von IV-Infusion 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORT oder TAK-755 an Tag 1. TAK-755 ORT oder TAK-755 Sünde an Tag 2 und eine zusätzliche tägliche Dosis-IV-Infusion von 15 IE/kg [+/- 1,5 IE/kg] TAK-755 am Tag 3 bis 2 Tage nach der Lösung des akuten Ereignisses. Bei der Lösung des akuten TTP -Ereignisses hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, entweder in die Prophylaxe -Kohorte der Studie zu wechseln oder vollständig einzustellen.
Biologisch: TAK-755
Die Teilnehmer an der Prophylaxe-Kohorte erhalten IV-Infusionen von 40 IE/kg TAK-755 ORT in Zeitraum 1 und Periode 2 und wechseln während der Zeit 3 ​​für sechs Monate in einer Woche oder zweimal in einer Woche zu TAK-755 SIN. In On-Demand-Kohorten erhalten die Teilnehmer die tägliche IV-Dosis von TAK-755.
Andere Namen:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantes ADAMTS13
  • BAX930
Experimental: Auf der Demand Kohorte II: SOC
Teilnehmer mit einem akuten TTP-Ereignis, das alle anderen Einschlusskriterien erfüllte und durch die SOC-Kohorte des dringenden Behandlungszeitraums in die Studie eingetreten ist, erhielten die von Forschern empfohlene SOC und das Dosierungsregime, bis das akute Ereignis gelöst wurde. Bei der Lösung des akuten TTP -Ereignisses hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, entweder in die Prophylaxe -Kohorte der Studie zu wechseln oder vollständig einzustellen.
Biologisch: Pflegestandard
Die Teilnehmer erhalten den vom Prüfarzt empfohlenen Pflegestandard (SoC).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit akuten thrombotischen Thrombozytopenischen Purpura (TTP) -Ereignissen während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 74,5 Monate
Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 74,5 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der akuten thrombotischen Thrombozytopenen Purpura (TTP), die auf TAK-755 reagieren
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Der Prozentsatz der akuten TTP-Ereignisse, die auf TAK-755 reagieren, wurde so definiert, dass es nicht die Verwendung eines anderen menschlichen Auffalls und einer Metalloprotease mit einem Thrombospondin-Motiv-1-Motiv, Mitglied 13 (ADAMTS13) -Containing-Agent, benötigt. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für den TAK-755-Behandlungsarm sowohl für die Prophylaxe (unabhängig von den Prophylaxenzeiten) als auch für die Bedarfskohorten gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Zeit für die Lösung akuter TTP -Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Zeit für die Lösung akuter TTP-Ereignisse nach Beginn der Behandlung mit TAK-755 oder SOC-Agent wurde bewertet. Akute TPP -Ereignisse wurden als aufgelöst angesehen, wenn: (a) die Thrombozytenzahl> 150.000 pro Mikroliter (μl) oder einen Tropfen der Thrombozytenzahl innerhalb von 25 Prozent (%) von Grundlinien lag, je nachdem, was zuerst auftrat, und (b) Erhöhung der Laktatdehydrogenase (LDH) <1,5 x Basislinie oder <1,5 x obere Grenze der Normalen (Uln). Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme erfasst und in einer kombinierten Weise unabhängig von den Prophylaxe-Behandlungszeiten gemeldet, die pro Behandlung (TAK-755 und SOC) für die Anfrage und die prophylaktischen Kohorten verteilt wurden.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Thrombozytopenie während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Thrombozytopenie wurde als Abnahme der Thrombozytenzahl ≥ 25 % der Ausgangswert oder einer Thrombozytenzahl <150.000/μl definiert, die durch den Behandlungsarm für die prophylaktische Kohorte berichtet wurde. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mikroangiopathischer hämolytischer Anämie während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die mikroangiopathische hämolytische Anämie wurde als eine Erhöhung von LDH> 1,5* von Baseline oder> 1,5* ULN (mit möglichen Hinweisen auf Schistozyten für Blutverschmutzung) definiert und wurde durch den Behandlungsarm für die prophylaktische Kohorte gemeldet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit neurologischen Symptomen während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Neurologische Symptome (TTP verwandt) (z. B. Verwirrung, Dysphonie, Dysarthrie, fokale oder allgemeine motorische Symptome einschließlich Anfällen) wurden durch Behandlungsarm für die prophylaktische Kohorte berichtet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Nierenfunktionsstörungen während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Nierenfunktionsstörung wurde als Zunahme des Serumkreatinins> 1,5*Basislinie definiert. Die Anzahl der Teilnehmer mit Nierenfunktionsstörungen wurde durch Behandlungsarm für die prophylaktische Kohorte berichtet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Bauchschmerzen während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Bauchschmerzen (TTP verwandt) wurde durch den Behandlungsarm für die Prophylaxe -Kohorte berichtet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der durch das subakute TTP -Ereignis während der prophylaktischen Behandlung ausgelösten ergänzenden Dosen
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Anzahl der durch subakuten TTP -Ereignisse ausgelösten ergänzenden Dosen wurde durch Behandlung für die prophylaktische Kohorte gemeldet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Dosismodifikation, die nicht durch ein akutes TTP -Ereignis während der prophylaktischen Behandlung ausgelöst wurde
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Dosismodifikation, die nicht durch ein akutes TTP -Ereignis ausgelöst wurde, wurde durch Behandlung für die prophylaktische Kohorte gemeldet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit akuten TTP -Ereignissen in ihrer endgültigen Dosis
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit akuten TTP -Ereignissen für ihre endgültige Dosis und Dosierungsregime für die prophylaktische Kohorte wurde berichtet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet, die für die TAK-755- bzw. SOC-Behandlungen zusammen und für Zeiträume 3 und getrennt für Zeiten 3, in denen alle Teilnehmer TAK-755 erhielten, zusammengefasst.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegende Behandlung von Ereignissen (schwerwiegende Teee)
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
AE: Jedes medizinisches Ereignis bei den Teilnehmern, die IP verabreicht haben, die nicht unbedingt eine kausale Beziehung zur Behandlung aufweist. Tee: AE, das am Start-Datum am/nach dem Startdatum der ersten Dosis der Behandlung des Teilnehmers diese Einschätzung/Periode übernimmt, oder wenn es vor dem Startdatum der ersten Dosis zu Beginn des Startzeitpunkts ist, aber der Schweregrad an/nach dem Startdatum der ersten Dosis der Behandlung erhöht wird. SAE: Ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das in jeder Dosis 1 oder mehr nach folgenden Kriterien trifft: Tod; anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung; anhaltende/signifikante Behinderung/Unfähigkeit; Angeborene Anomalie, medizinisch wichtiges Ereignis (ist möglicherweise nicht sofort lebensbedrohlich oder zum Tod oder zum Krankenhausaufenthalt, aber möglicherweise medizinische oder chirurgische Eingriffe erforderlich, um 1 der anderen Ergebnisse zu verhindern). Vitalzeichen, klinische Chemie, Hämatologie, wie vom Forscher bewertet, wurden als AE gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit inhibitorischen Antikörpern gegen ADAMTS13
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit inhibitorischen Antikörpern gegen ADAMTS13 wurde berichtet. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme unabhängig von den Prophylaxenzeiten kombiniert und gemäß der im Verlauf der Studie erhaltenen Behandlung in Kombination gemeldet und nur für die Prophylaxe -Kohorten vorgestellt.
Bis zu 79,6 Monate
Gesamtmenge an ADAMTS13, die während der Behandlung akuter TTP-Ereignisse bei Teilnehmern an TAK-755-Behandlungsarm verabreicht wurden
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Gesamtmenge an ADAMTS13, die während der Behandlung von akuten TTP -Ereignissen verabreicht wurden (alle akuten TTP -Ereignisse unabhängig von der Bestätigung des zentralen Labors wurden eingeschlossen) wurde bewertet. Akute TTP -Ereignisse erfordern in der Regel 3 bis 4 Tage intensiver Behandlung. Gemäß der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und nur für den TAK-755-Behandlungsarm sowohl für die Prophylaxe (unabhängig von den Prophylaxenzeiten) als auch für die Bedarfskohorten gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) der ADAMTS13-Aktivität für SOC-Agenten und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Die ADAMTS13 -Aktivität wurde durch den FLETS -Assay (Fluoreszenzresonanzenergieübertragung) gemessen. IR wurde definiert als Körpergewicht des Körpergewichts maximaler maximaler Anstieg des Aktivitätsniveaus des Plasma ADAMTS13. IR von ADAMTS13-Aktivität für SOC-Agenten und TAK-755 in Plasma wurde bewertet. (IU/ml)/(IU/kg) steht für (internationale Einheiten pro Milliliter)/(internationale Einheiten pro Kilogramm). PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungszeit 1, Ende der Prophylaxe-Behandlungsperioden 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
IR von ADAMTS13-Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Das ADAMTS13-Antigen wurde unter Verwendung eines kommerziellen ADAMTS13-Enzym-gebundenen Immunosorbent-Assays (ELISA) unter Verwendung des Adamts13-Antigens gemessen. IR wurde definiert als Körpergewicht normalisierter maximaler Anstieg des Plasma -Adamts13 -Antigens. IR von Adamts13 Antigen für SOC-Agenten und TAK-755 in Plasma wurde bewertet. (µg/ml)/(µg/kg) steht für (Mikrogramm pro Milliliter)/(Mikrogramm pro Kilogramm). PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungszeit 1, Ende der Prophylaxe-Behandlungsperioden 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Fläche unter der Plasmakurve [AUC] Alle ADAMTS13-Aktivität für SOC-Wirkstoff und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
H*iu/ml bezeichnet stundenlang*internationale Einheiten pro Milliliter. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Aucall von Adamts13 Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
H*µg/ml bezeichnet stundenlang*Mikrogramm pro Milliliter. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Terminal-Halbwertszeit (T1/2) der ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Mittlere Verweilzeit, die auf Unendlichkeit (MRT0-Inf) der ADAMTS13-Aktivität und das ADAMTS13-Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung extrapoliert ist
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Clearance (CL) der ADAMTS13-Aktivität und Adamts13-Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Volumen im Steady State (VSS) der ADAMTS13-Aktivität und des Adamts13-Antigens für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Maximale Konzentration (CMAX) der ADAMTS13-Aktivität für SOC-Wirkstoff und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
IU/ML steht für internationale Einheiten pro Milliliter. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Kohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Cmax von Adamts13-Antigen für SOC-Mittel und TAK-755 in Plasma während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
µg/ml steht für Mikrogramm pro Milliliter. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1 bis 12), PK-II (Monat 12: Tag 1 bis 12) und PK-III (Monat 19: Tag 1 bis 12): Vorinfusion und bei mehreren TimePoints nach der Infusion bis zu 288 Stunden
Veränderung von der Ausgangsgrenze bei der Beurteilung von von Willebrand Faktor: Antigen (VWF: AG) während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 12), PK-II (Monat 12: Tag 12) und PK-III (Monat 19: Tag 12): Nach der Infusion bei 288 Stunden
VWF: AG ist ein Maß für das gesamte VWF-Protein und wurde anhand einer Sandwich-ELISA untersucht, die polyklonale Anti-Human-VWF-Antikörper verwendet. Bewertungen von VWF: AG zu Studienbeginn und nach der Infusion des SOC-Agenten und der TAK-755-Behandlung während der ersten PK-Bewertung wurden berichtet. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 12), PK-II (Monat 12: Tag 12) und PK-III (Monat 19: Tag 12): Nach der Infusion bei 288 Stunden
Änderung von der Grundlinie bei der Bewertung des von Willebrand -Faktors: Ristocetin -Cofaktoraktivität (VWF: RCO) während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 12), PK-II (Monat 12: Tag 12) und PK-III (Monat 19: Tag 12): Nach der Infusion bei 288 Stunden
VWF: RCO bietet ein Maß für die Fähigkeit von VWF, Blutplättchenglykoprotein IB zu binden. Stabilisierte Blutplättchen werden in Gegenwart von VWF und dem Antibiotika -Ristocetin agglutiniert. Bewertungen von VWF: RCO zu Studienbeginn und nach der Infusion des SOC-Agenten und der TAK-755-Behandlung während der ersten PK-Bewertung wurde berichtet. PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 12), PK-II (Monat 12: Tag 12) und PK-III (Monat 19: Tag 12): Nach der Infusion bei 288 Stunden
Bewertung der ADAMTS13-Aktivität, die als Vorinfusion ADAMTS13-Spiegel ausgedrückt wird
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Bewertung der ausgewählten VWF-Parameter, die als Vorinfusionsniveau von VWF ausgedrückt werden: RCO
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Bewertung der ausgewählten VWF-Parameter, die als Vorinfusionsniveau von VWF ausgedrückt werden: AG
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Bewertung der ausgewählten VWF
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Bewertung der ausgewählten VWF-Parameter, die als Vorinfusionsniveau von VWF ausgedrückt werden: mm niedrig res. Groß
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Bewertung der ausgewählten VWF-Parameter, die als Vorinfusionsniveau von VWF ausgedrückt werden: mm niedrig res. Klein
Zeitfenster: PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
PK-I, PK-II und PK-III bezeichnen die Crossover-PK-Bewertung von maximal 14 Tagen zu Beginn der Prophylaxe-Behandlungsperiode 1 und dem Ende der Prophylaxe-Behandlungszeiten 2 bzw. 3. Laut geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und gemäß der erhaltenen Behandlung (Intervention) (Radamts13 in Orth, Österreich [TAK-755 ORT], Radamts13 gemeldet, die im Laufe der Studie nur für die Prophylaxis-Cohorts in Singapur [TAK-755 SIN] oder SOC) hergestellt wurden. Keine Teilnehmer erhielten SOC in PK-II und PK-III, daher gibt es keine Daten dafür.
PK-I (Monat 1: Tag 1), PK-II (Monat 12: Tag 1) und PK-III (Monat 19: Tag 1): Vorinfusion (innerhalb von 1 Stunde)
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtbindungsantikörpern gegen ADAMTS13 während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die Gesamtbindungsantikörper an ADAMTS13 wurden durch einen ELISA-basierten Assay gemessen, der Gesamtimunoglobuline (IgG, IgA und IgM) nachgewiesen hat. Gemäß geplante Analyse wurden Daten für dieses Ergebnismaß gemäß Sequenz (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, dann Soc und Prophylaxe Cohort II: SOC, dann TAK-755) nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen ADAMTS13 während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die neutralisierenden Antikörper wurden mit einer Bethesda-Methode mit Nijmegen-Modifikation unter Verwendung des ADAMTS13-FRETS-VWF73-Aktivitätstests gemessen. Gemäß geplante Analyse wurden Daten für dieses Ergebnismaß gemäß Sequenz (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, dann Soc und Prophylaxe Cohort II: SOC, dann TAK-755) nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Chinesischen Hamster-Eierstock-Protein-Antikörpern während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Gesamt -Immunglobulinantikörper (Immunglobulin G [IgG], A [IgA] und M [IgM]) gegen CHO -Protein wurden unter Verwendung von ELISA -Assay analysiert. Gemäß geplante Analyse wurden Daten für dieses Ergebnismaß gemäß Sequenz (Prophylaxis Cohort I: TAK-755, dann Soc und Prophylaxe Cohort II: SOC, dann TAK-755) nur für die Prophylaxe-Kohorten gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), die als Veränderung von der Ausgangswert in CTTP-Patient Experience Fragebogen (CTTP-PEQ) Gesamtpunktzahl bewertet wurde
Zeitfenster: Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Der CTTP-PEQ besteht aus 26 Fragen, die die Erfahrung des Teilnehmers in den letzten 24 Stunden, neurologischen Manifestationen, Blutergüssen, Blutergüsse, Gefühle von Depressionen und Stimmungsänderungen und Stimmungsänderungen und Aktivitätsbeschränkungen in den letzten 7 Tagen und die Einstellung des Teilnehmers, die Einstellung der Teilnehmer, die Einstellung der Teilnehmer, während der Vorgänge 2 Wochen hatten, die Erfahrung des Teilnehmers beurteilen sollen, in den letzten 7 Tagen. Der CTTP PEQ konzentriert sich auf die Messung der Symptome und Auswirkungen von Krankheiten. Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 162. Eine höhere Punktzahl zeigt eine größere Belastung und eine schlechte Lebensqualität. Gemäß der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohorten die Daten für diese Ergebnismaßnahme erfasst und durch Kategorisierung gemäß den Prophylaxenperioden und pro Altersgruppen, ≥ 12 Jahren, 12 bis 18 Jahren, ≥ 18 Jahren sowohl für die Bedarf (OD) als auch für die Prophylaxe -Kohorten berichtet. Keine Teilnehmer an den OD-Kohorten hatten CTTP-PEQ-Daten zur Analyse bei geplanten Besuchen nach Baseline zur Verfügung.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) bewertet als Veränderung von Ausgangswert in den Bereichen der körperlichen und mentalen Komponenten der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version 2 (SF-36v2)
Zeitfenster: Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
SF-36v2 ist Fragebogen, der die gesundheitsbezogene Lebensqualität des Teilnehmers bewertete. Es enthielt 36 Fragen im Zusammenhang mit 8 gesundheitlichen Dimensionen: körperliche Funktionen, rollenphysische Rollenbeschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme), Körperschmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität (Energie/Müdigkeit), soziales Funktionieren, Rollenemotionalbeschränkungen (Rollenbeschränkungen aufgrund emotionaler Probleme) und psychische Gesundheit. Basierend auf diesen 4 Skalen (physikalische Funktionen, rollenphysikalische, Körperschmerzen, allgemeine Gesundheit) wurde eine physische Komponentenbewertung erzeugt, die zwischen 0 und 100 liegt, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen. Basierend auf diesen 4 Skalen (Vitalität, soziale Funktionen, Rollenemotion und psychische Gesundheit) wurde eine mentale Komponentenbewertung zwischen 0 und 100 erzeugt, wobei höhere Bewertungen = bessere Lebensqualität lagen. Laut der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohortendaten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und durch Kategorisierung gemäß den Prophylaxenperioden und pro Komponentenwerte sowohl für die Demand- als auch für Prophylaxe -Kohorten gemeldet.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), die als Veränderung von der Ausgangswert in abgekürzten 9-Punkte-Befragungszufriedenheit für Medikamente (TSQM-9) -Domänen-Scores bewertet wurde
Zeitfenster: Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
TSQM ist eine Behandlungszufriedenheitsmaßnahme, mit der das Gesamtniveau der Zufriedenheit oder Unzufriedenheit des Teilnehmers mit ihren Medikamenten bewertet wird. TSQM-9 ist ein 9-Punkte-, validiertes, selbstverwaltetes Instrument, das zur Bewertung der Zufriedenheit des Teilnehmers mit den Medikamenten verwendet wird. Die drei bewerteten Domänen sind die Wirksamkeit der Behandlung, die Bequemlichkeit und die globale Zufriedenheit. Die Punktzahl jeder der 3 Domänen basiert auf einem Algorithmus, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erstellen. Eine höhere Punktzahl zeigt eine größere Zufriedenheit in dieser Domäne an. Laut der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohortendaten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und durch Kategorisierung gemäß Prophylaxenperioden und pro Domänenwerte sowohl für die Bedarf als auch für Prophylaxe -Kohorten gemeldet.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) als Veränderung von Ausgangswert in Euroqol 5 Dimensions Fragebogen 3-Level (EQ-5D-3L) -Domänenwerte (EQ-5D-3L) bewertet
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EQ-5D-3L Health Fragebogen ist ein mit Teilnehmer beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen (Domänen) bewertet-Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerz/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension wird auf einer Ordnungsskala bewertet, wobei 3 verfügbare Reaktionsniveaus und Punkte von 1 bis 3, "keine Probleme", "einige Probleme" bzw. "extreme Probleme" reichen. Niedrigere Werte für die Domänen im EQ-5D-3L zeigen eine Verbesserung. Laut der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohortendaten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und durch Kategorisierung gemäß Prophylaxenperioden und pro Domänenwerte sowohl für die Bedarf als auch für Prophylaxe -Kohorten gemeldet.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), die als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) -Domänenwerten bewertet wurde
Zeitfenster: Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
EQ-5D-y Health-Fragebogen ist ein Teilnehmer beantwortete Fragebogen mit 5 Dimensionen (Domänen)-Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerz/Beschwerden und Angst/Depression, die bei Teilnehmern im Alter von 8 bis 16 Jahren bewertet wurden. Das EQ-5D-y Deskriptive System enthält 5 beschreibende Elemente: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden und Gefühl von Angst oder depressiv. Jede Dimension wird auf 3 Stufen bewertet: 1 = keine Probleme, 2 = einige Probleme und 3 = viele Probleme. Niedrigere Werte für die Domänen im EQ-5D-y weisen auf eine Verbesserung hin. Laut der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohortendaten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und durch Kategorisierung gemäß Prophylaxenperioden und pro Domänenwerte sowohl für die Bedarf als auch für Prophylaxe -Kohorten gemeldet.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), die als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der pädiatrischen Quality of Life Inventory (PEDS QL) -Skala bewertet wurde
Zeitfenster: Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Das PEDSQL ist ein allgemein gesundes Lebensinstrument für Lebensqualität, das speziell für eine pädiatrische Bevölkerung entwickelt wurde, und erfasst den folgenden Bereichen: physische Funktionen, emotionale Funktionen, soziale Funktionen, Schulfunktionen, psychosoziale Zusammenfassung, körperliche Gesundheit und Gesamtpunktzahl. Die PEDS-QL-Gesamtpunktzahl besteht aus allen 23 Elementen aller Domänen. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: von 0 (nie) bis 4 (fast immer). Die Elemente werden umgekehrt und linear in eine Skala von 0 bis 100 wie folgt transformiert: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin. Laut der geplanten Analyse wurden für die Prophylaxe -Kohortendaten für diese Ergebnismaßnahme gesammelt und durch Kategorisierung gemäß den Prophylaxenzeiten und pro Altersgruppen von 2 bis 5 Jahren, 5 bis <8 Jahren, 8 bis <13 Jahren und 13 bis <18 Jahren für die Bedarf und Prophylaxiskohorts erfasst.
Grundlinie, dringende Behandlungszeit: Tag 7, Ende des Zeitraums 1 (Monat 6), Ende des Zeitraums 2 (Monat 12) und Ende des Zeitraums 3 (Monat 19)
Ressourcenauslastung: jährliche Krankenhausaufenthalt für akute TTP -Ereignisse für Prophylaxe -Kohorten
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die annualisierte Anzahl der Tage, die die Teilnehmer für akute TTP -Events im Krankenhaus blieben, wurden bewertet. Laut der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme erfasst und nur für die Prophylaxe-Kohorten in kombinierter Weise für die Zeiträume 1 und 2 für die SOC-Behandlung bzw. für die TAK-755-Behandlung in kombinierter Weise gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Ressourcenauslastung: jährlicher Anzahl von Akutversorgung Besuchen für Prophylaxe -Kohorten
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die annualisierte Anzahl von Akutversorgung besucht wurde als Anzahl der Akutversorgung besucht × 365,25/(Enddatum - Startdatum + 1). Laut der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme erfasst und nur für die Prophylaxe-Kohorten in kombinierter Weise für die Zeiträume 1 und 2 für die SOC-Behandlung bzw. für die TAK-755-Behandlung in kombinierter Weise gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate
Ressourcenauslastung: jährliche Anzahl von Tagen, die von der Schule verpasst wurden oder für Prophylaxe -Kohorten arbeiten
Zeitfenster: Bis zu 79,6 Monate
Die annualisierte Anzahl von Tagen, die von der Schule oder der Arbeit verpasst wurden, wurden bewertet. Laut der geplanten Analyse wurden Daten für diese Ergebnismaßnahme erfasst und nur für die Prophylaxe-Kohorten in kombinierter Weise für die Zeiträume 1 und 2 für die SOC-Behandlung bzw. für die TAK-755-Behandlung in kombinierter Weise gemeldet.
Bis zu 79,6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 281102
  • 2017-000858-18 (EudraCT-Nummer)
  • TAK-755-281102 (Andere Kennung: Sponsor)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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