Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Octanorm bei Patienten mit Dermatomyositis

Einschlusskriterien:

1. Patienten mit Diagnose von definitivem oder wahrscheinlichem DM gemäß den Kriterien von Bohan und Peter.
2. Probanden, die nach Einschätzung des behandelnden Arztes auf die IGIV-Behandlung angesprochen haben und mindestens 3 Monate lang eine stabile Dosis von 2 g/kg Körpergewicht (+/- 10 %) erhalten haben.
3. Für Probanden, die andere Medikamente zur Behandlung von DM (Immunsuppressiva, Kortikosteroide) einnehmen: a) Der Proband nahm zu Beginn der IGIV-Behandlung überhaupt solche Medikamente ein und b) erhielt diese Medikamente für mindestens 3 Monate vor Studieneinschluss und in einer stabilen Dosis für mindestens 4 Wochen vor Studieneinschluss unter den maximal zulässigen Bedingungen gemäß Tabelle 2 (siehe Abschnitt 4.2.1).
4. MMT-8-Score ≥ 144, mit mindestens 3 anderen CSM, die gemäß den folgenden Kriterien normal oder nahezu normal sind: Visuelle Analogskala [VAS] der globalen Krankheitsaktivität des Patienten ≤ 2 cm, allgemeine Krankheitsaktivität des Arztes ≤ 2 cm, extra- muskuläre Krankheitsaktivität ≤2 cm; kein Muskelenzym > 4-fache Obergrenze des Normalwerts aufgrund von Myositis, Gesundheitsbewertungsfragebogen [HAQ] ≤ 0,25.
5. Männer oder Frauen im Alter von ≥ 18 bis < 80 Jahren.
6. Freiwillig erteilte, vollständig informierte schriftliche Zustimmung des Probanden, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden.
7. Der Proband muss in der Lage und bereit sein, die relevanten Aspekte des Studienprotokolls zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Krebsassoziierte Myositis, definiert als die Diagnose einer Myositis innerhalb von 2 Jahren nach der Krebsdiagnose (ausgenommen Basal- oder Plattenepithelkarzinome oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der entfernt und geheilt wurde, und mindestens 1 bzw. 5 Jahre, sind seit der Exzision vergangen).
2. Nachweis einer aktiven bösartigen Erkrankung oder bösartiger Erkrankungen, die innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurden (einschließlich hämatologischer bösartiger Erkrankungen und solider Tumore) oder Brustkrebs, der innerhalb der letzten 10 Jahre diagnostiziert wurde. Probanden > 5 Jahre (> 10 Jahre bei Brustkrebs) mit Krebsdiagnose, die behandelt wurden und sich in Remission befinden, sind zulässig.
3. Patienten mit überlappender Myositis (außer Überlappung mit dem Sjögren-Syndrom), mit Bindegewebserkrankungen verbundener DM, Einschlusskörperchen-Myositis, Polymyositis oder arzneimittelinduzierter Myopathie.
4. Patienten mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie ohne typischen DM-Ausschlag.
5. Patienten mit generalisierten, schweren muskuloskelettalen Erkrankungen außer DM, die eine ausreichende Beurteilung des Patienten durch den Arzt verhindern.
6. Probanden, die innerhalb der letzten 3 Monate vor der Registrierung Blut- oder Plasmaprodukte (außer IGIV) oder Plasmaaustausch erhalten haben.
7. Probanden mit Verabreichung von zulässigen Begleitmedikationen, die die maximal zulässigen Bedingungen gemäß Abschnitt 4.2.1 überschreiten.
8. Probanden mit Verabreichung verbotener Begleitmedikationen innerhalb der in Tabelle 3 definierten Auswaschzeiten: siehe Abschnitt 4.2.2.
9. Probanden, die während der Studie mit einem auf Physiotherapie ausgerichteten Trainingsprogramm beginnen oder planen, dies zu beginnen. Probanden, die länger als 4 Wochen eine stabile physikalische Therapie erhalten, sind erlaubt, aber das Regime sollte während der gesamten Studie gleich bleiben.
10. Herzinsuffizienz (New York Heart Association III/IV), Kardiomyopathie, erhebliche behandlungsbedürftige Herzrhythmusstörungen, instabile oder fortgeschrittene ischämische Herzkrankheit.
11. Schwere Lebererkrankung mit Anzeichen von Aszites und hepatischer Enzephalopathie.
12. Schwere Nierenerkrankung (definiert durch die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Bekannte Hepatitis-B-, Hepatitis-C- oder HIV-Infektion.
14. - Probanden mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose innerhalb des letzten Jahres vor Studieneinschreibung oder Lungenembolie jemals.
15. Body-Mass-Index >40 kg/m2 und/oder Körpergewicht >120 kg.
16. Erkrankungen, deren Symptome und Wirkungen den Proteinkatabolismus und/oder die IgG-Nutzung verändern könnten (z. Proteinverlust-Enteropathien, nephrotisches Syndrom).
17. Bekannter IgA-Mangel mit Antikörpern gegen IgA.
18. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit, Anaphylaxie oder schwerer systemischer Reaktion auf Immunglobuline, aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil von Octanorm 16,5 % wie Polysorbat 80 oder auf Natriumchlorid.
19. Bekannte Hyperviskosität des Blutes oder andere hyperkoagulierbare Zustände.
20. Probanden mit einer Vorgeschichte von Drogenmissbrauch in den letzten 5 Jahren vor Studieneinschreibung.
21. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie mit Prüfbehandlung innerhalb von 3 Monaten vor Studieneinschluss. Probanden, die an der Octagam 10 % Dermatomyositis-Studie (GAM10-08) teilgenommen haben, können eingeschlossen werden.
22. Frauen, die stillen, schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen oder nicht bereit sind, eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden (gemäß Protokollabschnitt 7.3.9 b) bis zu vier Wochen nach der letzten erhaltenen IMP-Infusion.