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Einzel-Eskalationsdosis-Pilotstudie mit Canakinumab (ILARIS®) bei Duchenne-Muskeldystrophie

19. September 2023 aktualisiert von: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Eine Einzeldosis-Pilotstudie mit Canakinumab (ILARIS®) zur Bewertung der Sicherheit und Veränderungen von Biomarkern bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

Canakinumab ist ein Anti-Interleukin-1-beta (IL1β)-Antikörper, der für die Anwendung bei Kleinkindern mit familiärem Mittelmeerfieber, systemischer juveniler idiopathischer Arthritis und TNF-Rezeptor-assoziiertem periodischem Fiebersyndrom zugelassen ist. Diese Studie ist eine Pilotstudie zur Untersuchung der Auswirkungen von Canakinumab auf die klinische Sicherheit und potenzielle klinische Wirksamkeit, wie durch kurzfristige Veränderungen ausgewählter Serum-Biomarker bei einer Stichprobe von jungen Jungen mit DMD gezeigt wurde, die höchstwahrscheinlich ein hohes Maß an Muskelentzündung haben. Steroid-naive DMD-Patienten im Alter von mindestens 2 Jahren bis unter 6 Jahren erhalten eine subkutane Einzeldosis Canakinumab und werden 30 Tage lang einer Sicherheits- und Serum-Biomarker-Überwachung unterzogen. Die ersten 3 Probanden erhalten 2 mg/kg und bei guter Verträglichkeit erhalten die zweiten 3 Probanden 4 mg/kg.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine Open-Label-Studie mit ansteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit und zur Bewertung kurzfristiger Veränderungen der Biomarker. Die ersten 3 Jungen erhalten Canakinumab in einer Dosis von 2 mg/kg und die zweiten 3 erhalten eine Dosis von 4 mg/kg. Die Studie besteht aus vier Besuchen: einem Screening-Besuch mit Baseline-Laborbewertung, Behandlungstag, einer 10- bis 14-tägigen Nachbehandlungsbewertung mit Sicherheitslabors und einer 30-tägigen Nachbehandlungsbewertung mit Sicherheitslabors. Am 3. bis 5. Tag nach der Behandlung wird eine telefonische Untersuchung durchgeführt, um auf Nebenwirkungen zu prüfen.

Die klinische Bewertung wird nach klinischen UEs und SUEs suchen. Wenn die Dosiseskalation (4 mg/kg) aufgrund von dosislimitierenden Toxizitäten beendet werden muss, können die verbleibenden Probanden aufgenommen werden, um die Sicherheit von Canakinumab bei der niedrigeren Dosis (2 mg/kg) zu bewerten.

Eine Blutentnahme erfolgt nach Zustimmung mindestens 48 Stunden vor dem Behandlungstag und an den Tagen 10-14 und 30 nach der Canakinumab-Injektion, um Laboranomalien zu untersuchen und Serum für die Biomarkeranalyse zu sammeln. Nach Einholung der Zustimmung werden vor der Behandlung 2 4-cc-Röhrchen mit rotem und 1 violettem Deckel für das Screening von Labors und die Sammlung von Serum-Biomarkern erhalten. Tuberkulose-Screening (Quantiferon-Gold) verwendet 4 Blutröhrchen (grau, gelb, lila, grün) mit jeweils 1 ml Blut. Bei den folgenden 2 Besuchen mit Blutentnahmen werden pro Proband zwei Entnahmeröhrchen mit rotem Deckel und ein violetter Deckel mit 4 ml entnommen. Bei Blutentnahmeröhrchen mit rotem Verschluss wird ein Röhrchen zur Verarbeitung im Sicherheitslabor an das klinische Labor geschickt. Das zweite Röhrchen wird im Forschungslabor für Serum-Biomarker verarbeitet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden hat vor jedem studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/HIPAA-Genehmigung vorgelegt
  • Das Subjekt hat eine DMD-Diagnose
  • Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie ≥ 2 Jahre alt
  • Das Subjekt ist naiv gegenüber der Behandlung mit Glukokortikoiden für DMD
  • Subjekt ist ambulant
  • Klinische Labortestergebnisse liegen beim Screening-Besuch im normalen Bereich oder sind, wenn sie anormal sind, nach Ansicht des Prüfarztes nicht klinisch signifikant (einschließlich weniger als dem 5-fachen des Normalwertes für AST und ALT). TB-Serologie ist negativ.
  • Subjekt und Elternteil / Erziehungsberechtigter sind bereit und in der Lage, den Medikamentenverabreichungsplan und die Folgebesuche einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist <2 Jahre alt
  • Das Subjekt hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
  • Das Subjekt hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
  • Der Proband hatte innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation eine akute Krankheit;
  • Das Subjekt erhielt innerhalb des Vormonats eine Lebendimpfung
  • Das Subjekt hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlussgrund];
  • Das Subjekt wird derzeit mit oralen Glukokortikoiden oder anderen Immunsuppressiva behandelt oder hat eine vorherige Behandlung erhalten [Anmerkungen: Frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen Immunsuppressiva für andere Indikationen als DMD für nicht länger als 3 Monate kumulativ, mit letzter Anwendung mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienmedikation, wird von Fall zu Fall für die Eignung geprüft. Inhalative und/oder topische Glukokortikoide, die für eine andere Indikation als DMD verschrieben werden, sind zulässig, müssen jedoch mindestens 3 Monate vor der Verabreichung des Studienmedikaments in stabiler Dosis verabreicht werden];
  • Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen könnten;
  • Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat eingenommen; Hinweis: Alle Parameter/Tests können nach Ermessen des Prüfarztes während des Screenings wiederholt werden, um die Reproduzierbarkeit zu bestimmen. Darüber hinaus können Probanden erneut untersucht werden, wenn sie aufgrund eines vorübergehenden Zustands, der die Teilnahme des Probanden verhindern würde, wie z. B. eine Infektion oder Verletzung der oberen Atemwege, nicht in Frage kommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung
Canakinumab-Behandlung
Arzneimittel: Canakinumab-Injektion [Ilaris]
Der Proband erhält eine subkutane Injektion von Canakinumab 2 mg/kg oder 4 mg/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Nebenwirkungen
Zeitfenster: 2 Wochen
Überwachen Sie den Gesundheitszustand im Zusammenhang mit der Einnahme von Medikamenten
2 Wochen
Unerwünschte Ereignisse im Labor
Zeitfenster: 2 Wochen
Überwachen Sie Veränderungen der Laborergebnisse im Zusammenhang mit der Einnahme von Medikamenten
2 Wochen
Klinische Nebenwirkungen
Zeitfenster: 4 Wochen
Überwachen Sie den Gesundheitszustand im Zusammenhang mit der Einnahme von Medikamenten
4 Wochen
Unerwünschte Ereignisse im Labor
Zeitfenster: 4 Wochen
Überwachen Sie Veränderungen der Laborergebnisse im Zusammenhang mit der Einnahme von Medikamenten
4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Serum-Biomarker für Entzündungen nach der Behandlung
Zeitfenster: 2 Wochen
Überwachen Sie Veränderungen der Serumbiomarker, die mit entzündungshemmenden Eigenschaften verbunden sind, einschließlich CD23, Protein C, CCL22, Lymphotoxin a1/b1, CD49a, Ly9 und MMP-9, 12, und vergleichen Sie sie mit den Ausgangswerten, um einen Anstieg oder Abfall der Biomarkerwerte nachzuweisen
2 Wochen
Veränderungen der Serum-Biomarker für Entzündungen nach der Behandlung
Zeitfenster: 4 Wochen
Überwachen Sie Veränderungen der Serumbiomarker, die mit entzündungshemmenden Eigenschaften verbunden sind, einschließlich CD23, Protein C, CCL22, Lymphotoxin a1/b1, CD49a, Ly9 und MMP-9, 12, und vergleichen Sie sie mit den Ausgangswerten, um einen Anstieg oder Abfall der Biomarkerwerte nachzuweisen
4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's National Research Institute

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Foundation to Eradicate Duchenne

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. September 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 10234

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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