Einzel-Eskalationsdosis-Pilotstudie mit Canakinumab (ILARIS®) bei Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

• Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden hat vor jedem studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/HIPAA-Genehmigung vorgelegt
• Das Subjekt hat eine DMD-Diagnose
• Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie ≥ 2 Jahre alt
• Das Subjekt ist naiv gegenüber der Behandlung mit Glukokortikoiden für DMD
• Subjekt ist ambulant
• Klinische Labortestergebnisse liegen beim Screening-Besuch im normalen Bereich oder sind, wenn sie anormal sind, nach Ansicht des Prüfarztes nicht klinisch signifikant (einschließlich weniger als dem 5-fachen des Normalwertes für AST und ALT). TB-Serologie ist negativ.
• Subjekt und Elternteil / Erziehungsberechtigter sind bereit und in der Lage, den Medikamentenverabreichungsplan und die Folgebesuche einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• Das Subjekt ist <2 Jahre alt
• Das Subjekt hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
• Das Subjekt hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
• Der Proband hatte innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation eine akute Krankheit;
• Das Subjekt erhielt innerhalb des Vormonats eine Lebendimpfung
• Das Subjekt hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlussgrund];
• Das Subjekt wird derzeit mit oralen Glukokortikoiden oder anderen Immunsuppressiva behandelt oder hat eine vorherige Behandlung erhalten [Anmerkungen: Frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen Immunsuppressiva für andere Indikationen als DMD für nicht länger als 3 Monate kumulativ, mit letzter Anwendung mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienmedikation, wird von Fall zu Fall für die Eignung geprüft. Inhalative und/oder topische Glukokortikoide, die für eine andere Indikation als DMD verschrieben werden, sind zulässig, müssen jedoch mindestens 3 Monate vor der Verabreichung des Studienmedikaments in stabiler Dosis verabreicht werden];
• Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen könnten;
• Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat eingenommen; Hinweis: Alle Parameter/Tests können nach Ermessen des Prüfarztes während des Screenings wiederholt werden, um die Reproduzierbarkeit zu bestimmen. Darüber hinaus können Probanden erneut untersucht werden, wenn sie aufgrund eines vorübergehenden Zustands, der die Teilnahme des Probanden verhindern würde, wie z. B. eine Infektion oder Verletzung der oberen Atemwege, nicht in Frage kommen.