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Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie (ACH)

30. März 2026 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie: Die PROPEL-Studie

Dies ist eine langfristige, multizentrische Beobachtungsstudie bei Kindern im Alter von 2,5 bis 10 Jahren mit Achondroplasie (ACH). Ziel ist es, Wachstum, ACH-bedingte medizinische Komplikationen und Behandlungen der Studienteilnehmer zu bewerten. Es wird keine Studienmedikation verabreicht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
271

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital des Enfants
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Italien, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5009
        • Haukeland universitetssjukehus
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, Spanien, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Vereinigtes Königreich
        • Bristol Royal Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Kinder mit Achondroplasie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung des Studienteilnehmers oder Elternteils oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) und unterzeichnete Einverständniserklärung des Studienteilnehmers (falls zutreffend)
  • Alter 2,5 bis 10 Jahre (einschließlich) bei Studieneintritt
  • Diagnose von ACH
  • Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen
  • Studienteilnehmer und Eltern oder LAR(s) sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine andere Hypochondroplasie oder Kleinwuchsstörung als ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie, psychosozialer Kleinwuchs)
  • Bei Frauen nach ihrer Menarche
  • Größe < -2 oder > +2 Standardabweichungen für Alter und Geschlecht basierend auf Referenztabellen zum Wachstum bei Kindern mit ACH
  • Annualisierte Höhenwachstumsgeschwindigkeit ≤ 1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum von ≥ 6 Monaten vor dem Screening
  • Eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand haben, die/der nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors das Wachstum beeinträchtigen kann oder bei der bekannt ist, dass die Behandlung das Wachstum beeinträchtigt.
  • Signifikante Anomalie bei den Screening-Laborergebnissen.
  • Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF 1) oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt ein C-Typ-natriuretisches Peptid (CNP)-Analogon oder eine Behandlung erhalten haben, die auf die Hemmung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) abzielt
  • Hatte eine regelmäßige Langzeitbehandlung (> 1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosierte andauernde inhalative Steroide für Asthma sind akzeptabel)
  • ein anderes Prüfprodukt oder medizinisches Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet haben
  • Hatte eine frühere Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (cm/Jahr)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sammlung der Naturgeschichte von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Charakterisierung von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
ACH-bezogene NT-AEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
ACH-bezogene chirurgische Eingriffe
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen des gesamten Körperschmerzes, bewertet anhand der numerischen Bewertungsskala für Schmerzen (Pain-NRS)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der funktionellen Fähigkeiten, bewertet durch Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung der psychomotorischen Funktion, beurteilt durch altersgerechte Computertests (Erkennungstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung der Aufmerksamkeit, ermittelt durch altersgerechte Computertests (Identifikationstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des visuellen Lernens, bewertet durch altersgerechte Computertests (One Card Learning Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Arbeitsgedächtnisses, ermittelt durch altersgerechte Computertests (One Back Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörper (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Oberarm-Unterarm-Verhältnisses (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Oberschenkel zu Unterschenkel (cm) vom Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Knochenbiomarker (Blut)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch den Fragebogen „Quality of Life in Short Stature Youth“ (QoLISSY)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QBGJ398-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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