- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04035811
Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie (ACH)
23. Mai 2024 aktualisiert von: QED Therapeutics, Inc.
Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie: Die PROPEL-Studie
Dies ist eine langfristige, multizentrische Beobachtungsstudie bei Kindern im Alter von 2,5 bis 10 Jahren mit Achondroplasie (ACH).
Ziel ist es, Wachstum, ACH-bedingte medizinische Komplikationen und Behandlungen der Studienteilnehmer zu bewerten.
Es wird keine Studienmedikation verabreicht.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
250
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: QED Therapeutics, Inc.
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-Mail: PROPELstudyinfo@QEDTX.com
Studienorte
-
-
-
Buenos Aires, Argentinien
- Rekrutierung
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Parkville, Australien
- Rekrutierung
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kontakt:
- Cassandra Choy
- Telefonnummer: 613 9936 6378
- E-Mail: cassandra.choy@mcri.edu.au
-
Hauptermittler:
- Ravi Savarirayan, M.D.
-
-
-
-
-
Magdeburg, Deutschland, 39120
- Rekrutierung
- Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
-
-
-
-
-
Lyon, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Kontakt:
- Marc Nicolino
- Telefonnummer: 33 4 72 12 95 25
- E-Mail: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Hauptermittler:
- Marc Nicolino, M.D., Ph.D.
-
Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital des Enfants
-
Kontakt:
- Nathalie Couteau
- Telefonnummer: +33 (0)5 67 77 13 69
- E-Mail: couteau.n@chu-toulouse.fr
-
Hauptermittler:
- Jean Pierre Salles, M.D., Ph.D.
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- Rekrutierung
- Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Rekrutierung
- Stollery Children's Hospital
-
Kontakt:
- Lee-Ann Carroll
- Telefonnummer: (780) 492 4902
- E-Mail: lee-ann.carroll@albertahealthservices.ca
-
Hauptermittler:
- Peter Kannu, MB ChB, PhD
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Rekrutierung
- Children's Hospital - London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- Rekrutierung
- University of Ottawa
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
- Rekrutierung
- University of Montreal
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegen, 5009
- Rekrutierung
- Haukeland Universitetssjukehus
-
Oslo, Norwegen, 0372
- Rekrutierung
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Rekrutierung
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08305
- Rekrutierung
- Vithas Hospital San Jose
-
Hauptermittler:
- Jorge Knörr, M.D.
-
Kontakt:
- Cristina Jorquera
- Telefonnummer: +34 945 252 077
- E-Mail: cristina.jorquera@ucatrauma.com
-
Madrid, Spanien, 24086
- Rekrutierung
- Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Vega Mauleon Martinez
- Telefonnummer: +34912071876
- E-Mail: vegamauleon@gmail.com
-
Hauptermittler:
- Fernando Santos Simarro, M.D.
-
Málaga, Spanien
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Kontakt:
- Antonio Leiva Gea
- Telefonnummer: +34646568789
- E-Mail: antonioleiva7@yahoo.es
-
Hauptermittler:
- Antonio Leiva Gea, M.D.
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Rekrutierung
- Benioff Children's Hospital Oakland
-
Kontakt:
- Leslie Lynch
- Telefonnummer: 7217 510-428-3885
- E-Mail: leslie.lynch@ucsf.edu
-
Hauptermittler:
- Paul Harmatz, M.D.
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Abgeschlossen
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21211
- Rekrutierung
- Johns Hopkins School of Medicine
-
Kontakt:
- Kristina Wade
- Telefonnummer: 410-502-2298
- E-Mail: klwade@jhmi.edu
-
Hauptermittler:
- Julie Hoover-Fong, MD
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
- Rekrutierung
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati Children's Hospital
-
Kontakt:
- Racheal Powers
- Telefonnummer: 513-803-1177
- E-Mail: racheal.powers@cchmc.org
-
Hauptermittler:
- Howard Saal, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
-
Hauptermittler:
- John Phillips, III, M.D.
-
Kontakt:
- LeeAnna Melton
- Telefonnummer: 615-343-6761
- E-Mail: leeanna.melton@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
- Zurückgezogen
- Cook's Children Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
- Rekrutierung
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Birmingham Children's Hospital
-
Kontakt:
- Vrinda Saraff
- Telefonnummer: +44 121 333 9999
- E-Mail: vrinda.saraff@nhs.net
-
Hauptermittler:
- Vrinda Saraff, MBBS
-
Glasgow, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Kontakt:
- Helen McDevitt
- Telefonnummer: +44(0)776-542-2553
- E-Mail: helen.mcdevitt@ggc.scot.nhs.uk
-
Hauptermittler:
- Helen McDevitt, MB ChB
-
London, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- St. Thomas' Hospital
-
Hauptermittler:
- Melinda Irving, MBBS
-
Kontakt:
- Sophie Williams
- E-Mail: sophie.j.williams@gstt.nhs.uk
-
Manchester, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sheffield Children's Hospital
-
Kontakt:
- Jayne Evans
- Telefonnummer: +44 114 3053875
- E-Mail: jayne.evans17@nhs.net
-
Hauptermittler:
- Paul Arundel, MBBS
-
-
England
-
Bristol, England, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Kontakt:
- Shane Roberts
- Telefonnummer: +44 01173420177
- E-Mail: shane.roberts@uhbristol.nhs.uk
-
Hauptermittler:
- Christine Burren, MBBS
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
11 Monate bis 8 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Kinder mit Achondroplasie
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterschriebene Einverständniserklärung des Studienteilnehmers oder Elternteils oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) und unterzeichnete Einverständniserklärung des Studienteilnehmers (falls zutreffend)
- Alter 2,5 bis 10 Jahre (einschließlich) bei Studieneintritt
- Diagnose von ACH
- Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen
- Studienteilnehmer und Eltern oder LAR(s) sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten
Ausschlusskriterien:
- Haben Sie eine andere Hypochondroplasie oder Kleinwuchsstörung als ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie, psychosozialer Kleinwuchs)
- Bei Frauen nach ihrer Menarche
- Größe < -2 oder > +2 Standardabweichungen für Alter und Geschlecht basierend auf Referenztabellen zum Wachstum bei Kindern mit ACH
- Annualisierte Höhenwachstumsgeschwindigkeit ≤ 1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum von ≥ 6 Monaten vor dem Screening
- Eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand haben, die/der nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors das Wachstum beeinträchtigen kann oder bei der bekannt ist, dass die Behandlung das Wachstum beeinträchtigt.
- Signifikante Anomalie bei den Screening-Laborergebnissen.
- Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF 1) oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt
- Zu irgendeinem Zeitpunkt ein C-Typ-natriuretisches Peptid (CNP)-Analogon oder eine Behandlung erhalten haben, die auf die Hemmung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) abzielt
- Hatte eine regelmäßige Langzeitbehandlung (> 1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosierte andauernde inhalative Steroide für Asthma sind akzeptabel)
- ein anderes Prüfprodukt oder medizinisches Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet haben
- Hatte eine frühere Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (cm/Jahr)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Sammlung der Naturgeschichte von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Charakterisierung von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
ACH-bezogene NT-AEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
ACH-bezogene chirurgische Eingriffe
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderungen des gesamten Körperschmerzes, bewertet anhand der numerischen Bewertungsskala für Schmerzen (Pain-NRS)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderungen der funktionellen Fähigkeiten, bewertet durch Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung der psychomotorischen Funktion, beurteilt durch altersgerechte Computertests (Erkennungstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung der Aufmerksamkeit, ermittelt durch altersgerechte Computertests (Identifikationstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung des visuellen Lernens, bewertet durch altersgerechte Computertests (One Card Learning Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung des Arbeitsgedächtnisses, ermittelt durch altersgerechte Computertests (One Back Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörper (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung des Oberarm-Unterarm-Verhältnisses (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderung des Verhältnisses von Oberschenkel zu Unterschenkel (cm) vom Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Knochenbiomarker (Blut)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch den Fragebogen „Quality of Life in Short Stature Youth“ (QoLISSY)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
|
Bis zu 2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. August 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Juni 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Juni 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Juli 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Juli 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. Juli 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Mai 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Mai 2024
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
- Wachstum
- FGFR3
- Genetische Krankheiten
- Angeboren
- Angeboren
- Kleinwuchs
- Skelettdysplasie
- Endochondrale Ossifikation
- Verkürzte proximale Gliedmaßen
- Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3
- Endochondrale Knochenbildung
- Unverhältnismäßiger Zwergwuchs mit kurzen Gliedmaßen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Osteochondrodysplasie
- Knochenerkrankungen
- Funktionelle Fähigkeiten
- Achondroplasie (ACH)
- Lebensqualität bei Achondroplasie
- Durchschnittliche Wachstumsgeschwindigkeit
- Durchschnittliche Höhengeschwindigkeit
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- QBGJ398-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .