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Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie (ACH)

30. März 2026 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie: Die PROPEL-Studie

Dies ist eine langfristige, multizentrische Beobachtungsstudie bei Kindern im Alter von 2,5 bis 10 Jahren mit Achondroplasie (ACH). Ziel ist es, Wachstum, ACH-bedingte medizinische Komplikationen und Behandlungen der Studienteilnehmer zu bewerten. Es wird keine Studienmedikation verabreicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

271

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Guericke-University Magdeburg Medical Fakulty
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital Des Enfants
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlino
      • Rome, Italien, 00168
        • Rare Disease Unit Fondazione Policlinico A Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
        • University of Ottawa
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3C 3J7
        • University of Montreal
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5009
        • Haukeland Universitetssjukehus
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo Universitetssykehus
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08305
        • Vithas Hospital San Jose
      • Madrid, Spanien, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Children's Hospital
    • England
      • Bristol, England, Vereinigtes Königreich
        • Bristol Royal Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Kinder mit Achondroplasie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung des Studienteilnehmers oder Elternteils oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) und unterzeichnete Einverständniserklärung des Studienteilnehmers (falls zutreffend)
  • Alter 2,5 bis 10 Jahre (einschließlich) bei Studieneintritt
  • Diagnose von ACH
  • Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen
  • Studienteilnehmer und Eltern oder LAR(s) sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine andere Hypochondroplasie oder Kleinwuchsstörung als ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie, psychosozialer Kleinwuchs)
  • Bei Frauen nach ihrer Menarche
  • Größe < -2 oder > +2 Standardabweichungen für Alter und Geschlecht basierend auf Referenztabellen zum Wachstum bei Kindern mit ACH
  • Annualisierte Höhenwachstumsgeschwindigkeit ≤ 1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum von ≥ 6 Monaten vor dem Screening
  • Eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand haben, die/der nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors das Wachstum beeinträchtigen kann oder bei der bekannt ist, dass die Behandlung das Wachstum beeinträchtigt.
  • Signifikante Anomalie bei den Screening-Laborergebnissen.
  • Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF 1) oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt ein C-Typ-natriuretisches Peptid (CNP)-Analogon oder eine Behandlung erhalten haben, die auf die Hemmung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) abzielt
  • Hatte eine regelmäßige Langzeitbehandlung (> 1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosierte andauernde inhalative Steroide für Asthma sind akzeptabel)
  • ein anderes Prüfprodukt oder medizinisches Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet haben
  • Hatte eine frühere Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (cm/Jahr)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sammlung der Naturgeschichte von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Charakterisierung von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
ACH-bezogene NT-AEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
ACH-bezogene chirurgische Eingriffe
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen des gesamten Körperschmerzes, bewertet anhand der numerischen Bewertungsskala für Schmerzen (Pain-NRS)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der funktionellen Fähigkeiten, bewertet durch Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung der psychomotorischen Funktion, beurteilt durch altersgerechte Computertests (Erkennungstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung der Aufmerksamkeit, ermittelt durch altersgerechte Computertests (Identifikationstest)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des visuellen Lernens, bewertet durch altersgerechte Computertests (One Card Learning Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Arbeitsgedächtnisses, ermittelt durch altersgerechte Computertests (One Back Test)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörper (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Oberarm-Unterarm-Verhältnisses (cm) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Oberschenkel zu Unterschenkel (cm) vom Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Knochenbiomarker (Blut)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch den Fragebogen „Quality of Life in Short Stature Youth“ (QoLISSY)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Ermittler

  • Studienleiter: QED Therapeutics, Inc. VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QBGJ398-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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