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Offene Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter Proteinverlust-Enteropathie (CHAPLE-Krankheit)

27. August 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter Proteinverlust-Enteropathie (CHAPLE-Krankheit)

Das primäre Ziel der Studie ist die Bestimmung der Wirkung von Pozelimab auf die aktive CD55-defiziente Proteinverlust-Enteropathie (PLE; CHAPLE).

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter PLE-Erkrankung
  • Bewertung der Wirkung von Pozelimab auf CD55-defiziente PLE (sowohl Patienten mit aktiver Erkrankung zu Studienbeginn als auch solche mit inaktiver Erkrankung unter Eculizumab, Umstellung auf Pozelimab)
  • Bestimmung der Wirkung von Pozelimab auf Albumin und andere Serumproteine ​​(Gesamtprotein, Immunglobuline)
  • Um die Auswirkungen von Pozelimab auf Aszites zu bestimmen
  • Bestimmung der Auswirkungen von Pozelimab auf die Stuhlkonsistenz
  • Bestimmung der Wirkung von Pozelimab auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Bestimmung der Wirkung von Pozelimab auf Laboranomalien, die bei CD55-defizienter PLE beobachtet wurden, wie Hypertriglyzeridämie, Thrombozytose und Hypovitaminose B12
  • Beschreibung der Auswirkungen von Pozelimab auf die Einsparung von Begleitmedikationen und die Verringerung der Krankenhausaufenthaltstage
  • Bestimmung der Auswirkungen von Pozelimab auf das Wachstum
  • Charakterisierung der Konzentration von Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter PLE
  • Bewertung der Inzidenz behandlungsbedingter ADA für Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter PLE-Erkrankung

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Thailand
    • Bangkok
      • Pathum Wan, Bangkok, Thailand, 10330
        • Regeneron Research Site
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34890
        • Regeneron Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Regeneron Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose einer CD55-defizienten PLE/CHAPLE-Krankheit (basierend auf einer PLE-Vorgeschichte), bestätigt durch biallelische CD55-Funktionsverlust-Mutation, nachgewiesen durch Genotypanalyse
  • Aktive Erkrankung, wie im Protokoll definiert, oder inaktive Erkrankung unter Eculizumab-Therapie (und deren behandelnder Arzt die Erwartung eines zukünftigen Zugangs zu einer erneuten Eculizumab-Behandlung hat, falls dies erforderlich sein sollte) und bereit ist, Eculizumab während des Screenings abzusetzen und mit Pozelimab zu Studienbeginn ohne Eculizumab zu beginnen auswaschen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Meningokokken-Infektion
  • Keine dokumentierte Meningokokken-Impfung innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening und Patient nicht bereit, sich während der Studie einer Impfung zu unterziehen
  • Keine dokumentierte Impfung gegen Haemophilus influenzae und Streptococcus pneumoniae, falls zutreffend, basierend auf lokaler Praxis oder Richtlinien vor dem Screening, und Patient ist nicht bereit, sich während der Studie einer Impfung zu unterziehen, wenn dies gemäß lokaler Praxis oder Richtlinien erforderlich ist
  • Vorhandensein einer Begleiterkrankung, die zum Zeitpunkt der Einnahme von Pozelimab zu einer Hypoproteinämie führt
  • Eine Begleiterkrankung, die zu einer sekundären intestinalen Lymphangiektasie führt, wie z. B. ein Fontan-Eingriff bei angeborenen Herzfehlern

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Aktive PLE
Patienten ab 1 Jahr mit klinischer Diagnose einer CD55-defizienten PLE-Erkrankung
Arzneimittel: Pozelimab
Einmalige intravenöse (i.v.) Aufsättigungsdosis an Tag 1, dann subkutane (s.c.) Fixdosis (basierend auf dem Körpergewicht) QW (±2 Tage) während des Behandlungszeitraums.
Andere Namen:
  • REGN3918

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit aktiver Erkrankung zu Studienbeginn, die in Woche 24 eine Normalisierung des Serumalbumins und eine Verbesserung der vorgegebenen klinischen Ergebnisse erreichten
Zeitfenster: In Woche 24
Eine Normalisierung des Serumalbumins wurde definiert, wenn das Serumalbumin zwischen Woche 12 und 24 bei mindestens 70 Prozent (%) der Messungen im Normbereich lag und zwischen Woche 12 und 24 kein einziger Albuminwert < 2,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) gemessen wurde. und zwischen Woche 12 und 24 ist keine Albumininfusion erforderlich. Verbesserung der folgenden 4 vorab festgelegten klinischen Ergebnisse, deren Verbesserung zu Studienbeginn ohne Verschlechterung der anderen auswertbar war: Häufigkeit des täglichen Stuhlgangs, Vorhandensein und Schweregrad eines Gesichtsödems (vom Arzt berichtet), Vorhandensein und Schweregrad des peripheren Ödems (vom Arzt berichtet) berichtet) und die Beurteilung der Häufigkeit problematischer Bauchschmerzen durch Teilnehmer/Betreuer. Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit aktiver Erkrankung zu Studienbeginn angegeben, die in Woche 24 eine Normalisierung des Serumalbumins und eine Verbesserung der vorgegebenen klinischen Ergebnisse erreichten.
In Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Tage pro Woche mit >=1 Stuhlgang mit weicher/wässriger Stuhlkonsistenz in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 und 24
Die Anzahl der Tage pro Woche mit >=1 lockerem/wässerigem Stuhlgang wird jede Woche der Studie als Summe der Anzahl der Tage mit >=1 losem/wässerigem Stuhlgang in einer bestimmten Woche dividiert durch die Anzahl der Tage berechnet mit nicht fehlenden Stuhlkonsistenzdaten und anschließender Multiplikation mit 7 wird dargestellt. Wenn in einer bestimmten Woche an mehr als drei Tagen Daten zur Stuhlkonsistenz fehlten, galten die Daten zur Stuhlkonsistenz für diese Woche als fehlend.
Ausgangswert, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teaes) und Schweregrad von Teees
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zu ungefähr 144 Wochen
Tees werden als AES definiert, die sich während der Aufbehandungszeit entwickelt oder verschlechtert haben. Die Vorbehandlungszeit ist als die Zeit aus der ersten Dosis des Untersuchungsprodukts bis zu 21 Wochen nach der letzten Dosis des Untersuchungsprodukts definiert. Die Schwere von Tees wurde nach folgender Skala bewertet: Mild: stört nicht signifikant mit dem normalen Funktionsniveau des Patienten, mittelschwer: Erzeugt eine gewisse Beeinträchtigung der Funktionsweise, ist jedoch nicht gefährlich für die Gesundheit und streng: Erzeugt eine erhebliche Beeinträchtigung der Funktionsweise oder der Handlungsfähigkeit und ist ein definitives Gefahren für die Gesundheit der Teilnehmer.
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zu ungefähr 144 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der störenden Anzeichen und Symptome in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Verbesserung des am meisten störenden Anzeichens/Symptoms, das unter Verwendung eines semi-strukturierten Konzept-Erleichterungsinterviews, aus den klinischen Häufigkeit von Darmbewegungen, peripheren Ödemen, Gesichtsödemen, Bauchschmerzfrequenz, Übelkeit, Erbrechen, Stuhlkonsistenz bestimmt wurde.
In Woche 24
Anzahl der Darmbewegungen pro Tag basierend auf einem 1-wöchigen Durchschnitt bis zur Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 und 24
Tägliche Darmbewegungen von E-Diary. Die Anzahl der Darmbewegungen pro Tag wurde jede Woche der Studie berechnet. Es basierte auf einem 1-wöchigen Durchschnitt und berechnet als die Summe der Anzahl der Darmbewegungen in einer bestimmten Woche geteilt durch die Anzahl der Tage mit nicht-missigen Darmbewegungsfrequenzdaten. Wenn in einer bestimmten Woche mehr als 3 Tage Darmbewegungsdaten fehlten, wurden für diese Woche die Darmbewegungsfrequenzdaten als fehlend angesehen.
Grundlinie, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11,12,13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit abdominaler Aszites in Woche 24
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Die Messung von Abdominal -Aszites (überschüssiger Bauchflüssigkeit) basierte auf dem Bauchumfang. Der Abdominalumfang wurde unabhängig von der Einschätzung des Vorhandenseins oder des Fehlens von Aszites durch den Arzt gemessen.
Basis bis Woche 24
Absolutwert von Albumin bei bestimmten Zeitpunkten bis Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 2, Wochen 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 und 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Albumin entnommen. Der Absolute -Wert von Albumin bei bestimmten Zeitpunkten wurde berichtet.
Grundlinie, Tag 2, Wochen 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22 und 24
Absolutwerte von Protein und Immunglobulin (IgG) zu Studienbeginn und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Protein und IgG entnommen. Die absoluten Werte von Protein und IgG wurden zu Studienbeginn gemessen, und Woche 24 wurde gemeldet.
Baseline, Woche 24
Absolutwerte von Immunglobulin (IG), Immunglobulin M (IGM) und Immunglobulin A (IGA) zu Studienbeginn und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Beurteilung von Ig, IgM und IgA entnommen. Der Absolutwert von Ig, IgM und IgA, gemessen als Mg/DL zu Studienbeginn und Woche 24 wurde gemeldet.
Baseline, Woche 24
Absolutwerte von Vitamin B12 zu Studienbeginn und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Vitamin B12 entnommen. Die absoluten Werte von Vitamin B12 zu Studienbeginn und Woche 24 wurden berichtet.
Baseline, Woche 24
Absolutwerte von Eisen und ungesättigter Eisenbindungskapazität zu Studienbeginn und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Eisenindizes entnommen. Die absoluten Werte für ungesättigte Eisen und ungesättigte Eisenbindungskapazität, gemessen als Mikromole pro Liter (MCMOL/l) zu Studienbeginn und Woche 24 wurde berichtet.
Baseline, Woche 24
Absolute Werte von Vitamin B9 bis Woche 24
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Absolutwerte von Vitamin B9 - Zentrallabor
Basis bis Woche 24
Absolute Werte von Ferritin zu Studienbeginn und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Eisenindizes entnommen. Es wurden absolute Werte von Ferritin gemeldet.
Baseline, Woche 24
Absolutwerte von Magnesium, Gesamtcholesterin und Triglyceriden in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Blutproben wurden von den Teilnehmern zu definierten Zeitpunkten für die Bewertung von Magnesium, Gesamtcholesterin und Triglyceriden gesammelt. Die Absolutwerte von Magnesium, Gesamtcholesterin und Triglyceriden wurden zu Studienbeginn und Woche 24 gemessen.
Baseline, Woche 24
Wechseln Sie in Woche 12 und Woche 24 von der Grundlinie in den Alpha-1-Antitrypsin-Spiegel im Stuhl
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24
Woche 12, Woche 24
Wechseln Sie in Woche 12 und Woche 24 von der Ausgangswert im Alpha-1-Antitrypsinspiegel im Blut
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24
Woche 12, Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit aktiver Krankheiten zu Studienbeginn, die die Krankheitskontrolle beibehalten haben
Zeitfenster: Wochen 12 bis 48; Wochen 12 bis 144; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 96; Wochen 96 bis 144
Gemessen durch Normalisierung des Serumalbumins, keine Verschlechterung des Gesichts- oder peripheren Ödems, einer Zunahme der Darmbewegung oder einer Erhöhung der Bauchschmerzfrequenz, keine Zunahme der zulässigen gleichzeitigen Medikamente zur Behandlung von PLE zu einem Zeitpunkt, wie im Protokoll beschrieben
Wochen 12 bis 48; Wochen 12 bis 144; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 96; Wochen 96 bis 144
Wechseln Sie von der Ausgangswert bei der Bewertung des Gesichtsödems in der Ärzte auf der Grundlage einer 5-Punkte-Likert-Bewertungsskala
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Die ärztliche Bewertung des Gesichtsödems basiert auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, die von keinem Ödem (1) bis zu einem sehr schweren Ödem (5) reicht.
Grundlinie und Woche 144
Änderung von Ausgangswert bei der Bewertung des peripheren Ödems in Ärzten auf der Grundlage einer 5-Punkte-Likert-Bewertungsskala
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Die ärztliche Bewertung des peripheren Ödems basiert auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, die von kein Ödem (1) bis zu einem sehr schweren Ödem (5) reicht.
Grundlinie und Woche 144
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Lebensmittel- und Getränkebeschränkungen, wie durch die Futter- und Getränkegrenzen von PEDSQL ™ GI-Symptom-Skalen untersucht
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Die Häufigkeit von Einschränkungen wird auf einer 5-Punkte-Likert-Antwortskala bewertet, die von nie ein Problem (0) bis fast immer ein Problem (4) reicht. Die Gegenstände wurden umgekehrt bewertet und linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei niedrigere Punktzahlen häufig mit den Einschränkungen von Lebensmitteln und Getränken häufigere Probleme anzeigen.
Grundlinie und Woche 144
Veränderung von der Grundlinie in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL), wie durch die PEDSQL ™ Generic Core Scalen bewertet
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Physische Funktionen, emotionale Funktionen, soziale Funktionen und Schul-/Arbeits-/Studienfunktionen werden anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von nie ein Problem (0) bis fast immer ein Problem (4) reicht. Die Elemente wurden umgekehrt gewertet und linear in eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei höhere Werte auf bessere HRQOL hinweisen. Die Gesamtskala -Punktzahl wird als Summe aller Elemente über die Anzahl der auf einzelnen Skalen beantworteten Elemente berechnet. Die Subskale wird als Summe der Elemente in der Skala geteilt durch die Anzahl der in der Skala beantworteten Elemente berechnet.
Grundlinie und Woche 144
Anzahl der Teilnehmer mit Albumin -Infusion bis 24 Wochenperioden
Zeitfenster: Wochen 0 bis 24; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 72; Wochen 72 bis 96; Wochen 96 bis 120; Wochen 120 bis 144
Wochen 0 bis 24; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 72; Wochen 72 bis 96; Wochen 96 bis 120; Wochen 120 bis 144
Wechseln Sie von der Grundlinie in Albuminwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Prozentuale Veränderung von der Grundlinie in Albuminwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für Albuminwerte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Veränderung von der Ausgangslinie in Proteinwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit bis zur ersten Normalisierung für Gesamtprotein
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in Immunglobulin (IG) -Werten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für IG -Werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in IgG -Werten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für IgG -Werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in IgM -Werten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für IgM -Werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 44
Basis bis Woche 44
Änderung von der Grundlinie in IgA -Werten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für IgA -Werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in Vitamin B12 -Werten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für Vitamin B12 -Werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Veränderung von der Grundlinie in Vitamin B9 (Folat) -Werte
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit bis zur ersten Normalisierung für Vitamin B9 (Folat )werte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in Eisenwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für Eisenwerte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Ausgangswert in ungesättigter Eisenbindungskapazität
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für ungesättigte Eisenbindungskapazität
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Grundlinie in Ferritinwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für Ferritinwerte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Änderung von der Ausgangswert in Magnesiumwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit bis zur ersten Normalisierung für Magnesiumwerte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Wechseln Sie von der Ausgangswerte in Fastencholesterinwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für das Fastencholesterinwerte
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Wechseln Sie vom Ausgangswert beim Fasten von Triglyceridenwerten
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Zeit für die erste Normalisierung für das Fasten von Triglyceridenwerten
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Anzahl der Teilnehmer, die damit verbundene Medikamente verwendeten
Zeitfenster: Basis bis Woche 144
Basis bis Woche 144
Anzahl der Krankenhausaufenthalte bis 24 Wochen Zeitraum
Zeitfenster: Wochen 0 bis 24; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 72; Wochen 72 bis 96; Wochen 96 bis 120; Wochen 120 bis 144
Wochen 0 bis 24; Wochen 24 bis 48; Wochen 48 bis 72; Wochen 72 bis 96; Wochen 96 bis 120; Wochen 120 bis 144
Änderung von der Ausgangswert im Körpergewicht Z-Score
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Z-Score-Gewicht für das Alter vergleicht das Gewicht eines Teilnehmers mit Kindern im gleichen Alter und Geschlecht mit einer gesunden Referenzpopulation. Ein Z-Score spiegelt einen individuellen Score im Vergleich zu einem Populationsmittelwert wider und wird in Einheiten der obigen Standardabweichung (positive Werte) und unten (negative Werte) ausgedrückt. Das Körpergewicht Z-Score ist unabhängig von der Größe das Aufholwachstum.
Grundlinie und Woche 144
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Die Höhe zum Alter von Z-Score vergleicht die Höhe eines Teilnehmers mit Kindern im gleichen Alter und Geschlecht mit einer gesunden Referenzpopulation. Ein Z-Score spiegelt einen individuellen Score im Vergleich zu einem Populationsmittelwert wider und wird in Einheiten der obigen Standardabweichung (positive Werte) und unten (negative Werte) ausgedrückt. Jede Zunahme der Höhe z-Score, unabhängig von der Größe, stellt das Aufholwachstum dar.
Grundlinie und Woche 144
Änderung von der Ausgangslinie in der Gesamtkomplementaktivität Komplement Hämolytik -Assay (CH50)
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 144
Grundlinie und Woche 144
Konzentrationen der gesamten Pozelimab im Serum
Zeitfenster: Basis bis Woche 164
Basis bis Woche 164
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungs-aufermaßen Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) gegen Poelimab
Zeitfenster: Basis bis Woche 164
Basis bis Woche 164

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • R3918-PLE-1878

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine rechtliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten anfordern, wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, EMA, PMDA usw.) und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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