Offene Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter Proteinverlust-Enteropathie (CHAPLE-Krankheit)

Wichtige Einschlusskriterien:

• Klinische Diagnose einer CD55-defizienten PLE/CHAPLE-Krankheit (basierend auf einer PLE-Vorgeschichte), bestätigt durch biallelische CD55-Funktionsverlust-Mutation, nachgewiesen durch Genotypanalyse
• Aktive Erkrankung, wie im Protokoll definiert, oder inaktive Erkrankung unter Eculizumab-Therapie (und deren behandelnder Arzt die Erwartung eines zukünftigen Zugangs zu einer erneuten Eculizumab-Behandlung hat, falls dies erforderlich sein sollte) und bereit ist, Eculizumab während des Screenings abzusetzen und mit Pozelimab zu Studienbeginn ohne Eculizumab zu beginnen auswaschen

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Geschichte der Meningokokken-Infektion
• Keine dokumentierte Meningokokken-Impfung innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening und Patient nicht bereit, sich während der Studie einer Impfung zu unterziehen
• Keine dokumentierte Impfung gegen Haemophilus influenzae und Streptococcus pneumoniae, falls zutreffend, basierend auf lokaler Praxis oder Richtlinien vor dem Screening, und Patient ist nicht bereit, sich während der Studie einer Impfung zu unterziehen, wenn dies gemäß lokaler Praxis oder Richtlinien erforderlich ist
• Vorhandensein einer Begleiterkrankung, die zum Zeitpunkt der Einnahme von Pozelimab zu einer Hypoproteinämie führt
• Eine Begleiterkrankung, die zu einer sekundären intestinalen Lymphangiektasie führt, wie z. B. ein Fontan-Eingriff bei angeborenen Herzfehlern

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.