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Endogene Glukoseproduktion bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (ENGLUPRO GSDIa)

10. Februar 2022 aktualisiert von: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Endogene Glukoseproduktion bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia, geschätzt durch eine einzelne orale Dosis stabiler Isotope: eine vom Prüfer initiierte Pilotstudie am Menschen

Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) behalten eine begrenzte Kapazität zur endogenen Glukoseproduktion (EGP). Bis heute ist der Ursprung des restlichen EGP bei GSDia-Patienten unbekannt. Entweder erhöhtes Glykogen-Debranching oder lysosomaler Glykogenabbau können für restliches EGP in GSDIa verantwortlich sein.

Innovative Behandlungen für GSDIa (z. B. AAV8-vermittelte Gentherapie und mRNA-Therapie) werden entwickelt. Daher wird eine längsschnittliche minimal-invasive Überwachung der Ergebnisse nach therapeutischen Interventionen bei Patienten mit GSD Ia gerechtfertigt.

Das Hauptziel besteht darin, die Durchführbarkeit der EGP-Quantifizierung bei erwachsenen GSDIa-Probanden durch stabile Isotope nach einer einzelnen oralen [6,6-2H2]-Glucosedosis zu testen. Sekundäre Ziele sind der Vergleich von EGP, das durch eine einzelne orale [6,6-2H2]-Glucosedosis bewertet wurde (a) bei GSDIa-Patienten mit passenden gesunden Teilnehmern, (b) bei GSDIa-Patienten, (c) im präprandialen Zustand gegenüber der Nahrungsaufnahme Zustand, (d) in der kontrollierten Krankenhausumgebung gegenüber der häuslichen Umgebung. Daten, die aus den Daten der kontinuierlichen Glukoseüberwachung gesammelt wurden, werden ebenfalls verglichen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Studiendesign: Eine vom Prüfer initiierte Pilotstudie am Menschen. Studienpopulation: Zehn erwachsene Probanden mit GSDIa und zehn gesunde Probanden gleichen Alters und Geschlechts.

Interventionen: Für jedes Thema werden drei Experimente durchgeführt. Während des ersten Experiments im Krankenhaus werden zwei orale D-[6,6-2H2]Glucose-Ladungen 2 Stunden vor dem Frühstück bzw. zur Mittagszeit durchgeführt. Die dritte orale D-[6,6-2H2]Glucose-Ladung wird zu Hause durchgeführt (zufälliger Zeitpunkt). Kapillarblutproben werden zu bestimmten Zeitpunkten nach jeder oralen D-[6,6-2H2]Glucose-Beladung auf Filterpapier gesammelt. Während der Experimente werden die Probanden durch subkutane kontinuierliche Glukoseüberwachung (CGM) überwacht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University of Groningen, UMC Groningen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Diagnose sollte durch eine G6PC-Mutationsanalyse bestätigt werden
  • Alter über 16 Jahre
  • Stabiler Gesundheitszustand vor Beginn der Testverfahren

Ausschlusskriterien:

  • Alter < 16 Jahre
  • Interkurrente Krankheit
  • Kürzlicher Krankenhausaufenthalt aufgrund von Hypoglykämie
  • Schwangerschaft
  • Vorgeschichte, die auf Diabetes oder Fastenintoleranz hindeutet
  • Familienmitglied ersten Grades mit einer bestätigten Diagnose im Zusammenhang mit Fastenunverträglichkeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Patienten
GSDia-Patienten
Biologisch: [6,6-2H2]Glucose
Jedem Probanden werden zwei orale [6,6-2H2]Glucose-Ladungen (präprandial, ernährt) im Krankenhaus und eine orale [6,6-2H2]Glucose-Ladung zu Hause (zufällige Zeit) verabreicht. Kapillarblutproben werden 10 Mal zu bestimmten Zeitpunkten nach jeder oralen [6,6-2H2]Glucose-Beladung auf Filterpapier gesammelt.
Aktiver Komparator: Kontrollen
Gesunde Freiwillige
Biologisch: [6,6-2H2]Glucose
Jedem Probanden werden zwei orale [6,6-2H2]Glucose-Ladungen (präprandial, ernährt) im Krankenhaus und eine orale [6,6-2H2]Glucose-Ladung zu Hause (zufällige Zeit) verabreicht. Kapillarblutproben werden 10 Mal zu bestimmten Zeitpunkten nach jeder oralen [6,6-2H2]Glucose-Beladung auf Filterpapier gesammelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
[6,6-2H2]Glucose-Konzentration bei GSDIa-Patienten
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
Die endogene Glukoseproduktion (EGP) in GSDIa wird durch minimale Modellrechnung bewertet
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
[6,6-2H2]Glucose-Konzentration bei GSDIa-Patienten und passenden gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
[6,6-2H2]Glucose-Konzentration bei Patienten mit schwerer und abgeschwächter GSDIa
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
[6,6-2H2]-Glukosekonzentration im präprandialen Zustand im Vergleich zum nüchternen Zustand bei GSDIa-Patienten
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
[6,6-2H2]-Glukosekonzentration im präprandialen Zustand im Vergleich zum gefütterten Zustand bei gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
[6,6-2H2]-Glukosekonzentration im kontrollierten Krankenhausumfeld im Vergleich zum Heimumfeld bei GSDIa-Patienten
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
[6,6-2H2]-Glukosekonzentration im kontrollierten Krankenhausumfeld im Vergleich zu Hause bei gesunden Teilnehmern
Zeitfenster: alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung
alle 10 Minuten innerhalb der ersten Stunde sowie 75, 90 und 120 Minuten nach der oralen Belastung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Medical Center Groningen

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NL73191.042.20

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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