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Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für XLRP RPGR

16. Januar 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern einer offenen, multizentrischen Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2-RPGR) zur Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa Aufgrund von Defekten im Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie, die die Sicherheit von Patienten für bis zu 60 Monate nach dem AAV2-Vektor bei Teilnehmern mit XLRP bewertet, die durch Mutationen in RPGR verursacht wurden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
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Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer, die in der MGT009-Studie AAV2-RPGR erhielten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erhielt AAV2-RPGR in der MGT009-Studie

Ausschlusskriterien:

  • die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen wollen oder können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Follow-up-Kohorte
keine Intervention Follow-up-Studie
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
Die Teilnehmer erhalten in dieser Studie keine Intervention. Teilnehmer der retrospektiven Studie (MGT009-NCT03252847) werden nachuntersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die längerfristige Sicherheit von AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird
Zeitfenster: 60 Monate
Über die längerfristige Sicherheit von subretinalem AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird, wird berichtet.
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der funktionellen Sehkraft der Gehzeit bei der visionsgesteuerten Mobilitätsbewertung (VMA)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung des funktionellen Sehvermögens der Gehzeit nach Verabreichung der Behandlung bei VMA (Version 1.0) berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung des funktionellen Sehvermögens der Domänenwerte des Low Luminance Questionnaire (LLQ) im Patient Reported Outcome (PRO)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen in der funktionalen Sichtweise der LLQ-Domänen-Scores in PRO wird berichtet. Das Instrument wird nach Domänen bewertet. Die Berechnung erfolgt durch Skalierung einzelner Elemente von 0 bis 100 und anschließender Mittelung der einzelnen Elemente für jede Domäne. Eine höhere Punktzahl spiegelt ein höheres Funktionsniveau wider.
Bis zu 60 Monate
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung des Diagrammbuchstaben-Scores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über die längerfristige Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR bei der Veränderung der BCVA unter Verwendung des ETDRS-Chart-Letter-Scores wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA), bewertet anhand der ETDRS-Karte unter Bedingungen mit geringer Leuchtdichte
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Die anhand der ETDRS-Karte ermittelte Änderung der LLVA unter Bedingungen geringer Leuchtdichte wird gemeldet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb des zentralen 10-Grad-Gesichtsfeldes ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie innerhalb des zentralen 30-Grad-Gesichtsfelds
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld ohne Skotom (MRS90) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld mit Ausnahme des Skotoms (MRS90) in der statischen Perimetrie berichtet.
Bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
17. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MGT010 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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