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Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für XLRP RPGR

25. März 2024 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern einer offenen, multizentrischen Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2-RPGR) zur Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa Aufgrund von Defekten im Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie, die die Sicherheit von Patienten für bis zu 60 Monate nach dem AAV2-Vektor bei Teilnehmern mit XLRP bewertet, die durch Mutationen in RPGR verursacht wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer, die in der MGT009-Studie AAV2-RPGR erhielten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erhielt AAV2-RPGR in der MGT009-Studie

Ausschlusskriterien:

  • die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen wollen oder können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Follow-up-Kohorte
keine Intervention Follow-up-Studie
Die Teilnehmer erhalten in dieser Studie keine Intervention. Teilnehmer der retrospektiven Studie (MGT009-NCT03252847) werden nachuntersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die längerfristige Sicherheit von AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird
Zeitfenster: 60 Monate
Über die längerfristige Sicherheit von subretinalem AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird, wird berichtet.
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der funktionellen Sehkraft der Gehzeit bei der visionsgesteuerten Mobilitätsbewertung (VMA)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung des funktionellen Sehvermögens der Gehzeit nach Verabreichung der Behandlung bei VMA (Version 1.0) berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung des funktionellen Sehvermögens der Domänenwerte des Low Luminance Questionnaire (LLQ) im Patient Reported Outcome (PRO)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen in der funktionalen Sichtweise der LLQ-Domänen-Scores in PRO wird berichtet. Das Instrument wird nach Domänen bewertet. Die Berechnung erfolgt durch Skalierung einzelner Elemente von 0 bis 100 und anschließender Mittelung der einzelnen Elemente für jede Domäne. Eine höhere Punktzahl spiegelt ein höheres Funktionsniveau wider.
Bis zu 60 Monate
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung des Diagrammbuchstaben-Scores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über die längerfristige Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR bei der Veränderung der BCVA unter Verwendung des ETDRS-Chart-Letter-Scores wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA), bewertet anhand der ETDRS-Karte unter Bedingungen mit geringer Leuchtdichte
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Die anhand der ETDRS-Karte ermittelte Änderung der LLVA unter Bedingungen geringer Leuchtdichte wird gemeldet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb des zentralen 10-Grad-Gesichtsfeldes ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie innerhalb des zentralen 30-Grad-Gesichtsfelds
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird berichtet.
Bis zu 60 Monate
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld ohne Skotom (MRS90) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld mit Ausnahme des Skotoms (MRS90) in der statischen Perimetrie berichtet.
Bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

18. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

27. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGT010 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur X-chromosomale Retinitis pigmentosa

Klinische Studien zur AAV5-hRKp.RPGR

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