- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04312672
Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für XLRP RPGR
25. März 2024 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC
Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern einer offenen, multizentrischen Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2-RPGR) zur Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa Aufgrund von Defekten im Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR)
Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie, die die Sicherheit von Patienten für bis zu 60 Monate nach dem AAV2-Vektor bei Teilnehmern mit XLRP bewertet, die durch Mutationen in RPGR verursacht wurden.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
55
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Ocular Information
- Telefonnummer: +44203866 4320
- E-Mail: ocularinfo@meiragtx.com
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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-
Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Männer, die in der MGT009-Studie AAV2-RPGR erhielten
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erhielt AAV2-RPGR in der MGT009-Studie
Ausschlusskriterien:
- die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen wollen oder können
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Follow-up-Kohorte
keine Intervention Follow-up-Studie
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Die Teilnehmer erhalten in dieser Studie keine Intervention.
Teilnehmer der retrospektiven Studie (MGT009-NCT03252847) werden nachuntersucht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die längerfristige Sicherheit von AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird
Zeitfenster: 60 Monate
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Über die längerfristige Sicherheit von subretinalem AAV5-hRKp.RPGR, das den Teilnehmern verabreicht wird, wird berichtet.
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60 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der funktionellen Sehkraft der Gehzeit bei der visionsgesteuerten Mobilitätsbewertung (VMA)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Es wird über eine Änderung des funktionellen Sehvermögens der Gehzeit nach Verabreichung der Behandlung bei VMA (Version 1.0) berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung des funktionellen Sehvermögens der Domänenwerte des Low Luminance Questionnaire (LLQ) im Patient Reported Outcome (PRO)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Über Änderungen in der funktionalen Sichtweise der LLQ-Domänen-Scores in PRO wird berichtet.
Das Instrument wird nach Domänen bewertet. Die Berechnung erfolgt durch Skalierung einzelner Elemente von 0 bis 100 und anschließender Mittelung der einzelnen Elemente für jede Domäne.
Eine höhere Punktzahl spiegelt ein höheres Funktionsniveau wider.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung des Diagrammbuchstaben-Scores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Über die längerfristige Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR bei der Veränderung der BCVA unter Verwendung des ETDRS-Chart-Letter-Scores wird berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA), bewertet anhand der ETDRS-Karte unter Bedingungen mit geringer Leuchtdichte
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Die anhand der ETDRS-Karte ermittelte Änderung der LLVA unter Bedingungen geringer Leuchtdichte wird gemeldet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb des zentralen 10-Grad-Gesichtsfeldes ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im gesamten Gesichtsfeld wird berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich von Daten in der statischen Perimetrie innerhalb des zentralen 30-Grad-Gesichtsfelds
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Über Änderungen der Netzhautempfindlichkeit durch punktuellen Vergleich der Daten der statischen Perimetrie im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld ohne Skotom (MRS90) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Es wird über eine Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld mit Ausnahme des Skotoms (MRS90) in der statischen Perimetrie berichtet.
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Bis zu 60 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Juli 2017
Primärer Abschluss (Geschätzt)
18. November 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
18. November 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Juli 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
27. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT010 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
- 2018-000425-31 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur X-chromosomale Retinitis pigmentosa
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