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Eine nicht-interventionelle Kohorten-Sicherheitsstudie von Patienten mit hATTR-PN

28. Juli 2026 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

Eine prospektive, nicht-interventionelle, langfristige, multinationale Kohorten-Sicherheitsstudie von Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN)

Dies ist eine prospektive, nicht-interventionelle, multinationale Langzeit-Kohorten-Sicherheitsstudie an Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN). Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Langzeitsicherheit von TEGSEDI (Inotersen) bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen weiter zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Studienbegründung:

hATTR-PN ist eine vererbte, fortschreitende, tödliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine ​​verursacht wird, die sich als Amyloidfibrillen vorwiegend in den peripheren Nerven, im Herzen, im Gastrointestinaltrakt und in anderen Organen ansammeln. Die hATTR-PN ist eine seltene Erkrankung und es gibt keine großen epidemiologischen Studien, die zuverlässig einen Hinweis auf ihre Prävalenz geben. Die weltweite Verteilung ist ungleich, mit höheren Raten in Portugal, Japan, Brasilien, Nordschweden und den USA. Aktuelle Schätzungen gehen davon aus, dass es weltweit 10.000 betroffene Patienten geben könnte.

TEGSEDI (Inotersen) ist ein Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor der menschlichen TTR-Proteinsynthese. In Europa und Kanada ist TEGSEDI zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) indiziert. In den USA ist TEGSEDI zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären TTR-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen indiziert. Die Wirksamkeit wurde bei Patienten mit hATTR-PN nachgewiesen, was sich in einer Verlangsamung oder Umkehrung des Krankheitsverlaufs widerspiegelt.

Fragestellung:

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Langzeitsicherheit von TEGSEDI bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen weiter zu charakterisieren.

Bevölkerung:

Patienten in Europa, den USA und Kanada werden von Zentren aufgenommen, die Patienten mit hATTR-PN behandeln. Ärzte, die an der Studie teilnehmen, werden angewiesen, alle Patienten, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, einzuladen, sich einzuschreiben, bis die Einschreibungsfrist abgelaufen ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
202

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Centre
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Study Center
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankreich, 59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankreich, 06001
        • Study Center
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 28
        • Study Center
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Study Center
      • Heraklion, Griechenland, 71500
        • Study Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Study Center
      • Genova, Italien, 16132
        • Study Center
      • Messina, Italien, 98125
        • Study Center
      • Milan, Italien, 20133
        • Study Center
      • Naples, Italien, 80131
        • Study Center
      • Pavia, Italien, 27100
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00133
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00189
        • Study Centre
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649 035
        • Study Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanien, 21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Spanien, 33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanien, 08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28040
        • Study Centre
  • Zypern
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Zypern, 2371
        • Study Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die TEGSEDI-exponierte Kohorte wird aus Patienten bestehen, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde und die TEGSEDI erhalten. Daten aus der TEGSEDI-exponierten Kohorte werden mit Daten verglichen, die prospektiv aus einer TEGSEDI-nicht-exponierten Kohorte erhoben werden, die aus Patienten besteht, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine TEGSEDI-Dosis eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung in Frage kommen pro zutreffendem Produktetikett.

Patienten in Europa, den USA und Kanada werden von Zentren aufgenommen, die Patienten mit hATTR-PN behandeln.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Entweder:

    1. TEGSEDI-exponierte Kohorte: Patienten mit diagnostizierter hATTR-PN, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine beliebige Dosis von TEGSEDI eingenommen haben
    2. Nicht exponierte TEGSEDI-Kohorte: Patienten mit diagnostizierter hATTR-PN, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine TEGSEDI-Dosis eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung gemäß geltendem Produktetikett in Frage kommen
  2. Klinisch verwaltet in Kanada, Europa oder den USA
  3. Eine entsprechende schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
TEGSEDI-exponierte Kohorte
Diese Kohorte besteht aus Patienten, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die eine beliebige Dosis von kommerziellem TEGSEDI erhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung zur Aufnahme in die Studie abgegeben haben.
Sonstiges: Datensammlung

Daten zu jedem Patienten werden bei der Aufnahme in die Studie und bei jedem Nachsorgebesuch erhoben.

Für diese Studie sind keine obligatorischen Besuche, Tests oder Bewertungen erforderlich. Alle Besuche werden gemäß der normalen klinischen Praxis des klinischen Standorts geplant und durchgeführt.
TEGSEDI-unexponierte Kohorte
Diese Kohorte besteht aus Patienten, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine Dosis TEGSEDI eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung gemäß geltendem Produktetikett in Frage kommen und die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Aufnahme in die Studie abgegeben haben.
Sonstiges: Datensammlung

Daten zu jedem Patienten werden bei der Aufnahme in die Studie und bei jedem Nachsorgebesuch erhoben.

Für diese Studie sind keine obligatorischen Besuche, Tests oder Bewertungen erforderlich. Alle Besuche werden gemäß der normalen klinischen Praxis des klinischen Standorts geplant und durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Weitere Charakterisierung der Langzeitsicherheit von TEGSEDI bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen.
Zeitfenster: 10 Jahre
  • Bestimmung der Inzidenzrate von Thrombozytopenie bei mit TEGSEDI behandelten Patienten mit hATTR-PN (TEGSEDI-exponierte Kohorte)
  • Vergleich der relativen Raten von Thrombozytopenie bei hATTR-PN-Patienten, die mit TEGSEDI behandelt wurden (TEGSEDI-exponiert) mit hATTR-PN-Patienten, die TEGSEDI nicht ausgesetzt waren (TEGSEDI-unexponiert)
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung der Inzidenzrate der unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) bei den TEGSEDI-exponierten und teegse-nicht genauerten Patienten.
Zeitfenster: 10 Jahre

Beschreibung der Inzidenzrate der folgenden unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI):

  • Schwere Thrombozytopenie (Thrombozytenzahlen <25 x 109/l und getrennt <50 x 109/l)
  • Ernsthafte und nicht schwerwiegende Blutungenereignisse
  • Glomerulonephritis
  • Hepatotoxizität/schwerwiegende Hepatobiliäre Ereignisse
  • zusammengesetzte Strich- und/oder zervikozephale arterielle Dissektion
  • Vaskulitis des Zentralnervensystems (ZNS)
  • Augentoxizität aufgrund von Vitamin -A -Mangel
10 Jahre
Beschreibung der Zeit bis zum Einsetzen von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) bei den TEGSEDI-exponierten und teegse-nicht-exexponierten Patienten.
Zeitfenster: 10 Jahre

Um den Zeitpunkt des Einsetzens der folgenden unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) zu beschreiben:

  • Schwere Thrombozytopenie
  • Ernsthafte und nicht schwerwiegende Blutungenereignisse
  • Glomerulonephritis
  • Hepatotoxizität/schwerwiegende Hepatobiliäre Ereignisse
  • zusammengesetzte Strich- und/oder zervikozephale arterielle Dissektion
  • Vaskulitis des Zentralnervensystems (ZNS)
  • Augentoxizität aufgrund von Vitamin -A -Mangel
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
United BioSource, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. März 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. März 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Andere Kennung: EU PAS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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