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Eine nicht-interventionelle Kohorten-Sicherheitsstudie von Patienten mit hATTR-PN

11. April 2024 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

Eine prospektive, nicht-interventionelle, langfristige, multinationale Kohorten-Sicherheitsstudie von Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN)

Dies ist eine prospektive, nicht-interventionelle, multinationale Langzeit-Kohorten-Sicherheitsstudie an Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN). Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Langzeitsicherheit von TEGSEDI (Inotersen) bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen weiter zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbegründung:

hATTR-PN ist eine vererbte, fortschreitende, tödliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine ​​verursacht wird, die sich als Amyloidfibrillen vorwiegend in den peripheren Nerven, im Herzen, im Gastrointestinaltrakt und in anderen Organen ansammeln. Die hATTR-PN ist eine seltene Erkrankung und es gibt keine großen epidemiologischen Studien, die zuverlässig einen Hinweis auf ihre Prävalenz geben. Die weltweite Verteilung ist ungleich, mit höheren Raten in Portugal, Japan, Brasilien, Nordschweden und den USA. Aktuelle Schätzungen gehen davon aus, dass es weltweit 10.000 betroffene Patienten geben könnte.

TEGSEDI (Inotersen) ist ein Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor der menschlichen TTR-Proteinsynthese. In Europa und Kanada ist TEGSEDI zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) indiziert. In den USA ist TEGSEDI zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären TTR-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen indiziert. Die Wirksamkeit wurde bei Patienten mit hATTR-PN nachgewiesen, was sich in einer Verlangsamung oder Umkehrung des Krankheitsverlaufs widerspiegelt.

Fragestellung:

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Langzeitsicherheit von TEGSEDI bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen weiter zu charakterisieren.

Bevölkerung:

Patienten in Europa, den USA und Kanada werden von Zentren aufgenommen, die Patienten mit hATTR-PN behandeln. Ärzte, die an der Studie teilnehmen, werden angewiesen, alle Patienten, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, einzuladen, sich einzuschreiben, bis die Einschreibungsfrist abgelaufen ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

240

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Frankreich
      • Saint-Herblain, Frankreich, 44093
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankreich, 06001
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 28
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Heraklion, Griechenland, 71500
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Genova, Italien, 16132
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Messina, Italien, 98125
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00173
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00189
        • Rekrutierung
        • Study Centre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, ON M2K 0A6
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649 035
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Spanien, 21005
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Spanien, 33011
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Spanien, 28040
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanien, 07198
        • Rekrutierung
        • Study Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90073
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Vereinigte Staaten, 11422
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19001
        • Rekrutierung
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75204
        • Rekrutierung
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die TEGSEDI-exponierte Kohorte wird aus Patienten bestehen, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde und die TEGSEDI erhalten. Daten aus der TEGSEDI-exponierten Kohorte werden mit Daten verglichen, die prospektiv aus einer TEGSEDI-nicht-exponierten Kohorte erhoben werden, die aus Patienten besteht, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine TEGSEDI-Dosis eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung in Frage kommen pro zutreffendem Produktetikett.

Patienten in Europa, den USA und Kanada werden von Zentren aufgenommen, die Patienten mit hATTR-PN behandeln.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Entweder:

    1. TEGSEDI-exponierte Kohorte: Patienten mit diagnostizierter hATTR-PN, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme in die Studie eine beliebige Dosis von TEGSEDI eingenommen haben
    2. Nicht exponierte TEGSEDI-Kohorte: Patienten mit diagnostizierter hATTR-PN, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine TEGSEDI-Dosis eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung gemäß geltendem Produktetikett in Frage kommen
  2. Klinisch verwaltet in Kanada, Europa oder den USA
  3. Eine entsprechende schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
TEGSEDI-exponierte Kohorte
Diese Kohorte besteht aus Patienten, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die eine beliebige Dosis von kommerziellem TEGSEDI erhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung zur Aufnahme in die Studie abgegeben haben.
Sonstiges: Datensammlung

Daten zu jedem Patienten werden bei der Aufnahme in die Studie und bei jedem Nachsorgebesuch erhoben.

Für diese Studie sind keine obligatorischen Besuche, Tests oder Bewertungen erforderlich. Alle Besuche werden gemäß der normalen klinischen Praxis des klinischen Standorts geplant und durchgeführt.
TEGSEDI-unexponierte Kohorte
Diese Kohorte besteht aus Patienten, bei denen hATTR-PN diagnostiziert wurde, die innerhalb von 25 Wochen vor der Aufnahme keine Dosis TEGSEDI eingenommen haben und für eine TEGSEDI-Behandlung gemäß geltendem Produktetikett in Frage kommen und die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Aufnahme in die Studie abgegeben haben.
Sonstiges: Datensammlung

Daten zu jedem Patienten werden bei der Aufnahme in die Studie und bei jedem Nachsorgebesuch erhoben.

Für diese Studie sind keine obligatorischen Besuche, Tests oder Bewertungen erforderlich. Alle Besuche werden gemäß der normalen klinischen Praxis des klinischen Standorts geplant und durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Weitere Charakterisierung der Langzeitsicherheit von TEGSEDI bei Patienten mit hATTR-PN unter realen Bedingungen.
Zeitfenster: 10 Jahre
  • Bestimmung der Inzidenzrate von Thrombozytopenie bei mit TEGSEDI behandelten Patienten mit hATTR-PN (TEGSEDI-exponierte Kohorte)
  • Vergleich der relativen Raten von Thrombozytopenie bei hATTR-PN-Patienten, die mit TEGSEDI behandelt wurden (TEGSEDI-exponiert) mit hATTR-PN-Patienten, die TEGSEDI nicht ausgesetzt waren (TEGSEDI-unexponiert)
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung der Inzidenzrate der unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) bei TEGSEDI-exponierten und TEGSEDI-unexponierten Patienten.
Zeitfenster: 10 Jahre

Um die Inzidenzrate der folgenden unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) zu beschreiben:

  • schwere Thrombozytopenie
  • schwerwiegende und nicht schwerwiegende Blutungsereignisse
  • Glomerulonephritis
  • Kombination aus Schlaganfall und/oder zervikozephaler arterieller Dissektion
  • Vaskulitis des zentralen Nervensystems (ZNS).
  • Augentoxizität durch Vitamin-A-Mangel
10 Jahre
Beschreibung der Zeit bis zum Auftreten von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) bei TEGSEDI-exponierten und TEGSEDI-unexponierten Patienten.
Zeitfenster: 10 Jahre

Um die Zeit bis zum Einsetzen der folgenden unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) zu beschreiben:

  • schwere Thrombozytopenie
  • schwerwiegende und nicht schwerwiegende Blutungsereignisse
  • Glomerulonephritis
  • Kombination aus Schlaganfall und/oder zervikozephaler arterieller Dissektion
  • Vaskulitis des zentralen Nervensystems (ZNS).
  • Augentoxizität durch Vitamin-A-Mangel
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

United BioSource, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Andere Kennung: EU PAS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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