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Wirksamkeit, PK, Immunogenität und Sicherheit von Wilate bei Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit VWD).

2. Februar 2026 aktualisiert von: Octapharma

Klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Sicherheit von Wilate bei Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit unter 6 Jahren

Die WIL-33-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Sicherheit von Wilate als Routineprophylaxe bei bis zu 12 pädiatrischen Patienten (acht auswertbar) mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit VWD (definiert als Screening von Willebrand-Faktor-Ristocetin-Cofaktor-Aktivität [VWF: RCo] < 20 %) unter 6 Jahren über einen Zeitraum von 12 Monaten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Duisburg, Deutschland
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Moldawien
      • Chisinau, Moldawien
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Russland
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tschechien
      • Ostrava, Tschechien
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tschechien
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Tulane University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings < 6 Jahre alt waren
  2. Typ 3 (mindestens vier Patienten), schwerer Typ 2 (außer 2N) oder schwerer Typ 1 VWD (jeder davon mit VWF:RCo < 20 %) gemäß Anamnese, der eine Substitutionstherapie mit einem VWF-haltigen Produkt erfordert
  3. Mindestkörpergewicht 12,5 kg zum Zeitpunkt des Screenings
  4. Freiwillig erteilte, vollständig informierte, schriftliche und unterschriebene Einwilligung, die eingeholt wird, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden (eingeholt von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten)

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder aktueller Verdacht auf VWF- oder FVIII-Hemmer
  2. Injektion eines DDAVP- oder VWF-haltigen Produkts innerhalb von 72 Stunden vor der Aufnahme
  3. Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses
  4. Thrombozytenzahl < 100.000/µL beim Screening (außer VWD Typ 2B)
  5. Patienten, die immunsuppressive Medikamente (außer antiretroviraler Chemotherapie) wie Prednison (entsprechend > 10 mg/Tag) oder ähnliche Medikamente erhalten oder erhalten sollen
  6. Behandlung mit einem Prüfpräparat (IMP) in einer anderen interventionellen klinischen Studie, die derzeit oder innerhalb von vier Wochen vor der Aufnahme erfolgt
  7. Andere Gerinnungsstörungen oder Blutungsstörungen
  8. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Wilate-Behandlung
PK: Einzeldosis von 80 IE/kg Körpergewicht (KG). Prophylaktische Behandlung: 30-50 IE/kg KG, verabreicht 2-3 Mal pro Woche in der empfohlenen Dosis über 12 Monate. Leichte Blutung: Initialdosis 30-50 IE/kg KG, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 30-40 IE/kg KG alle 12-24 Stunden, um Talspiegel der von-Willebrand-Faktor-Aktivität (VWF:Ac) und der Faktor-VIII-Gerinnungsaktivität (FVIII:C) von >30% zu erreichen. Schwere Blutung: Initialdosis 50-80 IE/kg KG, dann Erhaltungsdosis von 30-50 IE/kg KG alle 12-24 Stunden, um VWF:Ac- und FVIII:C-Talspiegel von >50% zu erreichen. Kleinere Operation: Initialdosis von 40-60 IE/kg KG, dann Erhaltungsdosis von 20-30 IE/kg KG alle 12-24 Stunden für bis zu 3 Tage, um VWF:Ac-Spitzenwerte von 50% nach der Initialdosis und Talspiegel >30% während der Erhaltung zu erreichen. Große Operation: Initialdosis von 60-80 IE/kg KG, dann eine Erhaltungsdosis von 30-40 IE/kg KG alle 12-24 Stunden für bis zu 6 Tage oder länger, um VWF:Ac-Spitzenwerte von 100% nach der Initialdosis und Talspiegel >50% während der Erhaltung zu erreichen.
Arzneimittel: Wilate
Wilate ist ein plasmagewonnener, stabiler, hochgereinigter, doppelt virusinaktivierter Konzentrat aus gefriergetrocknetem aktivem VWF und Faktor VIII (FVIII), der aus Kryopräzipitat hergestellt und für die Behandlung von Patienten mit VWD und/oder Hämophilie A bestimmt ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte jährliche Blutungsrate (TABR) während der prophylaktischen Behandlung mit Wilate.
Zeitfenster: Während 12 Monaten prophylaktischer Behandlung

TABR ist definiert als die Gesamtzahl der Blutungsepisoden (BEs), einschließlich spontaner, traumatischer und anderer Blutungen, die im Zeitraum von der ersten prophylaktischen Dosis von wilate bis zum Studienabschlussbesuch auftreten, dividiert durch die Dauer (in Jahren) zwischen diesen beiden Zeitpunkten. Blutungsepisoden, die während Operationsperioden auftraten, wurden bei der Berechnung von TABR ausgeschlossen.

Gesamt-BEs bezieht sich auf alle Blutungsepisoden, die während des Studienzeitraums auftraten, unabhängig davon, ob sie mit wilate behandelt wurden oder nicht. Behandelte BEs sind eine Teilmenge der Gesamt-BEs, die aus Blutungsepisoden besteht, die mit wilate behandelt wurden.
Während 12 Monaten prophylaktischer Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere AUC von VWF:Ac nach PK-Injektion von wilate, gemessen mit chromogenem Assay.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Fläche unter der Kurve (AUC) von Wilate für FVIII (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere AUC von FVIII nach PK-Injektion von wilate gemessen mittels chromogenem Assay.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG wilate
AUC normalisiert für die verabreichte Dosis (AUCnorm) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IU/kg KG Wilate
Mittlere AUC von VWF:Ac nach PK-Injektion von wilate, normalisiert für die tatsächlich verabreichte Dosis (IE/kg), über die Zeit. Die normierte AUC wurde gemessen und als [h*kg/IE]/(dL/IE) angegeben, was auch als h*kg/dL angegeben werden könnte.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IU/kg KG Wilate
AUC normalisiert für die verabreichte Dosis (AUCnorm) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere AUC von FVIII nach PK-Injektion von wilate, normalisiert für die tatsächlich verabreichte Dosis (IE/kg), über die Zeit. Die normierte AUC wurde als [h*kg/IE]/(dL/IE) gemessen und berichtet, was auch als h*kg/dL berichtet werden könnte.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Clearance (CL) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere Clearance (CL) von VWF:Ac, gemessen durch Ristocetin-Cofaktor-Assay [VWF:RCo]) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als Verhältnis der verabreichten Dosis zur Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) über die Zeit. Clearance wurde definiert als die Rate der Arzneimittelelimination geteilt durch die Plasmakonzentration, was ein Plasmavolumen ergibt, aus dem das Arzneimittel pro Zeiteinheit vollständig entfernt wird.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Clearance (CL) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere Clearance (CL) von FVIII:C, gemessen mittels One-Stage-Assay (OS) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als Verhältnis der verabreichten Dosis zur Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC), über die Zeit.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere maximale Plasmakonzentration (Cmax) von VWF:Ac, gemessen mittels Ristocetin-Cofaktor-Assay [VWF:RCo]) nach PK-Injektion von Wilate, bestimmt aus dem beobachteten Spitzenwert im Plasmakonzentrations-Zeit-Profil.
Zu Studienbeginn sowie 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere maximale Plasmakonzentration (Cmax) von FVIII:C, gemessen mittels Einstufen-Assay [OS] nach PK-Injektion von Wilate, ermittelt aus dem beobachteten Spitzenwert im Plasmakonzentrations-Zeit-Profil.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere Verweilzeit (MRT) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere Verweildauer (MRT) von VWF:Ac, gemessen durch Ristocetin-Cofaktor-Assay (VWF:RCo) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als die durchschnittliche Zeit, die ein VWF:Ac-Molekül im Körper verbleibt, abgeleitet aus dem Verhältnis der Fläche unter der Momentenkurve (AUMC) zur AUC.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere Verweildauer (MRT) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere Verweildauer (MRT) von FVIII:C, gemessen mittels Ein-Stufen-Assay [OS]) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als die durchschnittliche Zeit, die ein FVIII:C-Molekül im Körper verbleibt, abgeleitet aus dem Verhältnis der Fläche unter der ersten Moment-Kurve (AUMC) zu AUC.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG wilate
In-vivo-Halbwertszeit (T1/2) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IU/kg KG wilate
Mittlere in-vivo-Halbwertszeit (T1/2) von VWF:Ac, gemessen mittels Ristocetin-Cofaktor-Assay [VWF:RCo]) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als die Zeit, die für eine Halbierung der Plasmakonzentration während der terminalen Eliminationsphase erforderlich ist.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IU/kg KG wilate
In-Vivo-Halbwertszeit (T1/2) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IU/kg KG Wilate
Mittlere in-vivo-Halbwertszeit (T1/2) von FVIII:C, gemessen durch Ein-Stufen-Assay [OS] nach PK-Injektion von wilate, berechnet als die Zeit, die benötigt wird, bis die Plasmakonzentration während der terminalen Eliminationsphase um die Hälfte abnimmt.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IU/kg KG Wilate
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG wilate
Mittlere Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von VWF:Ac, gemessen durch Ristocetin-Cofaktor-Assay [VWF:RCo]) nach PK-Injektion von wilate, definiert als die Zeit von der Dosierung bis zur beobachteten Spitzenplasmakonzentration.
Zu Studienbeginn sowie 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG wilate
Zeit bis zur Erreichung der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Wilate für FVIII:C (OS) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Mittlere Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von FVIII:C, gemessen durch Ein-Stufen-Assay [OS]) nach PK-Injektion von wilate, definiert als die Zeit von der Dosierung bis zur beobachteten Spitzenplasmakonzentration.
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Verteilungsvolumen (Vd) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Mittleres Verteilungsvolumen im Steady State (Vd) von VWF:Ac, gemessen durch Ristocetin-Cofaktor-Assay (VWF:RCo) nach PK-Injektion von Wilate, berechnet als Clearance (CL) multipliziert mit der mittleren Verweildauer (MRT).
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach der Gabe von 80 IE/kg KG Wilate
Verteilungsvolumen (Vd) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Mittleres Verteilungsvolumen im Steady State (Vd) von FVIII:C, gemessen durch Ein-Stufen-Assay [OS] nach PK-Injektion von wilate, berechnet als Clearance (CL) multipliziert mit der mittleren Verweildauer (MRT).
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Verabreichung von 80 IE/kg KG Wilate
Inkrementelle In-vivo-Wiederherstellung (IVR) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) über die Zeit
Zeitfenster: Messungen wurden zu den folgenden Zeitpunkten durchgeführt: Baseline sowie 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn, wobei die IVR-Werte bei Baseline und nach 12 Monaten berichtet wurden.
Mittlerer in-vivo-Wiederfindungszuwachs (IVR) von VWF:Ac, gemessen durch Ristocetin-Cofaktor-Assay [VWF:RCo]) nach PK-Injektion von wilate, berechnet als Anstieg der Plasma-VWF:Ac-Konzentration pro IU/kg verabreichtem wilate.
Messungen wurden zu den folgenden Zeitpunkten durchgeführt: Baseline sowie 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn, wobei die IVR-Werte bei Baseline und nach 12 Monaten berichtet wurden.
Inkrementelle In-vivo-Wiederherstellung (IVR) von Wilate für FVIII:C (OS) über die Zeit
Zeitfenster: Messungen wurden zu folgenden Zeitpunkten durchgeführt: zu Beginn der Behandlung sowie nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten der Behandlung, wobei IVR-Werte zu Beginn und nach 12 Monaten berichtet wurden.
Mittlerer inkrementeller in-vivo-Wiederfindungsrate (IVR) von FVIII:C, gemessen durch Ein-Stufen-Assay (OS), nach PK-Injektion von wilate, berechnet als Anstieg der Plasma-FVIII:C-Konzentration pro IU/kg verabreichtem wilate.
Messungen wurden zu folgenden Zeitpunkten durchgeführt: zu Beginn der Behandlung sowie nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten der Behandlung, wobei IVR-Werte zu Beginn und nach 12 Monaten berichtet wurden.
Wirksamkeit von Wilate gemessen am Anteil der mit Wilate erfolgreich behandelten Blutungsereignisse
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Anteil der erfolgreich mit wilate behandelten BE, bewertet anhand einer vordefinierten 4-stufigen ordinalen hämostatischen Wirksamkeitsskala. Jeder BE wurde am Ende der Behandlung als „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“ oder „keine“ bewertet, basierend auf der Zeit bis zum Sistieren der Blutung und der erforderlichen Dosis. Ein BE gilt als erfolgreich behandelt, wenn die Wirksamkeitsbewertung „ausgezeichnet“ (Blutung sistierte innerhalb von 3 Tagen bei leichten Blutungen, innerhalb von 7 Tagen bei schweren Blutungen oder innerhalb von 10 Tagen bei gastrointestinalen Blutungen) oder „gut“ (Blutung sistierte, aber Zeit und/oder Dosis leicht über den Erwartungen lag) ist. Das Ergebnis wird als Prozentsatz der BE mit einer Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ aus allen behandelten BE berichtet.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Die Gesamtwirksamkeit von Wilate in der perioperativen Prophylaxe gegen übermäßige Blutungen, bewertet am Ende der postoperativen Periode durch den verantwortlichen behandelnden Prüfarzt
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung

Die Gesamtwirksamkeit von Wilate in der perioperativen Prophylaxe gegen übermäßige Blutungen, bewertet am Ende des postoperativen Zeitraums durch den verantwortlichen behandelnden Untersucher unter Verwendung einer vordefinierten 4-Punkte-Ordinalskala für die hämostatische Wirksamkeit. Die Bewertung basiert auf dem Vorhandensein oder Fehlen postoperativer Blutungen oder Sickerblutungen, dem Bedarf an zusätzlicher Dosierung und der Fähigkeit, Blutungen mit Wilate zu kontrollieren.

Ausgezeichnet: Keine postoperativen Blutungen oder Sickerblutungen, die nicht auf chirurgische Komplikationen zurückzuführen sind; alle postoperativen Blutungen aufgrund von Komplikationen wurden wie für den Eingriff erwartet mit Wilate kontrolliert.

Gut: Keine postoperativen Blutungen oder Sickerblutungen, die nicht auf chirurgische Komplikationen zurückzuführen sind; die Kontrolle postoperativer Blutungen aufgrund von Komplikationen erforderte eine erhöhte Dosierung oder zusätzliche Injektionen von Wilate, die ursprünglich nicht vorgesehen waren.

Mäßig: Einige postoperative Blutungen oder Sickerblutungen, die nicht auf chirurgische Komplikationen zurückzuführen sind; die Kontrolle erforderte eine erhöhte Dosierung oder zusätzliche Injektionen von Wilate, die ursprünglich nicht vorgesehen waren.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Einnahme von Wilate zur prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Mittlere Dosis von wilate, die für die routinemäßige prophylaktische Behandlung verabreicht wurde, angegeben als (a) mittlere Dosis pro Injektion (IE/kg) und (b) mittlere Dosis pro Woche (IE/kg). Die Dosis pro Injektion wird berechnet als die insgesamt pro Injektion verabreichte Menge von wilate (IE) geteilt durch das Körpergewicht des Patienten (kg). Die Dosis pro Woche wurde berechnet als die insgesamt für die Prophylaxe in einer Woche verabreichte Menge von wilate (IE), geteilt durch das Körpergewicht des Patienten (kg). Beide Maße wurden über alle prophylaktischen Infusionen während des Studienzeitraums gemittelt.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Konsum von Wilate zur Behandlung von BEs (Bedarfstherapie)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Mittlere Dosis von wilate für die Bedarfsbehandlung von Blutungsereignissen (BEs), angegeben als (a) mittlere Dosis pro BE (IE/kg) und (b) mittlere Dosis pro Injektion (IE/kg). Die Dosis pro BE wird berechnet als die Gesamtmenge von wilate (IE), die pro BE-Behandlung verabreicht wurde, geteilt durch das Körpergewicht des Patienten (kg). Die Dosis pro Injektion wird berechnet als die Gesamtmenge von wilate (IE), die für die BE-Behandlung in einer Woche verabreicht wurde, geteilt durch das Körpergewicht des Patienten (kg). Beide Maße werden über alle behandelten BEs während des Studienzeitraums gemittelt.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Verwendung von Wilate während der chirurgischen Prophylaxe
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Durchschnittliche Dosis von Wilate, die zur chirurgischen Prophylaxe verabreicht wurde, angegeben als Dosis pro Expositions-Tag (ED) in IE/kg. Die Dosis pro Expositions-Tag wird berechnet als die insgesamt für die chirurgische Prophylaxe an jedem Tag verabreichte Menge Wilate (IE), geteilt durch das Körpergewicht des Patienten (kg). Der Wert wird über alle Expositions-Tage während des perioperativen Zeitraums gemittelt.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit nachweisbaren Inhibitor-Antikörpern gegen VWF und/oder FVIII
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Anzahl der Patienten mit nachweisbaren Inhibitor-Antikörpern gegen den von-Willebrand-Faktor (VWF) und Faktor VIII (FVIII) während der Studienuntersuchungen. Die Inhibitor-Testung erfolgt zu Studienbeginn, alle 3 Monate und jederzeit bei Verdacht auf Inhibitor-Entwicklung.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit nachweisbaren thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Häufigkeit thromboembolischer Ereignisse, definiert als der Anteil der Patienten, die während der Studienphase ein oder mehrere thromboembolische Ereignisse (wie tiefe Venenthrombose, Lungenembolie oder andere klinisch relevante Thrombosen) erleiden. Thromboembolische Ereignisse werden während der gesamten Studie überwacht und als unerwünschte Ereignisse erfasst und werden je nach Bedarf durch klinische Beurteilung und/oder bildgebende Diagnostik bestätigt. Das Ergebnis wird als Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit mindestens einem thromboembolischen Ereignis während der Studie berichtet.
Bis zu 12 Monate Behandlung
Änderung des Hämophilie-Gelenk-Gesundheitsscores
Zeitfenster: Zu Beginn und nach 12 Monaten Behandlung
Änderung vom Ausgangswert im Haemophilia Joint Health Score (HJHS) Gesamtscore, bewertet am Ausgangswert und am Ende der Studie (12 Monate). Der HJHS ist ein validiertes klinisches Instrument zur Bewertung der Gelenkgesundheit bei Patienten mit Blutungsstörungen, gemessen auf einer Skala von 0-124, wobei höhere Werte eine schlechtere Gelenkgesundheit anzeigen. Dieser Score setzt sich aus den Bewertungen von 6 Gelenken gemäß 8 Kriterien zusammen (jedes Gelenk wird mit 0 bis 20 Punkten bewertet, was einen möglichen Bewertungsbereich für alle Gelenke von 0 bis 120 ergibt) plus dem Global Gait Score (gemessen von 0 bis 4). Das Ergebnis wird als mittlere Änderung des Gesamt-HJHS-Scores vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss für jeden Teilnehmer berichtet. Ein Anstieg (positiver Wert) zeigt eine Zunahme des HJHS im Studienverlauf und eine Verschlechterung der Gelenkgesundheit an. Eine Abnahme (negativer Wert) spiegelt eine Verringerung des HJHS über die Studiendauer und Verbesserungen der Gelenkgesundheit wider. Die Bewertungen werden von geschulten Prüfern unter Verwendung des standardisierten HJHS-Protokolls durchgeführt.
Zu Beginn und nach 12 Monaten Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
16. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WIL-33

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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