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Wirksamkeit, PK, Immunogenität und Sicherheit von Wilate bei Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit VWD).

8. März 2024 aktualisiert von: Octapharma

Klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Sicherheit von Wilate bei Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit unter 6 Jahren

Die WIL-33-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Sicherheit von Wilate als Routineprophylaxe bei bis zu 12 pädiatrischen Patienten (acht auswertbar) mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit VWD (definiert als Screening von Willebrand-Faktor-Ristocetin-Cofaktor-Aktivität [VWF: RCo] < 20 %) unter 6 Jahren über einen Zeitraum von 12 Monaten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Duisburg, Deutschland
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Moldawien, Republik
      • Chişinău, Moldawien, Republik
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Russische Föderation
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tschechien
      • Ostrava, Tschechien
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tschechien
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Tulane University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings < 6 Jahre alt waren
  2. Typ 3 (mindestens vier Patienten), schwerer Typ 2 (außer 2N) oder schwerer Typ 1 VWD (jeder davon mit VWF:RCo < 20 %) gemäß Anamnese, der eine Substitutionstherapie mit einem VWF-haltigen Produkt erfordert
  3. Mindestkörpergewicht 12,5 kg zum Zeitpunkt des Screenings
  4. Freiwillig erteilte, vollständig informierte, schriftliche und unterschriebene Einwilligung, die eingeholt wird, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden (eingeholt von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten)

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder aktueller Verdacht auf VWF- oder FVIII-Hemmer
  2. Injektion eines DDAVP- oder VWF-haltigen Produkts innerhalb von 72 Stunden vor der Aufnahme
  3. Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses
  4. Thrombozytenzahl < 100.000/µL beim Screening (außer VWD Typ 2B)
  5. Patienten, die immunsuppressive Medikamente (außer antiretroviraler Chemotherapie) wie Prednison (entsprechend > 10 mg/Tag) oder ähnliche Medikamente erhalten oder erhalten sollen
  6. Behandlung mit einem Prüfpräparat (IMP) in einer anderen interventionellen klinischen Studie, die derzeit oder innerhalb von vier Wochen vor der Aufnahme erfolgt
  7. Andere Gerinnungsstörungen oder Blutungsstörungen
  8. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Wilde Behandlung
PK: Einzeldosis von 80 IE/kg Körpergewicht (KG). Prophylaktische Behandlung: 30-50 I.E./kg Körpergewicht, verabreicht 2-3 Mal pro Woche in der empfohlenen Dosis über 12 Monate. Kleinere Blutungen: Aufsättigungsdosis 30-50 IE/kg KG, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 30-40 IE/kg KG alle 12-24 Stunden, um die von-Willebrand-Faktor-Aktivität (VWF:Ac) und FVIII:C-Talspiegel von > 30 zu erreichen %. Größere Blutung: Aufsättigungsdosis 50 – 80 IE/kg KG, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 30 – 50 IE/kg KG alle 12 – 24 Stunden, um VWF:Ac- und FVIII:C-Talspiegel von > 50 % zu erreichen. Kleinere Operation: Aufsättigungsdosis von 40-60 IE/kg KG, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 20-30 IE/kg KG alle 12-24 Stunden für bis zu 3 Tage, um VWF:Ac-Spitzenspiegel von 50 % nach der Aufsättigungsdosis zu erreichen und Talspiegel > 30 % während der Wartung. Größere Operation: Aufsättigungsdosis von 60 – 80 IE/kg KG, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 30 – 40 IE/kg KG alle 12 – 24 Stunden für bis zu 6 Tage oder länger, um danach VWF:Ac-Spitzenwerte von 100 % zu erreichen Ladedosis und Talspiegel >50 % während der Erhaltung
Arzneimittel: wild
Wilate ist ein aus Plasma gewonnenes, stabiles, hochgereinigtes, doppelt virusinaktiviertes Konzentrat aus gefriergetrocknetem aktivem VWF und Faktor VIII (FVIII), das aus Kryopräzipitat hergestellt wurde und für die Behandlung von Patienten mit von-Willebrand-Krankheit (VWD) und/oder Hämophilie A bestimmt ist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamte annualisierte Blutungsrate (tABR) während der prophylaktischen Behandlung mit Wilate.
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bis zu 12 Monate Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
AUC normalisiert für die verabreichte Dosis (AUCnorm) von Wilat für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
In-vivo-Halbwertszeit (T1/2) von Wilat für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Wilat für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Wilat für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Mittlere Verweilzeit (MRT) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Verteilungsvolumen (Vd) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Clearance (CL) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Zu Studienbeginn, 15 Minuten, 3, 9, 24, 48 und 72 Stunden nach Gabe von 80 I.E./kg KG Wilat
Inkrementelle In-vivo-Recovery (IVR) von Wilate für VWF:Ac (VWF:RCo) und FVIII:C (OS) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Behandlungsmonaten
Zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Behandlungsmonaten
Die Gesamtwirksamkeit von Wilate bei der perioperativen Prophylaxe gegen übermäßige Blutungen, wie am Ende der postoperativen Phase durch den verantwortlichen behandelnden Prüfarzt beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bewertet anhand einer ordinalen 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit (ausgezeichnet – gut – mäßig – keine)
Bis zu 12 Monate Behandlung
Wilate Verbrauchsdaten für die prophylaktische Behandlung, für die Bedarfsbehandlung und während der chirurgischen Prophylaxe
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bis zu 12 Monate Behandlung
Häufigkeit von VWF- und FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bis zu 12 Monate Behandlung
Häufigkeit von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bis zu 12 Monate Behandlung
Die Bestimmung des Gelenkgesundheitsstatus anhand des Hemophilia Joint Health Score, sofern das Alter und die konstitutionelle Entwicklung des Patienten diese Einschätzung zulassen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 12 Behandlungsmonaten
Zu Studienbeginn und nach 12 Behandlungsmonaten
Sicherheit und Verträglichkeit von Wilate wurden durch Überwachung unerwünschter Ereignisse (AEs) während der gesamten Studie bewertet
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bis zu 12 Monate Behandlung
Wirksamkeit von Wilate bei der Prävention und Behandlung von spontanen und traumatischen Durchbruch-BEs basierend auf ihrer Rate und dem Anteil von spontanen und traumatischen BEs, die erfolgreich mit Wilate behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Behandlung
Bewertet anhand einer ordinalen 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit (ausgezeichnet – gut – mäßig – keine)
Bis zu 12 Monate Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WIL-33

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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