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Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem OAV101 (AVXS-101) bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (OFELIA) (OFELIA)

7. Oktober 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-IV-Studie mit Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Genersatztherapie mit intravenösem OAV101 (AVXS-101) bei pädiatrischen Patienten aus Lateinamerika und Kanada mit spinaler Muskelatrophie ( SMA)-OFELIA

Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von OAV101 (AVXS-101) bei Patienten mit SMA mit biallelischen Mutationen im Survival Moto Neuron 1 (SMN1)-Gen ≤ 24 Monate und einem Gewicht von ≤ 17 kg über einen 18- Monat nach der Infusion.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von IV OAV101 bei SMA-Teilnehmern. In die Studie werden Teilnehmer ≤ 24 Monate aufgenommen, die ≤ 17 kg wiegen. Die Teilnehmer erhalten eine einmalige intravenöse Verabreichung von OAV101 in der zugelassenen Dosis von 1,1e14 vg/kg.

Teilnehmer, die die Eignungskriterien bei Screening- und Baseline-Besuchen erfüllen, erhalten an Tag 1 (Behandlungszeitraum) eine Einzeldosis IV OAV101 und werden über einen Zeitraum von 18 Monaten nachbeobachtet. Die Studie wird einen Standard-Screening-Zeitraum umfassen, der bis zu 20 Tage dauern kann, während dessen die Eignung bewertet und vor der Behandlung Basisbewertungen durchgeführt werden.

Während der Studiendauer absolvieren die Teilnehmer Besuche wie im Schedule of Assessments (SoA) definiert. Die Behandlung mit Prednisolon erfolgt gemäß Studienprotokoll. An Tag -1 werden die Teilnehmer für Basisverfahren vor der Behandlung ins Krankenhaus eingeliefert. An Tag 1 erhalten die Teilnehmer eine einmalige IV-Infusion von OAV101 und werden in den nächsten 48 Stunden einer stationären Sicherheitsüberwachung unterzogen, wonach der Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes entlassen werden kann.

Die Sicherheitsüberwachung wird gemäß dem Studienplan und den Protokollanforderungen durchgeführt. Die Sicherheit für die in die Studie aufgenommenen Teilnehmer wird vom Studienteam zusammen mit dem Data Monitoring Committee (DMC) wie in der Charta beschrieben bewertet. Eine Zwischenanalyse zur Sicherheit und Wirksamkeit kann durchgeführt werden, sobald der letzte Teilnehmer die 6-monatige Nachbeobachtung abgeschlossen hat, und umfasst alle verfügbaren Daten bis zu diesem Datenschnitt. Die endgültige Analyse wird nach dem 18-monatigen Besuchsende der Studie (EOS) geplant.

Nach Abschluss der Studie werden geeignete Teilnehmer eingeladen, sich für eine Registrierungsstudie (RESTORE) anzumelden, um zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu sammeln.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1245AAM
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentinien, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasilien, 30130-000
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung, die vor jeder durchgeführten Bewertung eingeholt wurde
  2. Symptomatische SMA-Diagnose basierend auf einer Genmutationsanalyse mit biallelischen SMN1-Mutationen (Deletions- oder Punktmutationen) und jeder Kopie des SMN2-Gens.
  3. Alter ≤ 24 Monate zum Zeitpunkt der Behandlung

3. Gewicht ≤17 kg zum Zeitpunkt des Screening-Zeitraums 4. behandlungsnaiv oder ein zugelassenes Medikament/eine zugelassene Therapie abgesetzt haben 5. auf dem neuesten Stand der empfohlenen Kinderimpfungen und RSV-Prophylaxe mit Palivizumab (auch bekannt als Synagis) gemäß lokalem Standard Pflege

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Frühere Anwendung von OAV101 oder einer AAV9-Gentherapie
  2. Teilnehmer mit Aspirationspneumonie in der Vorgeschichte oder Anzeichen von Aspiration (z. B. Husten oder Sputtern von Nahrung) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  3. Der Teilnehmer ist für 100 % der Nahrungsaufnahme auf eine Magensonde angewiesen.
  4. Anti-AAV9-Antikörpertiter > 1:50, bestimmt durch Ligandenbindungs-Immunoassay zum Zeitpunkt des Screenings
  5. Unfähigkeit, Kortikosteroide einzunehmen
  6. Gleichzeitige Anwendung einer immunsuppressiven Therapie, Plasmapherese, Immunmodulatoren wie Adalimumab oder einer immunsuppressiven Therapie innerhalb von 3 Monaten vor einer Genersatztherapie (z. B. Ciclosporin, Tacrolimus, Methotrexat, Rituximab, Cyclophosphamid, IV-Immunglobulin)
  7. Leberfunktionsstörung (z. AST, ALT, Bilirubin, GGT oder GLDH, ≥ ULN; CTCAE ≥ 1) beim Screening (mit Ausnahme einer isolierten AST-Erhöhung: in Abwesenheit anderer Leberlaboranomalien gilt eine isolierte AST-Erhöhung nicht als Ausschlusskriterium)
  8. Zuvor innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening mit Nusinersen (Spinraza®) behandelt
  9. Zuvor innerhalb von 15 Tagen vor dem Screening mit Risdiplam (EvrysdiTM) behandelt (Auswaschzeit von mindestens 5 Halbwertszeiten vor dem Screening)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: OAV101
Eine einzelne IV-Infusion mit 1,1e14 Vektorgenom (vg)/kg über etwa 60 Minuten
Genetisch: OAV101
Eine einzelne Gentherapie IV-Infusion mit 1,1e14 Vektorgenom (vg)/kg über etwa 60 Minuten
Andere Namen:
  • AVXS-101, Zolgensma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten UEs und SUEs
Zeitfenster: Bis zum 18. Monat

Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis (z. B. jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen [einschließlich abnormaler Laborbefunde], Symptom oder Krankheit) bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, nachdem er eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgegeben hat. Daher kann ein UE zeitlich oder kausal mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden sein oder auch nicht.

Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalfunktionen, Herzsicherheitsbeurteilungen und klinischen Laborergebnissen werden als unerwünschte Ereignisse gemeldet, wenn sie klinisch bedeutsam sind und je nach Beurteilung durch den Prüfer zutreffend sind.
Bis zum 18. Monat
Bewertung wichtiger identifizierter und wichtiger potenzieller Risiken – behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse
Zeitfenster: Bis zum 18. Monat

Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis (z. B. jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen [einschließlich abnormaler Laborbefunde], Symptom oder Krankheit) bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, nachdem er eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgegeben hat. Daher kann ein UE zeitlich oder kausal mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden sein oder auch nicht.

Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) werden durch das wichtige identifizierte Risiko und das wichtige potenzielle Risiko definiert: Hepatotoxizität, Thrombozytopenie, unerwünschte kardiale Ereignisse, sensorische Anomalien, die auf eine Gangliopathie hinweisen, und thrombotische Mikroangiopathie. Diese wurden vom Prüfer beurteilt.
Bis zum 18. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die laut der multizentrischen Wachstumsreferenzstudie der Weltgesundheitsorganisation (WHO-MGRS) entwicklungsmotorische Meilensteine ​​erreichen
Zeitfenster: Baseline (Screening) und in den Wochen 26, 52 und 78
Zur Messung motorischer Entwicklungsmeilensteine ​​wurde die World Health Organization-Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) verwendet. Dies wurde anhand der Meilenstein-Checkliste bewertet. Die 6 Entwicklungsmeilensteine ​​sind: Sitzen ohne Unterstützung, Krabbeln auf Händen und Knien, Stehen mit Hilfe, Gehen mit Hilfe, Alleinstehen und Alleingehen. Eine Ja-Antwort zeigt an, dass der Patient einen bestimmten Entwicklungsmeilenstein erreicht hat.
Baseline (Screening) und in den Wochen 26, 52 und 78

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • COAV101A1IC01
  • 2023-000864-67 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben. Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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