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NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) (NTLA-2002)

23. März 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE)

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Aktivität, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
37

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Campbelltown, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >18 Jahre
  2. Diagnose von HAE Typ I oder II
  3. Fähigkeit, HAE-Attacken nachzuweisen, um die Screening-Anforderung zu erfüllen
  4. Die Probanden müssen Zugang zu und die Fähigkeit haben, ≥ 1 Akutmedikamente zur Behandlung von Angioödem-Attacken zu verwenden.
  5. Angemessene chemische und hämatologische Maßnahmen beim Screening
  6. Die Probanden müssen zustimmen, für die Dauer dieser Studie nicht an einer anderen Interventionsstudie teilzunehmen.
  7. Die Probanden müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem
  2. Probanden mit bekannter negativer Reaktion oder Überempfindlichkeit gegenüber einer Lipid-Nanopartikel (LNP)-Komponente.
  3. Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnte.
  4. Nicht bereit, Studienverfahren einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Phase-1-Studienarm
Teilnehmer, die 1 von 3 Dosiseskalationskohorten zugeordnet sind, erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis NTLA-2002 und werden dann 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung
Experimental: Experimenteller Studienarm der Phase 2
Teilnehmer, die für NTLA-2002 (2 Dosisstufen) randomisiert wurden, erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis NTLA-2002 und werden dann 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung
Placebo-Komparator: Phase-2-Placebo-Vergleichsstudienarm
Teilnehmer, die auf Placebo randomisiert wurden, erhalten an Tag 1 intravenös normale Kochsalzlösung und werden dann bis zu 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Sonstiges: Normale Kochsalzlösung IV-Verabreichung
Die Verabreichung von IV normaler Kochsalzlösung
Experimental: Placebo-Crossover- und Folgedosierungs-Substudienarm
Teilnehmer, die diesem Teilstudienzweig zugeordnet sind (Teilnehmer, die zuvor entweder 25 mg oder nur Placebo erhalten haben), haben die Möglichkeit, eine Einzeldosis NTLA-2002 (50 mg) zu erhalten und werden dann 52 Wochen lang beobachtet.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von NTLA-2002, bestimmt durch unerwünschte Ereignisse (AEs) und dosislimitierende Toxizitäten (DLTs)
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(nur Phase 1)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat (Wochen 1-16)
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Kallikrein-Gesamtproteinspiegels im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(Phase 1 & 2)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Plasma- und Urinkonzentrationen für DMG-PEG2k, LP000001, Cas9-mRNA und sgRNA
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(Phase 1 & 2)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Sicherheit und Verträglichkeit von NTLA-2002, bestimmt durch UEs
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 104 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 104 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat (Wochen 5-16)
Zeitfenster: Ab Woche 6 nach der Infusion bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Ab Woche 6 nach der Infusion bis Woche 16 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat, die eine Akutbehandlung erfordern (Wochen 1–16, Wochen 5–16)
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Intellia Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ITL-2002-CL-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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