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NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) (NTLA-2002)

23. März 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE)

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Aktivität, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Campbelltown, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >18 Jahre
  2. Diagnose von HAE Typ I oder II
  3. Fähigkeit, HAE-Attacken nachzuweisen, um die Screening-Anforderung zu erfüllen
  4. Die Probanden müssen Zugang zu und die Fähigkeit haben, ≥ 1 Akutmedikamente zur Behandlung von Angioödem-Attacken zu verwenden.
  5. Angemessene chemische und hämatologische Maßnahmen beim Screening
  6. Die Probanden müssen zustimmen, für die Dauer dieser Studie nicht an einer anderen Interventionsstudie teilzunehmen.
  7. Die Probanden müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem
  2. Probanden mit bekannter negativer Reaktion oder Überempfindlichkeit gegenüber einer Lipid-Nanopartikel (LNP)-Komponente.
  3. Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnte.
  4. Nicht bereit, Studienverfahren einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase-1-Studienarm
Teilnehmer, die 1 von 3 Dosiseskalationskohorten zugeordnet sind, erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis NTLA-2002 und werden dann 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung
Experimental: Experimenteller Studienarm der Phase 2
Teilnehmer, die für NTLA-2002 (2 Dosisstufen) randomisiert wurden, erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis NTLA-2002 und werden dann 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung
Placebo-Komparator: Phase-2-Placebo-Vergleichsstudienarm
Teilnehmer, die auf Placebo randomisiert wurden, erhalten an Tag 1 intravenös normale Kochsalzlösung und werden dann bis zu 104 Wochen lang nachbeobachtet. Der primäre Beobachtungszeitraum beträgt 16 Wochen.
Sonstiges: Normale Kochsalzlösung IV-Verabreichung
Die Verabreichung von IV normaler Kochsalzlösung
Experimental: Placebo-Crossover- und Folgedosierungs-Substudienarm
Teilnehmer, die diesem Teilstudienzweig zugeordnet sind (Teilnehmer, die zuvor entweder 25 mg oder nur Placebo erhalten haben), haben die Möglichkeit, eine Einzeldosis NTLA-2002 (50 mg) zu erhalten und werden dann 52 Wochen lang beobachtet.
Biologisch: Biologisches NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, geliefert von LNP für die IV-Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von NTLA-2002, bestimmt durch unerwünschte Ereignisse (AEs) und dosislimitierende Toxizitäten (DLTs)
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(nur Phase 1)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat (Wochen 1-16)
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Kallikrein-Gesamtproteinspiegels im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(Phase 1 & 2)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Plasma- und Urinkonzentrationen für DMG-PEG2k, LP000001, Cas9-mRNA und sgRNA
Zeitfenster: Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
(Phase 1 & 2)
Von der NTLA-2002-Infusion bis Woche 104 nach der Infusion
Sicherheit und Verträglichkeit von NTLA-2002, bestimmt durch UEs
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 104 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 104 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat (Wochen 5-16)
Zeitfenster: Ab Woche 6 nach der Infusion bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Ab Woche 6 nach der Infusion bis Woche 16 nach der Infusion
Anzahl der HAE-Attacken pro Monat, die eine Akutbehandlung erfordern (Wochen 1–16, Wochen 5–16)
Zeitfenster: Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion
(nur Phase 2)
Von der Infusion des Studienmedikaments bis Woche 16 nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ITL-2002-CL-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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