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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Basmisanil bei Kindern mit Dup15q-Syndrom

24. Juli 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase II zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik einer 52-wöchigen Behandlung mit Basmisanil bei Kindern mit Dup15q-Syndrom

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik einer 52-wöchigen Behandlung mit Basmisanil bei Kindern mit Dup15q-Syndrom im Alter von 2 bis 11 Jahren bewerten. Die Studie wird die Hypothese testen, dass die Modulation eines GABAA-Rezeptor-Subtyps eine übermäßige Rezeptorfunktion ansprechen und die Kernmerkmale der neurologischen Entwicklungserkrankung bei Kindern mit Dup15q-Syndrom positiv beeinflussen kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3244
        • Rush University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte mütterliche Duplikation (3 Kopien) oder Verdreifachung (4 Kopien) der Chromosom-15q11.2-q13.1-Region, die die kritische Region Prader Willi/Angelman enthält, definiert als [BP2-BP3]-Segment
  • Dup15q-Syndrom Clinical Global Impression Severity Scale (Dup15q CGI-S) Gesamtschwere-Score ≥ 4 (mindestens mäßig krank)
  • Körpergewicht gleich oder größer als das dritte Altersperzentil
  • Der Teilnehmer hat ein Elternteil, eine Betreuungsperson oder einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (im Folgenden „Betreuungsperson“) im Alter von mindestens 18 Jahren, der die Landessprache am Standort fließend beherrscht und in der Lage und bereit ist, dem Teilnehmer eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen dem International Council on Harmonisation und lokalen Vorschriften
  • Die Pflegekraft des Teilnehmers muss mit dem Teilnehmer zusammenleben und nach Meinung des Prüfarztes in der Lage und bereit sein, den aktuellen Zustand des Teilnehmers zuverlässig zu beurteilen, den Teilnehmer zu allen Klinikbesuchen zu begleiten und die Einhaltung der Studienbehandlung während der gesamten Studie sicherzustellen. Dieselbe Pflegekraft ist in der Lage und willens, die Pflegerbewertungen durchzuführen, und steht dem Prüfzentrum bei Bedarf telefonisch oder per E-Mail zur Verfügung
  • Die Pflegekraft des Teilnehmers ist in der Lage und willens, elektronische Geräte zu verwenden, um Informationen über den Zustand des Teilnehmers aufzuzeichnen und zu Hause Untersuchungen durchzuführen, und stimmt häuslichen Krankenpflegebesuchen zu, wenn die örtlichen Vorschriften dies zulassen und wenn in dem Land/der Region ein häuslicher Krankenpflegedienst verfügbar ist

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte Epilepsie beim Screening (wie im Protokoll definiert)
  • Lymphom, Leukämie oder andere bösartige Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die ohne Anzeichen einer metastasierten Erkrankung für 3 Jahre reseziert wurden
  • Klinisch signifikante EKG-Anomalien beim Screening
  • Klinisch signifikante Anomalien der Labortestergebnisse beim Screening (einschließlich positiver Ergebnisse für HIV, Hepatitis B und/oder Hepatitis C)
  • Zulässige vorherige Medikation sollte vor dem Screening mindestens 6 Wochen lang und mindestens 8 Wochen lang bei antiepileptischer Behandlung auf einem stabilen Regime (oder Häufigkeit der Intervention) liegen
  • Nicht-pharmakologische Therapien/Verhaltenstherapien sollten nicht mindestens 6 Wochen vor dem Screening abgebrochen oder neu begonnen werden und sollten voraussichtlich während der gesamten Studiendauer stabil bleiben (ausgenommen Änderungen im Zusammenhang mit dem Standardalter und pädagogischen Interventionsprogrammen und geringfügigen Unterbrechungen wie Krankheit oder Urlaub).
  • Gleichzeitige Einnahme von verbotenen Medikamenten
  • Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb eines Monats oder innerhalb des 6-fachen der Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Wert länger ist, vor der Verabreichung in die Studie
  • Signifikantes Risiko für suizidales Verhalten, bewertet anhand der Frage zum suizidalen Verhalten, angepasst an den Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA) (nur Teilnehmer ≥ 6 Jahre alt)
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber einer der Studienbehandlungen oder Bestandteilen davon oder Medikamenten- oder anderen Allergien, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie kontraindizieren, einschließlich schwerer Laktoseintoleranz (z. B. Unfähigkeit, 250 ml [8 oz. oder 1 Tasse] Milch, Eiscreme oder Joghurt)
  • Gleichzeitige klinisch relevante Erkrankung oder Zustand oder ein klinisch signifikanter Befund beim Screening, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder für den die Behandlung die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder der ein inakzeptables Risiko für die Teilnehmer dieser Studie darstellen würde
  • Bekannte aktive oder unkontrollierte bakterielle, virale oder andere Infektion (ausgenommen Pilzinfektionen der Nagelbetten) oder jede größere klinisch signifikante Infektionsepisode oder Krankenhausaufenthalt (im Zusammenhang mit dem Abschluss der Antibiotikakur) innerhalb von 6 Wochen vor Beginn der Arzneimittelverabreichung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Basmisanil
Die Teilnehmer erhalten am ersten Behandlungstag zweimal täglich (BID) orales Basmisanil, dann dreimal täglich (TID) bis zum Ende von Teil 1 der Studie (Tag 365) oder bis zum Ende von Teil 2 (Tag 1095).
Arzneimittel: Basmisanil
Die Teilnehmer erhalten orales Basmisanil in altersgerechten Dosierungen
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten am ersten Behandlungstag zweimal täglich ein orales Placebo und anschließend dreimal täglich bis zum Ende von Teil 1 der Studie (Tag 365).
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein orales Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vineland-3 Adaptive Behavior Scales, 3. Auflage, Kompositwerte
Zeitfenster: Baseline, Tag 183, Tag 365
Das Vineland-3 ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfertigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten bei Menschen mit intellektuellen und entwicklungsbedingten Behinderungen misst. Die Items bestehen aus offenen Fragen zu Aktivitäten und Verhalten und werden mit 2 = Normalerweise, 1 = Manchmal und 0 = Nie bewertet. Items, die eine binäre Antwort erfordern, werden mit 2 = Ja, 0 = Nein bewertet. Die Standardwerte für das adaptive Verhaltenskomposit reichen von 20-160; niedrigere Werte deuten auf eine geringere adaptive Funktionsfähigkeit hin.
Baseline, Tag 183, Tag 365

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vineland-3 Grobmotorik- und Feinmotorik-Unterbereichs-Scores
Zeitfenster: Baseline, Tag 183, Tag 365
Die Vineland-3 ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfertigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten bei Menschen mit intellektuellen und entwicklungsbedingten Behinderungen misst. Die Items bestehen aus offenen Fragen zu Aktivitäten und Verhaltensweisen und werden mit 2 = Üblicherweise, 1 = Manchmal und 0 = Nie bewertet. Items, die eine binäre Antwort erfordern, werden mit 2 = Ja, 0 bewertet. Die V-Skalen-Werte für die grob- und feinmotorischen Bereiche liegen zwischen 1 und 24; niedrigere Werte weisen auf eine geringere adaptive Funktionsfähigkeit hin.
Baseline, Tag 183, Tag 365
Vineland 3 expressive und rezeptive Kommunikationssubdomänen
Zeitfenster: Baseline, Tag 183, Tag 365
Der Vineland-3 ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfertigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten bei Personen mit intellektuellen und Entwicklungsstörungen misst. Die Items bestehen aus offenen Fragen zu Aktivitäten und Verhaltensweisen und werden mit 2 = Normalerweise, 1 = Manchmal und 0 = Nie bewertet. Items, die eine binäre Antwort erfordern, werden mit 2 = Ja, 0 = Nein bewertet. Die V-Skalen-Werte für die Subdomänen expressive und rezeptive Kommunikation reichen von 1-24; niedrigere Werte weisen auf eine geringere adaptive Funktionsfähigkeit hin.
Baseline, Tag 183, Tag 365
Vineland-3 Spiel- und Freizeit- sowie Zwischenmenschliche Beziehungs-Subdomänen
Zeitfenster: Baseline, Tag 153, Tag 365
Die Vineland-3 ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfertigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten bei Menschen mit intellektuellen und entwicklungsbedingten Behinderungen misst. Die Items bestehen aus offenen Fragen zu Aktivitäten und Verhaltensweisen und werden mit 2 = Üblicherweise, 1 = Manchmal und 0 = Nie bewertet. Items, die eine binäre Antwort erfordern, werden mit 2 = Ja, 0 bewertet. Die V-Skalenwerte für die Unterbereiche Spiel und Freizeit sowie zwischenmenschliche Beziehungen liegen zwischen 1 und 24; niedrigere Werte weisen auf eine geringere adaptive Funktionsfähigkeit hin.
Baseline, Tag 153, Tag 365
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) Grob- und Feinmotorik-Bereiche
Zeitfenster: Baseline, Tag 183, Tag 365
Die MSEL sind dafür konzipiert, dass ein zertifizierter Bewerter eine Einschätzung der kognitiven Fähigkeiten und der motorischen Entwicklung von typischerweise sich entwickelnden Kindern von der Geburt bis zum Alter von 68 Monaten liefert. Sie wurde allen Teilnehmern dieser Studie unabhängig von ihrem chronologischen Alter verabreicht. Das Instrument besteht aus 124 Items über fünf Skalen, die Grobmotorik, visuelle Rezeption, Feinmotorik, expressive Sprache und rezeptive Sprache messen. Jedes Item wird mit 0-5 Punkten bewertet, wobei die Gesamtrohwerte im Bereich von 0-100 (Grobmotorik) und 0-78 (Feinmotorik) liegen. Niedrigere Werte deuten auf geringere entwicklungsbedingte Fähigkeiten hin; höhere Werte deuten auf größere entwicklungsbedingte Fähigkeiten hin.
Baseline, Tag 183, Tag 365
MSEL Visueller Rezeptionsbereich Scores
Zeitfenster: Baseline, Tag 183
Die MSEL sind dafür konzipiert, dass ein zertifizierter Bewerter eine Einschätzung der kognitiven Fähigkeiten und der motorischen Entwicklung von normal entwickelten Kindern von der Geburt bis zum Alter von 68 Monaten liefert. Sie wurde allen Teilnehmern dieser Studie unabhängig von ihrem chronologischen Alter vorgelegt. Das Instrument besteht aus 124 Items über fünf Skalen, die Grobmotorik, visuelle Rezeption, Feinmotorik, expressive Sprache und rezeptive Sprache messen. Jedes Item wird mit 0-5 Punkten bewertet, mit einem gesamten Rohwertbereich von 0-50. Niedrigere Werte weisen auf geringere Entwicklungsfähigkeiten hin; höhere Werte weisen auf größere Entwicklungsfähigkeiten hin.
Baseline, Tag 183
MSEL Expressive und Receptive Language Subdomains
Zeitfenster: Baseline, Tag 183
Die MSEL sind dafür konzipiert, dass ein zertifizierter Bewerter eine Einschätzung der kognitiven Fähigkeiten und der motorischen Entwicklung typischerweise entwickelnder Kinder von der Geburt bis zum Alter von 68 Monaten liefert. Sie wurde allen Teilnehmern dieser Studie unabhängig von ihrem chronologischen Alter verabreicht. Das Instrument besteht aus 124 Items über fünf Skalen, die Grobmotorik, visuelle Rezeption, Feinmotorik, expressive Sprache und rezeptive Sprache messen. Jedes Item wird mit 0-5 Punkten bewertet, mit einem Gesamt-Rohwertbereich von 0-50 (expressive Sprache) oder 0-48 (rezeptive Sprache). Niedrigere Werte weisen auf geringere Entwicklungsfähigkeiten hin; höhere Werte weisen auf größere Entwicklungsfähigkeiten hin.
Baseline, Tag 183
Dup15q-Syndrom-Kliniker-Globaleinschätzung der Schweregrad-Skala (CGI-S) - Bewertungen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 395 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 395)
Die Dup15q CGI-S ist ein 10-Domänen-Erhebungsinstrument, das von Klinikern auf einer 6-Punkte-Skala bewertet wird und den globalen Schweregrad der Erkrankung zu einem bestimmten Zeitpunkt misst. Die zehn Domänen sind: Anfälle, expressive Kommunikationsschwierigkeiten, Feinmotorikschwierigkeiten, Grobmotorikschwierigkeiten, kognitive/intellektuelle Beeinträchtigung, Beeinträchtigung bei Aktivitäten des täglichen Lebens/Selbstfürsorge, Sozialisation, maladaptives Verhalten, Schlafschwierigkeiten und Gesamtschweregrad. Die Antwortoptionen sind: 1-keine, 2-sehr leicht, 3-leicht, 4-mäßig, 5-schwer und 6-sehr schwer.
Baseline bis Tag 395 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 395)
Dup15q-Syndrom-Kliniker-Globale-Eindruck-Veränderungsskala (CGI-C)-Werte
Zeitfenster: Tag 28 - Tag 395 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 395)
Der Dup15q CGI-C ist ein 10-Domänen-Maß, das von Klinikern auf einer 7-Punkte-Skala bewertet wird und den Eindruck des Klinikers über die Veränderung der Erkrankung im Vergleich zum Ausgangswert erfasst. Die zehn Domänen sind Anfälle, expressive Kommunikationsschwierigkeiten, Feinmotorikschwierigkeiten, Grobmotorikschwierigkeiten, kognitive/intellektuelle Beeinträchtigung, Beeinträchtigung bei Aktivitäten des täglichen Lebens/Selbstfürsorge, Sozialisation, maladaptives Verhalten, Schlafschwierigkeiten und Gesamtschweregrad. Die Antwortoptionen sind 1-sehr viel besser, 2-viel besser, 3-minimal besser, 4-keine Veränderung, 5-minimal schlechter, 6-viel schlechter und 7-sehr viel schlechter. Der CGI ergibt keinen Gesamtscore.
Tag 28 - Tag 395 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 395)
Aberrant Behavior Checklist - Zweite Auflage - Community-Version (ABC-2-C) Domänenscores - Reizbarkeit
Zeitfenster: Baseline - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Die ABC-2 ist eine aktualisierte, empirisch abgeleitete und validierte 58-Punkte-Bewertungsskala, die von Betreuern ausgefüllt wird und den Schweregrad einer Reihe von Fehlverhaltensweisen misst, die häufig bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit intellektuellen und Entwicklungsstörungen beobachtet werden. Die Gemeinschaftsversion der Skala (ABC-2-C) wird verwendet. Sie ist für die Anwendung bei Personen konzipiert, die nicht in institutionellen Einrichtungen leben. Die Checkliste bewertet Symptome in fünf Bereichen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, hyperaktives/nicht kompliantes Verhalten und unangemessene Sprache. Die Punkte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Der Bereichswert für Reizbarkeit liegt zwischen 0 und 45, wobei ein höherer Wert auf eine größere Schwere hinweist.
Baseline - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
ABC-2-C Domain Scores - Soziale Zurückgezogenheit
Zeitfenster: Ausgangswert - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Die ABC-2 ist eine aktualisierte, empirisch abgeleitete, validierte 58-Punkte-Bewertungsskala, die von Betreuern ausgefüllt wird und die Schwere einer Reihe von Fehlverhaltensweisen misst, die häufig bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit geistigen und entwicklungsbedingten Behinderungen beobachtet werden. Die Community-Version der Skala (ABC-2-C) wird verwendet. Sie ist für den Einsatz bei Personen konzipiert, die nicht in institutionellen Einrichtungen leben. Die Checkliste bewertet Symptome in fünf Bereichen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Ungehorsamkeit und unangemessene Sprache. Die Punkte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Der Bereich des sozialen Rückzugs hat einen Punktbereich von 0-48, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere hinweisen.
Ausgangswert - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
ABC-2-C Domain-Scores - Stereotypes Verhalten
Zeitfenster: Ausgangswert - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Die ABC-2 ist eine aktualisierte, empirisch abgeleitete, validierte 58-Punkte-Bewertungsskala, die von Betreuungspersonen ausgefüllt wird und den Schweregrad einer Reihe von Fehlanpassungsverhalten misst, die häufig bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit intellektuellen und Entwicklungsstörungen beobachtet werden. Die Community-Version der Skala (ABC-2-C) wird verwendet. Sie ist für den Einsatz bei Personen konzipiert, die nicht in institutionellen Einrichtungen leben. Die Checkliste bewertet Symptome in fünf Bereichen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Ungehorsam und unangemessene Sprache. Die Punkte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Der Punktbereich für die Subdomäne des stereotypen Verhaltens liegt bei 0-21, wobei höhere Werte auf einen größeren Schweregrad hindeuten.
Ausgangswert - Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
ABC-2-C-Domänenbewertungen - Hyperaktivität/Nicht-Einhaltung
Zeitfenster: Baseline bis Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Die ABC-2 ist eine aktualisierte, empirisch abgeleitete, validierte 58-Item-Bewertungsskala, die von Betreuungspersonen ausgefüllt wird und die Schwere einer Reihe von Fehlanpassungsverhalten misst, die häufig bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit intellektuellen und Entwicklungsstörungen beobachtet werden. Die Community-Version der Skala (ABC-2-C) wird verwendet. Sie ist für die Anwendung bei Personen konzipiert, die nicht in institutionellen Einrichtungen leben. Die Checkliste bewertet Symptome in fünf Bereichen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Nichtbefolgung und unangemessene Sprache. Die Items werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Der Bereich für die Subdomain Hyperaktivität/Nichtbefolgung reicht von 0 bis 45, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere hinweisen.
Baseline bis Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
ABC-2-C Domänenbewertungen - Unangemessene Sprache
Zeitfenster: Baseline bis Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Die ABC-2 ist eine aktualisierte, empirisch abgeleitete, validierte 58-Punkte-Bewertungsskala, die von Betreuungspersonen ausgefüllt wird und den Schweregrad einer Reihe von Fehlanpassungsverhalten misst, die häufig bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit intellektuellen und Entwicklungsstörungen beobachtet werden. Die Gemeinschaftsversion der Skala (ABC-2-C) wird verwendet. Sie ist für die Anwendung bei Personen konzipiert, die nicht in institutionellen Einrichtungen leben. Die Checkliste bewertet Symptome in fünf Bereichen: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, hyperaktives/nicht kooperatives Verhalten und unangemessene Sprache. Die Punkte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 3 (schweres Problem) bewertet. Der Bewertungsbereich für den Unterbereich unangemessene Sprache liegt bei 0-12, wobei höhere Werte auf einen größeren Schweregrad hinweisen.
Baseline bis Tag 365 oder vorzeitige Beendigung (vor Tag 365)
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist jedes unerwartete medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben muss. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds, zum Beispiel), Symptom oder eine Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels in Verbindung steht, unabhängig davon, ob es als mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehend betrachtet wird oder nicht. Vorbestehende Erkrankungen, die sich während einer Studie verschlechtern, werden ebenfalls als unerwünschte Ereignisse betrachtet.
Bis zu 52 Wochen
Plasmakonzentration von Basmisanil
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 183
Tag 1 - Tag 183
Plasmakonzentration des Basmisanil-Metaboliten M1
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 183
Tag 1 - Tag 183
Quantitative EEG (qEEG) Beta-Band-Leistung
Zeitfenster: Baseline, Tag 14
Dies ist der Durchschnitt des EEG-Parameters 10 x Log_10 der gesamten Beta-Leistung zwischen 16 und 32 Hz in MikroVolt^2.
Baseline, Tag 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BP42992

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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