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Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von SAA bei Erwachsenen, die zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wurden oder darauf nicht ansprachen

28. September 2023 aktualisiert von: Amgen

Zweiarmige Überbrückungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von erwachsenen Teilnehmern an schwerer aplastischer Anämie, die entweder zuvor nicht mit IST behandelt wurden oder auf IST refraktär waren

Romiplostim wurde in klinischen Studien zur Behandlung von schwerer und sehr schwerer aplastischer Anämie (SAA/vSAA) bei asiatischen Teilnehmern angewendet, die entweder zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie (IST) behandelt wurden oder gegenüber IST refraktär waren. Diese Studie wird die Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von Teilnehmern mit SAA/vSAA bewerten.

Die Hauptziele dieser Studie sind:

Arm 1: Bewertung der Wirksamkeit von Romiplostim und IST bei erwachsenen SAA/vSAA-Teilnehmern, die zuvor nicht mit IST behandelt wurden (1 l)

Arm 2: Bewertung der Wirksamkeit der Romiplostim-Behandlung bei erwachsenen SAA/vSAA-Teilnehmern, die auf IST (2L+) refraktär sind

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Diagnose von SAA/vSAA bestätigt durch Blut-, Knochenmark- und zytogenetische Untersuchungen
  • Ein Leistungsstatus-Score der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 1 beim Screening
  • Nur Arm 1: Der Teilnehmer benötigt eine Anfangsbehandlung für SAA/vSAA, kein passender verwandter Spender ist für eine allogene hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) verfügbar und beginnt mit der IST mit Antithymozytenglobulin und CsA
  • Nur Arm 2: refraktär gegenüber mindestens einer immunsuppressiven Therapie, einschließlich Pferde- oder Kaninchen-ATG; oder ungeeignet für eine ATG-Behandlung und refraktär gegenüber CsA

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose: angeborene aplastische Anämie (AA) (Fanconi-Anämie, angeborene Dyskeratose usw.)
  • Vorgeschichte anderer bösartiger Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahmen.
  • Aplastische Anämie mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) (vorherrschende hämolytische ist definiert als Laktatdehydrogenase (LDH) > 1,5 x die Obergrenze des Normbereichs
  • Nur Arm 1: Zuvor mit ATG, CsA oder Alemtuzumab behandelt
  • Zuvor behandelt mit PEGyliertem rekombinantem humanem Megakaryozyten-Wachstums- und Entwicklungsfaktor (PEG-rHuMGDF), rekombinantem humanem Thrombopoietin-Protein (TPO), Romiplostim und anderen TPO-Rezeptoragonisten (Eltrombopag usw.)
  • Patienten, die für eine allogene HCT in Frage kommen und einen passenden, verwandten Spender haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1: Zuvor unbehandelte IST
Teilnehmer mit SAA/vSAA, die zuvor nicht mit IST behandelt wurden.
Arzneimittel: Romiplostim
Wird als subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Nplate®
Arzneimittel: Antithymozyten-Globulin
Pferde- oder Kaninchen-Antithymozytenglobulin, verabreicht als intravenöse Infusion.
Arzneimittel: Cyclosporin A
Oral verabreicht.
Experimental: Arm 2: Refraktärer IST
Teilnehmer mit SAA/vSAA, die gegenüber IST refraktär sind.
Arzneimittel: Romiplostim
Wird als subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Nplate®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Arme 1 und 2: Anteil der Teilnehmer, die in Woche 14 ein hämatologisches Ansprechen erreichten
Zeitfenster: Woche 14

Anteil der Teilnehmer, die in Woche 14 ein hämatologisches Ansprechen erreichten, basierend auf den Ansprechkriterien:

  • Thrombozytenreaktion
  • Erythroide Reaktion
  • Anzahl der roten Blutkörperchen
  • Hämoglobinkonzentration
  • Reaktion der Neutrophilen
Woche 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Arm 1: Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 14 ein vollständiges Ansprechen (CR) oder partielles Ansprechen (PR) erreichen
Zeitfenster: Woche 14
Woche 14
Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer, bei denen die Häufigkeit von Blutplättchen- und/oder Erythrozytentransfusionen (RBC) abnimmt oder die in Woche 14 unabhängig von Blutplättchen- und/oder RBC-Transfusionen werden
Zeitfenster: Woche 14
Woche 14
Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborwerte
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Arme 1 und 2: Änderung der Blutungsskala der Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 14
Zeitfenster: Baseline und Woche 14

Die Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto lautet wie folgt:

0: Keine Blutung

  1. Petecjoae oder Schleimhaut- oder Netzhautblutungen, die keine Erythrozytentransfusion erforderten
  2. Meläna, Hämatemesis, Hämaturie oder Hämoptyse
  3. Jede Blutung, die eine Erythrozytentransfusion erforderte
  4. Netzhautblutung begleitet von Sehbehinderung
  5. Nicht tödliche Hirnblutung
  6. Tödliche Hirnblutung
  7. Tödliche nichtzerebrale Blutung
Baseline und Woche 14
Arme 1 und 2: Talkonzentrationen von Romiplostim im Serum
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Arme 1 und 2: maximale Serumkonzentration (Cmax) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Arme 1 und 2: Fläche unter der Kurve (AUC) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Arme 1 und 2: Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration (tmax) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Arme 1 und 2: Halbwertszeit (t1/2) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Romiplostim-Antikörpern
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Thrombopoetin
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Amgen

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: MD, Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. September 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 20210112

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte individuelle Patientendaten für Variablen, die zur Beantwortung der spezifischen Forschungsfrage in einem genehmigten Antrag auf gemeinsame Nutzung von Daten erforderlich sind.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge auf gemeinsame Nutzung von Daten im Zusammenhang mit dieser Studie werden ab 18 Monaten nach Abschluss der Studie und entweder 1) dem Produkt und der Indikation eine Marktzulassung in den USA und Europa erteilt wurden oder 2) die klinische Entwicklung für das Produkt und/oder die Indikation eingestellt und die Daten werden nicht an Aufsichtsbehörden übermittelt. Es gibt kein Enddatum für die Berechtigung zur Einreichung eines Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für diese Studie.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können eine Anfrage einreichen, die die Forschungsziele, das/die Amgen-Produkt(e) und Amgen-Studie(n) im Umfang, Endpunkte/Ergebnisse von Interesse, statistischen Analyseplan, Datenanforderungen, Veröffentlichungsplan und Qualifikationen des/der Forscher(s) enthält. Im Allgemeinen gewährt Amgen keine externen Anfragen nach individuellen Patientendaten zum Zwecke der Neubewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsfragen, die bereits in der Produktkennzeichnung angesprochen wurden. Anträge werden von einem Ausschuss interner Berater geprüft. Wenn nicht genehmigt, wird ein unabhängiges Prüfgremium für die gemeinsame Nutzung von Daten schlichten und die endgültige Entscheidung treffen. Nach der Genehmigung werden die zur Beantwortung der Forschungsfrage erforderlichen Informationen im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt. Dazu können anonymisierte individuelle Patientendaten und/oder verfügbare unterstützende Dokumente gehören, die Fragmente des Analysecodes enthalten, sofern dies in den Analysespezifikationen vorgesehen ist. Weitere Einzelheiten finden Sie unter der nachstehenden URL.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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