Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von SAA bei Erwachsenen, die zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wurden oder darauf nicht ansprachen
28. September 2023 aktualisiert von: Amgen
Zweiarmige Überbrückungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von erwachsenen Teilnehmern an schwerer aplastischer Anämie, die entweder zuvor nicht mit IST behandelt wurden oder auf IST refraktär waren
Romiplostim wurde in klinischen Studien zur Behandlung von schwerer und sehr schwerer aplastischer Anämie (SAA/vSAA) bei asiatischen Teilnehmern angewendet, die entweder zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie (IST) behandelt wurden oder gegenüber IST refraktär waren. Diese Studie wird die Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von Teilnehmern mit SAA/vSAA bewerten.
Die Hauptziele dieser Studie sind:
Arm 1: Bewertung der Wirksamkeit von Romiplostim und IST bei erwachsenen SAA/vSAA-Teilnehmern, die zuvor nicht mit IST behandelt wurden (1 l)
Arm 2: Bewertung der Wirksamkeit der Romiplostim-Behandlung bei erwachsenen SAA/vSAA-Teilnehmern, die auf IST (2L+) refraktär sind
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Diagnose von SAA/vSAA bestätigt durch Blut-, Knochenmark- und zytogenetische Untersuchungen
- Ein Leistungsstatus-Score der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 1 beim Screening
- Nur Arm 1: Der Teilnehmer benötigt eine Anfangsbehandlung für SAA/vSAA, kein passender verwandter Spender ist für eine allogene hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) verfügbar und beginnt mit der IST mit Antithymozytenglobulin und CsA
- Nur Arm 2: refraktär gegenüber mindestens einer immunsuppressiven Therapie, einschließlich Pferde- oder Kaninchen-ATG; oder ungeeignet für eine ATG-Behandlung und refraktär gegenüber CsA
Ausschlusskriterien:
- Diagnose: angeborene aplastische Anämie (AA) (Fanconi-Anämie, angeborene Dyskeratose usw.)
- Vorgeschichte anderer bösartiger Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahmen.
- Aplastische Anämie mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) (vorherrschende hämolytische ist definiert als Laktatdehydrogenase (LDH) > 1,5 x die Obergrenze des Normbereichs
- Nur Arm 1: Zuvor mit ATG, CsA oder Alemtuzumab behandelt
- Zuvor behandelt mit PEGyliertem rekombinantem humanem Megakaryozyten-Wachstums- und Entwicklungsfaktor (PEG-rHuMGDF), rekombinantem humanem Thrombopoietin-Protein (TPO), Romiplostim und anderen TPO-Rezeptoragonisten (Eltrombopag usw.)
- Patienten, die für eine allogene HCT in Frage kommen und einen passenden, verwandten Spender haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Arm 1: Zuvor unbehandelte IST
Teilnehmer mit SAA/vSAA, die zuvor nicht mit IST behandelt wurden.
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Wird als subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
Pferde- oder Kaninchen-Antithymozytenglobulin, verabreicht als intravenöse Infusion.
Oral verabreicht.
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Experimental: Arm 2: Refraktärer IST
Teilnehmer mit SAA/vSAA, die gegenüber IST refraktär sind.
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Wird als subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Arme 1 und 2: Anteil der Teilnehmer, die in Woche 14 ein hämatologisches Ansprechen erreichten
Zeitfenster: Woche 14
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Anteil der Teilnehmer, die in Woche 14 ein hämatologisches Ansprechen erreichten, basierend auf den Ansprechkriterien:
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Woche 14
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Arm 1: Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 14 ein vollständiges Ansprechen (CR) oder partielles Ansprechen (PR) erreichen
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer, bei denen die Häufigkeit von Blutplättchen- und/oder Erythrozytentransfusionen (RBC) abnimmt oder die in Woche 14 unabhängig von Blutplättchen- und/oder RBC-Transfusionen werden
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Wochen
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24 Wochen
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Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborwerte
Zeitfenster: 24 Wochen
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24 Wochen
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Arme 1 und 2: Änderung der Blutungsskala der Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 14
Zeitfenster: Baseline und Woche 14
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Die Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto lautet wie folgt: 0: Keine Blutung
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Baseline und Woche 14
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Arme 1 und 2: Talkonzentrationen von Romiplostim im Serum
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Arme 1 und 2: maximale Serumkonzentration (Cmax) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Arme 1 und 2: Fläche unter der Kurve (AUC) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Arme 1 und 2: Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration (tmax) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Arme 1 und 2: Halbwertszeit (t1/2) von Romiplostim
Zeitfenster: Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Wochen 1, 2, 4, 5, 9, 13 und 24
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Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Romiplostim-Antikörpern
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
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Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
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Arme 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Thrombopoetin
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
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Vor der Verabreichung von Romiplostim in den Wochen 1 und 13
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: MD, Amgen
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
31. August 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
25. Februar 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
25. Februar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. April 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. April 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. April 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Störungen des Knochenmarkversagens
- Anämie
- Anämie, aplastisch
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Enzym-Inhibitoren
- Antirheumatika
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Dermatologische Wirkstoffe
- Antimykotika
- Calcineurin-Inhibitoren
- Antilymphozyten-Serum
- Cyclosporin
- Cyclosporine
Andere Studien-ID-Nummern
- 20210112
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Anonymisierte individuelle Patientendaten für Variablen, die zur Beantwortung der spezifischen Forschungsfrage in einem genehmigten Antrag auf gemeinsame Nutzung von Daten erforderlich sind.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Anträge auf gemeinsame Nutzung von Daten im Zusammenhang mit dieser Studie werden ab 18 Monaten nach Abschluss der Studie und entweder 1) dem Produkt und der Indikation eine Marktzulassung in den USA und Europa erteilt wurden oder 2) die klinische Entwicklung für das Produkt und/oder die Indikation eingestellt und die Daten werden nicht an Aufsichtsbehörden übermittelt.
Es gibt kein Enddatum für die Berechtigung zur Einreichung eines Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für diese Studie.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Qualifizierte Forscher können eine Anfrage einreichen, die die Forschungsziele, das/die Amgen-Produkt(e) und Amgen-Studie(n) im Umfang, Endpunkte/Ergebnisse von Interesse, statistischen Analyseplan, Datenanforderungen, Veröffentlichungsplan und Qualifikationen des/der Forscher(s) enthält.
Im Allgemeinen gewährt Amgen keine externen Anfragen nach individuellen Patientendaten zum Zwecke der Neubewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsfragen, die bereits in der Produktkennzeichnung angesprochen wurden.
Anträge werden von einem Ausschuss interner Berater geprüft.
Wenn nicht genehmigt, wird ein unabhängiges Prüfgremium für die gemeinsame Nutzung von Daten schlichten und die endgültige Entscheidung treffen.
Nach der Genehmigung werden die zur Beantwortung der Forschungsfrage erforderlichen Informationen im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.
Dazu können anonymisierte individuelle Patientendaten und/oder verfügbare unterstützende Dokumente gehören, die Fragmente des Analysecodes enthalten, sofern dies in den Analysespezifikationen vorgesehen ist.
Weitere Einzelheiten finden Sie unter der nachstehenden URL.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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