Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX001 bei pädiatrischen Teilnehmern mit schwerer Sichelzellanämie (SCD)
Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis von CTX001 bei pädiatrischen Patienten mit schwerer Sichelzellanämie
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Medical Information
- Telefonnummer: 617-341-6777
- E-Mail: medicalinfo@vrtx.com
Studienorte
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Düsseldorf, Deutschland
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Rome, Italien
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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London, Vereinigtes Königreich
- St.Mary's Hospital - Haematology Dept
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
Diagnose eines schweren SCD wie definiert durch:
- Dokumentierte SCD-Genotypen
- Geschichte von mindestens zwei schweren VOC-Ereignissen pro Jahr in den letzten zwei Jahren vor der Einschreibung
- Versagen oder Intoleranz der Hydroxyurea-Therapie zu irgendeinem Zeitpunkt in der Vergangenheit
- Geeignet für eine autologe Stammzelltransplantation nach Einschätzung des Ermittlers
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Ein bereiter und gesunder 10/10-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter verwandter Spender
- Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
- Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am erythroiden Linien-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens).
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion von CTX001 über einen zentralen Venenkatheter.
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Verabreicht durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anteil der Teilnehmer, die seit mindestens 12 aufeinanderfolgenden Monaten keine schweren vasookklusiven Krisen (VOCs) haben (VF12)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit Engraftment (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl [ANC] ≥500 pro Mikroliter [mcgL] an 3 verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
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Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
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Zeit bis zur Einpflanzung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Inzidenz von Transplantations-assoziierter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
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Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
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Auftreten von TRM innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion
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Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion
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Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer, die seit mindestens 12 Monaten keinen stationären Krankenhausaufenthalt wegen schwerer VOC haben (HF12)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Dauer schwerer VOC-Freiheit bei Teilnehmern, die VF12 erreicht haben
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem fötalem Hämoglobin (HbF) ≥20 Prozent (%) für mindestens 3 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥20 % für mindestens 6 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥20 % für mindestens 12 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥ 30 % für mindestens 3 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥ 30 % für mindestens 6 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥ 30 % für mindestens 12 Monate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Zeit für die Teilnehmer, um HbF ≥20 % zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Zeit für die Teilnehmer, um HbF ≥ 30 % zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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HbF-Konzentrationen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Hämoglobin (Hb)-Konzentrationen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Veränderung der Retikulozytenzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Veränderung des indirekten Bilirubins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Veränderung des Haptoglobins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline (vor der Infusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Von der Baseline (vor der Infusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation im peripheren Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation in CD34+-Zellen des Knochenmarks im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
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Relative Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Relative Reduzierung der jährlichen Rate stationärer Krankenhauseinweisungen wegen schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Relative Verkürzung der jährlichen Krankenhausaufenthaltsdauer bei schweren VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Relative Verringerung des jährlichen Volumens und der Episoden von Erythrozytentransfusionen bei SCD-bezogenen Indikationen ab dem Ausgangswert ab dem 12. Monat nach der CTX001-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit nachweisbarem Haptoglobin im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Anteil der Teilnehmer mit normalisiertem LDH im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- VX21-CTX001-151
- 2021-002173-26 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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