Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af CTX001 hos pædiatriske deltagere med svær seglcellesygdom (SCD)

29. juni 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis CTX001 hos pædiatriske forsøgspersoner med svær seglcellesygdom

Dette er et enkelt-dosis, åbent studie med pædiatriske deltagere med svær SCD og hydroxyurea (HU) svigt eller intolerance. Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CRISPR-Cas9-modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) (CTX001).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St.Mary's Hospital - Haematology Dept
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af svær SCD som defineret ved:

    • Dokumenterede SCD-genotyper
    • Historie om mindst to alvorlige VOC-hændelser om året i de foregående to år forud for tilmelding
  • Hydroxyurea terapi svigt eller intolerance på et hvilket som helst tidspunkt i fortiden
  • Berettiget til autolog stamcelletransplantation i henhold til efterforskernes vurdering

Nøgleekskluderingskriterier:

  • En villig og sund 10/10 human leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor
  • Forudgående hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet). Deltagerne vil modtage en enkelt infusion af CTX001 gennem centralt venekateter.
Biologisk: CTX001
Administreret ved intravenøs infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • Exagamglogen autotemcel
  • Exa-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der ikke har nogen alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er) i mindst 12 på hinanden følgende måneder (VF12)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med engraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal [ANC] ≥500 pr. mikroliter [mcgL] på 3 forskellige dage)
Tidsramme: Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
Tid til engraftment
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Forekomst af TRM inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter infusion
Inden for 12 måneder efter infusion
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere fri fra hospitalsindlæggelse for svære VOC i mindst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Varighed af alvorlig VOC-fri hos deltagere, der har opnået VF12
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende føtalt hæmoglobin (HbF) ≥20 procent (%) i mindst 3 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20 % i mindst 6 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20 % i mindst 12 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 3 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 6 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥30 % i mindst 12 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Tid for deltagerne at nå HbF ≥20 %
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Tid for deltagerne at nå HbF ≥30 %
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
HbF-koncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Hæmoglobin (Hb) koncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i retikulocyttal over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline (præ-infusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline (præ-infusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+ celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Relativ reduktion i den årlige rate af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Relativ reduktion i årlig frekvens af indlæggelser på hospitaler for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Relativ reduktion i årlig indlæggelsesvarighed for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Relativ reduktion fra baseline i årligt volumen og episoder af RBC-transfusioner for SCD-relaterede indikationer startende efter måned 12 efter CTX001-infusion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med påviselig haptoglobin over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med normaliseret LDH over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CRISPR Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX21-CTX001-151
  • 2021-002173-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger