HL-085 bei Erwachsenen mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und inoperablen plexiformen Neurofibromen

Einschlusskriterien:

• Alter: Die Patienten müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts ≥ 18 Jahre alt sein.

• Diagnose: Die Patienten müssen inoperable und symptomatische plexiforme Neurofibrome (PN) haben, und die Patienten müssen eine NF1-Mutation haben oder mindestens eines der folgenden NF1-Diagnosekriterien erfüllen:

  ① ≥6 Café-au-lait-Flecken;

  ② Achselflecken oder Sommersprossen in den Leistenregionen;

  ③ ≥2 Lisch-Knötchen (Irishamartome);

  ④ Eine charakteristische knöcherne Läsion wie eine Dysplasie des Keilbeins oder eine Dysplasie oder Ausdünnung der Röhrenknochenrinde);

  ⑤ Ein Sehbahngliom;

  ⑥ Verwandter ersten Grades mit NF1.

• Die Patienten müssen eine messbare Läsion haben, definiert als mindestens 3 cm lang, die für eine MRT zur Wirksamkeitsbewertung zugänglich ist.
• Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.
• Die Patienten sind in der Lage, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu verstehen und freiwillig zu unterschreiben.
• Die Patienten müssen bereit und in der Lage sein, Studienleistungen und Nachuntersuchungen zu absolvieren.

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die sich keiner MRT-Untersuchung unterziehen können (Prothesen, Prothesen, Zahnspangen usw.) oder Patienten mit Läsionen, die nicht durch MRT beurteilt werden können.
• Die Patienten haben keine ausreichende Organfunktion.
• Patienten, die nicht in der Lage sind, Arzneimittel oral einzunehmen, Schluckbeschwerden haben oder irgendetwas, das zu einer unzureichenden Arzneimittelabsorption führen kann.
• Vorbehandlung mit MEK 1/2-Inhibitoren.
• Patienten, von denen bekannt ist, dass sie allergisch gegen die Inhaltsstoffe oder Analoga des Studienmedikaments sind.
• Patienten mit früheren oder aktuellen Netzhauterkrankungen wie retinaler Venenverschluss (RVO), retinaler Pigmentepithelablösung (RPED), zentraler seröser Retinopathie (CSR) usw. (ausgenommen Retinopathie verursacht durch Forschungskrankheiten).
• Bei Infektionen oder anderen unkontrollierten Krankheiten.
• Starke CYP2C9-Inhibitoren oder -Induktoren innerhalb von 7 Tagen vor der Behandlung mit dem Studienmedikament.
• Patienten, die innerhalb von 4 Wochen operiert oder innerhalb von 6 Wochen vor der Aufnahme einer Strahlentherapie unterzogen wurden.
• Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme an einer anderen klinischen Studienbehandlung teilgenommen haben.
• Mit einer Anti-NF1-Behandlung behandelte Patienten mit ungelöster chronischer Toxizität.
• Klinische Beurteilung durch den Prüfarzt, dass der Patient nicht an der Studie teilnehmen sollte.