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Globales PNH-Patientenregister

18. Februar 2025 aktualisiert von: Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Globales Patientenregister für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH).

Das primäre Ziel des Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patient Registry ist die Durchführung einer prospektiv geplanten und effizienten Studie zum natürlichen Verlauf, die zu einem umfassenderen Verständnis der Krankheit und ihres zeitlichen Verlaufs und Tempos führen wird. Zu den weiteren Registrierungszielen gehören:

  • Bereitstellung einer bequemen Online-Plattform für Teilnehmer (oder Betreuer), um Fälle von PNH selbst zu melden.
  • Aufbau eines Kommunikationsregisters innerhalb des globalen PNH-Patientenregisters (z. B. um Patienten über Forschungsstudien und klinische Studien zu informieren).
  • Charakterisieren und beschreiben Sie die globale PNH-Population als Ganzes, um das Verständnis der Krankheitsprävalenz und des Phänotyps sowie der Progressionsrate der Krankheitsmerkmale zu verbessern.
  • Unterstützen Sie die PNH-Gemeinschaft bei der Entwicklung von Empfehlungen und Behandlungsstandards.
  • Eine Fallfindungsressource für Forscher sein, die die Pathophysiologie von PNH untersuchen, Interventionsergebnisse retrospektiv zusammenstellen und prospektive Studien zu neuartigen Behandlungen entwerfen möchten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Das Global PNH Patient Registry ist eine prospektive, webbasierte Längsschnittstudie zur Beobachtung des Naturverlaufs. Teilnehmer mit PNH werden ihr ganzes Leben lang begleitet, wobei entweder der Teilnehmer oder autorisierte Befragte in unterschiedlichen Abständen im Verlauf der Studie Daten beisteuern. Die Daten werden zu Beginn der Studie (Baseline), mindestens einmal pro Jahr erhoben oder können vom Teilnehmer bei Bedarf aktualisiert werden. Es werden Daten zu Demografie, Lebensqualität, Krankengeschichte, Krankheitsphänotypen, krankheitsbedingten Ereignissen, persönlichen Erfahrungen mit PNH, allgemeinem Gesundheitszustand, Medikamenten und Diagnosen erhoben. Das globale PNH-Patientenregister bietet Teilnehmern eine praktische Online-Plattform; erleichtert die Kommunikation über PNH; gibt Forschern die Möglichkeit, die PNH-Population als Ganzes zu charakterisieren; unterstützt die PNH-Gemeinschaft bei der Entwicklung von Empfehlungen und Versorgungsstandards und; und dient als Fallfindungsressource für Forscher zur Untersuchung der Pathophysiologie von PNH.

Ein Registry Advisory Board, dem Wissenschaftler, Ärzte und Patientenvertreter angehören können, wird zusammengestellt, um die Durchführung der Studie zu überwachen. Der Beirat wird die aggregierten Registerdaten und die Verwendung dieses Registers überprüfen, eine ordnungsgemäße Bewertung von Protokollen sicherstellen, in denen die Verwendung von Registerdaten angefordert wird, und/oder Registerteilnehmer kontaktieren sowie Protokoll- oder Vertraulichkeitsabweichungen von Fall zu Fall überprüfen und sicherstellen dass solche Abweichungen dem IRB gemeldet werden.

Das Register wird eine webbasierte Schnittstelle verwenden, um die Zugänglichkeit für Teilnehmer und Kliniker weltweit zu maximieren. Nach der Einverständniserklärung werden die Teilnehmer aufgefordert, ihre Daten und Informationen einzugeben, die auf unbestimmte Zeit oder bis ein Teilnehmer seine Einwilligung zur Teilnahme an der Studie widerruft, gespeichert werden. Die Teilnahme an der Global PNH Patient Registry-Studie beinhaltet keine experimentelle Intervention.

Die jährliche Wartung wird von der Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) mit Unterstützung von Industriepartnern finanziert. Registerteilnehmer werden automatisch in das Natural History Study Program (NHS) von NORD aufgenommen, und ihre anonymisierten Informationen, die mit Informationen aus anderen seltenen Krankheiten aggregiert werden, können für Zwecke der krankheitsübergreifenden Analyse und krankheitsübergreifenden Forschung verwendet werden, um die Interessenvertretung und weitere NORDs zu erleichtern Mission. Anonymisierte Informationen können mit anderen Datenbanken wie der Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP) geteilt werden. Dies wird es mehr Forschern ermöglichen, die Informationen für ihre Forschung zu nutzen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Alice Houk, MS
  • Telefonnummer: 101 3012797202
  • E-Mail: houk@aamds.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20814
        • Rekrutierung
        • Aplastic Anemia and MDS International Foundation
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alice Houk, MS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose kommen für die Aufnahme in Frage. PNH ist definiert als eine genetische Mutation im PIG-A-Gen.

Einzelpersonen müssen bereit sein, eine Einverständniserklärung abzugeben. Teilnehmer können sein:

  • volljährige Teilnehmer, die in der Lage sind, ihre eigene Einwilligung zu erteilen;
  • Kinder und Erwachsene, die nicht in der Lage sind, ihre eigene Einwilligung zu erteilen, für die die Einwilligung von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) erteilt werden muss, der volljährig ist.
  • Einzelpersonen müssen zumindest regelmäßig Zugang zum Internet haben und in der Lage sein, webbasierte Studienverfahren und Datenerhebungen durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die kein Englisch lesen und verstehen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
PNH-Patienten
Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose kommen für die Aufnahme in Frage.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren und beschreiben Sie die globale PNH-Population
Zeitfenster: 5-10 Jahre
Verstehen Sie die Krankheitsprävalenz und den Phänotyp sowie die Progressionsrate der Krankheitsmerkmale. Sammeln Sie Patientenerfahrungen, einschließlich Demographie, Diagnose, Behandlung, Symptome und Lebensqualität.
5-10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwickeln Sie ein Kommunikationsregister
Zeitfenster: 5-10 Jahre
  • Eine Fallfindungsressource für Forscher sein, die die Pathophysiologie von PNH untersuchen, Interventionsergebnisse retrospektiv zusammenstellen und prospektive Studien zu neuartigen Behandlungen entwerfen möchten.
  • Benachrichtigen Sie die Patienten gegebenenfalls über Forschungsstudien und klinische Studien.
5-10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Organization for Rare Disorders

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
6. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AAMDSIF-PNH1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Es wird erwartet, dass das globale PNH-Patientenregister eine wertvolle Ressource für die aktuelle und zukünftige Forschung sein wird. Ein Global PNH Patient Registry Advisory Board stellt eine ordnungsgemäße Bewertung von Protokollen sicher, die die Verwendung von Registerdaten erfordern, und/oder kontaktiert Registerteilnehmer. Um die Nutzung des Repositoriums zu fördern, werden aggregierte Informationen über Datenbankinhalte viertel- oder halbjährlich aktualisiert und der Öffentlichkeit zugänglich gemacht. Solche Informationen können die Anzahl der Registranten, die Prävalenz häufiger Diagnosen der Registranten, demografische Informationen und die Bereitschaft in Prozent, für zukünftige Forschungszwecke kontaktiert zu werden, umfassen. Ermittler, die das Register nutzen oder Teilnehmer kontaktieren möchten, müssen sich an den Beirat wenden. Der Antrag erfordert Informationen über: Hauptforscher, Ziele und Hypothesen der vorgeschlagenen Forschung, wo die Forschung durchgeführt wird und wie die Forschung finanziert wird.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten sind 2 Jahre nach Studienbeginn verfügbar und werden bis zum Studienende analysiert.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Weitergabe unterliegt der Überprüfung durch das Medical Advisory Committee

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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