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Globales PNH-Patientenregister

18. Februar 2025 aktualisiert von: Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Globales Patientenregister für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH).

Das primäre Ziel des Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patient Registry ist die Durchführung einer prospektiv geplanten und effizienten Studie zum natürlichen Verlauf, die zu einem umfassenderen Verständnis der Krankheit und ihres zeitlichen Verlaufs und Tempos führen wird. Zu den weiteren Registrierungszielen gehören:

  • Bereitstellung einer bequemen Online-Plattform für Teilnehmer (oder Betreuer), um Fälle von PNH selbst zu melden.
  • Aufbau eines Kommunikationsregisters innerhalb des globalen PNH-Patientenregisters (z. B. um Patienten über Forschungsstudien und klinische Studien zu informieren).
  • Charakterisieren und beschreiben Sie die globale PNH-Population als Ganzes, um das Verständnis der Krankheitsprävalenz und des Phänotyps sowie der Progressionsrate der Krankheitsmerkmale zu verbessern.
  • Unterstützen Sie die PNH-Gemeinschaft bei der Entwicklung von Empfehlungen und Behandlungsstandards.
  • Eine Fallfindungsressource für Forscher sein, die die Pathophysiologie von PNH untersuchen, Interventionsergebnisse retrospektiv zusammenstellen und prospektive Studien zu neuartigen Behandlungen entwerfen möchten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Global PNH Patient Registry ist eine prospektive, webbasierte Längsschnittstudie zur Beobachtung des Naturverlaufs. Teilnehmer mit PNH werden ihr ganzes Leben lang begleitet, wobei entweder der Teilnehmer oder autorisierte Befragte in unterschiedlichen Abständen im Verlauf der Studie Daten beisteuern. Die Daten werden zu Beginn der Studie (Baseline), mindestens einmal pro Jahr erhoben oder können vom Teilnehmer bei Bedarf aktualisiert werden. Es werden Daten zu Demografie, Lebensqualität, Krankengeschichte, Krankheitsphänotypen, krankheitsbedingten Ereignissen, persönlichen Erfahrungen mit PNH, allgemeinem Gesundheitszustand, Medikamenten und Diagnosen erhoben. Das globale PNH-Patientenregister bietet Teilnehmern eine praktische Online-Plattform; erleichtert die Kommunikation über PNH; gibt Forschern die Möglichkeit, die PNH-Population als Ganzes zu charakterisieren; unterstützt die PNH-Gemeinschaft bei der Entwicklung von Empfehlungen und Versorgungsstandards und; und dient als Fallfindungsressource für Forscher zur Untersuchung der Pathophysiologie von PNH.

Ein Registry Advisory Board, dem Wissenschaftler, Ärzte und Patientenvertreter angehören können, wird zusammengestellt, um die Durchführung der Studie zu überwachen. Der Beirat wird die aggregierten Registerdaten und die Verwendung dieses Registers überprüfen, eine ordnungsgemäße Bewertung von Protokollen sicherstellen, in denen die Verwendung von Registerdaten angefordert wird, und/oder Registerteilnehmer kontaktieren sowie Protokoll- oder Vertraulichkeitsabweichungen von Fall zu Fall überprüfen und sicherstellen dass solche Abweichungen dem IRB gemeldet werden.

Das Register wird eine webbasierte Schnittstelle verwenden, um die Zugänglichkeit für Teilnehmer und Kliniker weltweit zu maximieren. Nach der Einverständniserklärung werden die Teilnehmer aufgefordert, ihre Daten und Informationen einzugeben, die auf unbestimmte Zeit oder bis ein Teilnehmer seine Einwilligung zur Teilnahme an der Studie widerruft, gespeichert werden. Die Teilnahme an der Global PNH Patient Registry-Studie beinhaltet keine experimentelle Intervention.

Die jährliche Wartung wird von der Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) mit Unterstützung von Industriepartnern finanziert. Registerteilnehmer werden automatisch in das Natural History Study Program (NHS) von NORD aufgenommen, und ihre anonymisierten Informationen, die mit Informationen aus anderen seltenen Krankheiten aggregiert werden, können für Zwecke der krankheitsübergreifenden Analyse und krankheitsübergreifenden Forschung verwendet werden, um die Interessenvertretung und weitere NORDs zu erleichtern Mission. Anonymisierte Informationen können mit anderen Datenbanken wie der Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP) geteilt werden. Dies wird es mehr Forschern ermöglichen, die Informationen für ihre Forschung zu nutzen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Alice Houk, MS
  • Telefonnummer: 101 3012797202
  • E-Mail: houk@aamds.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20814
        • Rekrutierung
        • Aplastic Anemia and MDS International Foundation
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alice Houk, MS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose kommen für die Aufnahme in Frage. PNH ist definiert als eine genetische Mutation im PIG-A-Gen.

Einzelpersonen müssen bereit sein, eine Einverständniserklärung abzugeben. Teilnehmer können sein:

  • volljährige Teilnehmer, die in der Lage sind, ihre eigene Einwilligung zu erteilen;
  • Kinder und Erwachsene, die nicht in der Lage sind, ihre eigene Einwilligung zu erteilen, für die die Einwilligung von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) erteilt werden muss, der volljährig ist.
  • Einzelpersonen müssen zumindest regelmäßig Zugang zum Internet haben und in der Lage sein, webbasierte Studienverfahren und Datenerhebungen durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die kein Englisch lesen und verstehen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
PNH-Patienten
Personen jeden Alters mit einer bestätigten PNH-Diagnose oder einer mit PNH übereinstimmenden Diagnose kommen für die Aufnahme in Frage.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren und beschreiben Sie die globale PNH-Population
Zeitfenster: 5-10 Jahre
Verstehen Sie die Krankheitsprävalenz und den Phänotyp sowie die Progressionsrate der Krankheitsmerkmale. Sammeln Sie Patientenerfahrungen, einschließlich Demographie, Diagnose, Behandlung, Symptome und Lebensqualität.
5-10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwickeln Sie ein Kommunikationsregister
Zeitfenster: 5-10 Jahre
  • Eine Fallfindungsressource für Forscher sein, die die Pathophysiologie von PNH untersuchen, Interventionsergebnisse retrospektiv zusammenstellen und prospektive Studien zu neuartigen Behandlungen entwerfen möchten.
  • Benachrichtigen Sie die Patienten gegebenenfalls über Forschungsstudien und klinische Studien.
5-10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Mitarbeiter

National Organization for Rare Disorders

Ermittler

  • Hauptermittler: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAMDSIF-PNH1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Es wird erwartet, dass das globale PNH-Patientenregister eine wertvolle Ressource für die aktuelle und zukünftige Forschung sein wird. Ein Global PNH Patient Registry Advisory Board stellt eine ordnungsgemäße Bewertung von Protokollen sicher, die die Verwendung von Registerdaten erfordern, und/oder kontaktiert Registerteilnehmer. Um die Nutzung des Repositoriums zu fördern, werden aggregierte Informationen über Datenbankinhalte viertel- oder halbjährlich aktualisiert und der Öffentlichkeit zugänglich gemacht. Solche Informationen können die Anzahl der Registranten, die Prävalenz häufiger Diagnosen der Registranten, demografische Informationen und die Bereitschaft in Prozent, für zukünftige Forschungszwecke kontaktiert zu werden, umfassen. Ermittler, die das Register nutzen oder Teilnehmer kontaktieren möchten, müssen sich an den Beirat wenden. Der Antrag erfordert Informationen über: Hauptforscher, Ziele und Hypothesen der vorgeschlagenen Forschung, wo die Forschung durchgeführt wird und wie die Forschung finanziert wird.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten sind 2 Jahre nach Studienbeginn verfügbar und werden bis zum Studienende analysiert.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Weitergabe unterliegt der Überprüfung durch das Medical Advisory Committee

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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