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Zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem Ganaxolon, das zum Behandlungsstandard bei refraktärem Epilepticus (RSE) hinzugefügt wurde

10. Mai 2024 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem Ganaxolon, das zur Standardbehandlung bei refraktärem Epilepticus hinzugefügt wurde

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem (i.v.) Ganaxolon im Vergleich zu Placebo bei gleichzeitiger Verabreichung mit i.v. Antiepileptikum (AED) gemäß dem Behandlungsstandard für die Behandlung von RSE. Ungefähr 70 Teilnehmer werden in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um Ganaxolon-IV-Lösung oder Placebo-IV-Lösung zusammen mit Standardbehandlung (SOC) IV AED zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hôpital Universitaire de Bruxelles - Hôpital Erasme
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZA University Hospital Antwerpen
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Epilepsy Center Hessen
      • Ulm, Deutschland, 898081
        • Universität- und Rehabilitationskliniken Ulm, RKU
    • Osnabruck
      • Osnabrück, Osnabruck, Deutschland, 49074
        • University of Osnabruck, Dep of Neurology, Osnabrück
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Helsinki University Hospital
      • Kuopio, Finnland, 70210
        • Kuopio University Hospital
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital R. Salengro
      • Lyon, Frankreich, 69002
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nancy, Frankreich, 54000
        • CHRU NANCY
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 12000
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 52621
        • Sheba medical center
      • Tel aviv, Israel, 64239
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
    • Beer-Sheva
      • Be'er Sheva, Beer-Sheva, Israel, 8410100
        • Soroka Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Caregg
      • Milan, Italien, 20123
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Modena, Italien, 41100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Modena
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Dubrava University Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-752
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. K. Gibińskiego w Katowicach
      • Katowice, Polen, 41-800
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im. Prof. Stanisława Szyszko Śląskiego Uniwersytetu
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
      • Wrocław, Polen, 51-149
        • WSS im Gromkowskiego
    • Katowice-Ochojec
      • Katowice, Katowice-Ochojec, Polen, 40-635
        • Oddział Neurologii z Pododdziałem Udarowym Górnośląskie Centrum Medyczne im. prof. Leszka Gieca Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach
    • Krakow
      • Kraków, Krakow, Polen, 30-688
        • Oddzial Kliniczny Neurologii, Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Slowakei
      • Banská Bystrica, Slowakei, 975 17
        • II. Neurologická klinika SZU Fakultná nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta Banská Bystrica
      • Bratislava, Slowakei, 826 06
        • SlovakiaNeurologická klinika SZU a UNB Nemocnica Ružinov Univerzitná nemocnica Bratislava
      • Levoča, Slowakei, 054 01
        • Neurologické oddelenie Nemocnica Agel Levoča a.s.
      • Trnava, Slowakei, 917 01
        • Neurologické oddelenie Fakultná nemocnica
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08004
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau, Institut de Recerca Biomedica Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos Madrid.
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 60200
        • Mazaryk University, Brno,The First Department of Neurology
      • Ostrava, Tschechien, 70852
        • University Hospital Ostrava
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • National Institute of Clinical Neurosciences
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4W
        • Cardiff and Vale UHB
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital, Department of Neurology
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, A-6020
        • Medical University of Innsbruck
      • Linz, Österreich, 4020
        • Kepler University Hospital
      • Linz, Österreich, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH
      • Salzburg, Österreich, A-5020
        • Paracelsus Medical University Salzburg, Christian Doppler University Hospital, Department of Neurology
      • Wien, Österreich, A-1090
        • Medical University Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer, die Eltern des Teilnehmers, der Erziehungsberechtigte oder die LAR müssen eine unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung vorlegen, und sobald dies möglich ist (gemäß den Richtlinien der Institution), muss eine Dokumentation der Zustimmung/Zustimmung des Teilnehmers vorliegen, aus der hervorgeht, dass er willens und sich des Untersuchungscharakters der Studie bewusst ist und damit zusammenhängende Verfahren. Wo es gesetzlich zulässig ist, kann der behandelnde Kliniker, wenn der Teilnehmer nicht in der Lage ist, fundierte Entscheidungen über seine medizinischen Behandlungsoptionen zu treffen, seine Praktiken der aufgeschobenen Einwilligung befolgen. Der Arzt trifft die endgültige Entscheidung auf der Grundlage der besten Interessen des Teilnehmers.
  2. Männer oder Frauen im Alter von 18 Jahren und älter zum Zeitpunkt der ersten IP-Dosis.

  3. SE, die eine unmittelbar bevorstehende Fortsetzung der Behandlung rechtfertigt und die folgenden Kriterien erfüllt:

    a) Eine Diagnose von SE, die eine unmittelbar bevorstehende Fortsetzung der Behandlung zur Anfallskontrolle rechtfertigt, mit oder ohne ausgeprägte motorische Merkmale, basierend auf klinischen und EEG-Befunden:

    ich. Die Diagnose wird gestellt durch:

    • Für SE mit ausgeprägten motorischen Merkmalen: Klinische und EEG-Anfallsaktivität, die auf einen konvulsiven, myoklonischen oder fokalen motorischen SE hinweist.
    • Bei SE ohne ausgeprägte motorische Merkmale (nicht konvulsiver SE): Angemessene klinische Merkmale und ein EEG, das auf einen nicht konvulsiven Status epilepticus (NCSE) hinweist.

    ii. Für jede Art von SE:

    • Mindestens 6 Minuten kumulative Anfallsaktivität über einen Zeitraum von 30 Minuten innerhalb der Stunde vor der IP-Initiierung UND Anfallsaktivität während der 30 Minuten unmittelbar vor der IP-Initiierung.

  4. Die Teilnehmer müssen ein Benzodiazepin und mindestens 1 der folgenden intravenösen AEDs zur Behandlung der aktuellen SE-Episode erhalten haben, die nach Einschätzung des Prüfarztes in einer angemessenen Dosis und für eine ausreichende Dauer verabreicht wurden, um die Wirksamkeit nachzuweisen. Das Benzodiazepin und mindestens 1 der IV-AEDs müssen in einer Dosis verabreicht worden sein, von der erwartet wird, dass sie zur Beendigung der aktuellen SE-Episode wirksam ist.

    • IV Fosphenytoin/Phenytoin,
    • IV Valproinsäure,
    • IV Levetiracetam,
    • IV Lacosamid,
    • IV Brivaracetam oder
    • IV Phenobarbital.
  5. Body-Mass-Index (BMI) < 40 oder, wenn der BMI beim Screening nicht berechnet werden kann, wird der Teilnehmer vom Prüfarzt als nicht krankhaft fettleibig eingestuft.

Ausschlusskriterien:

  1. Lebenserwartung von weniger als 24 Stunden.
  2. Anoxische Hirnverletzung oder ein unkorrigierter, schnell umkehrbarer Stoffwechselzustand als Hauptursache für SE (z. B. Hypoglykämie < 50 Milligramm pro Deziliter [mg/dl] oder Hyperglykämie > 400 mg/dl).
  3. Teilnehmer, die während der aktuellen SE-Episode mehr als 18 Stunden lang intravenös hochdosierte Anästhetika (z. B. Midazolam, Propofol, Thiopental oder Pentobarbital) erhalten haben oder die weiterhin klinische oder elektrografische Hinweise auf anhaltende Anfälle haben, während sie eine hohe Dosis erhalten IV-Anästhesie.
  4. Klinischer Zustand oder Patientenverfügung, die die Aufnahme auf die Intensivstation oder die Verwendung einer intravenösen Anästhesie NICHT erlauben würde.
  5. Teilnehmer, von denen bekannt ist oder vermutet wird, dass sie schwanger sind
  6. Teilnehmer mit bekannter Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber Progesteron- oder Allopregnanolon-Medikamenten/Ergänzungen
  7. Erhalt eines begleitenden IV-Produkts, das Captisol enthält.
  8. Bekannte oder vermutete Leberinsuffizienz oder Leberversagen, die zu einer Beeinträchtigung der synthetischen Leberfunktion führt.
  9. Bekanntes oder vermutetes Stadium 3B (mittelschwer bis schwer; geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] 44–30 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter [ml/min/1,73 m^2]), Stufe 4 (schwer; eGFR 29–15 ml/min/1,73 m^2), oder Stadium 5 (Nierenversagen; eGFR < 15 ml/min/1,73 m^2 oder Dialyse) Nierenerkrankung.
  10. Verwendung eines Prüfpräparats, bei dem seit der Verabreichung des Endprodukts weniger als 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten vergangen sind. Die Teilnahme an einer nicht-interventionellen klinischen Studie schließt die Eignung nicht aus.
  11. Bekannte oder vermutete Anamnese oder Hinweise auf eine Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes einen Teilnehmer einem unangemessenen Risiko eines signifikanten unerwünschten Ereignisses aussetzen oder die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit während der Studie beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Ganaxolon IV-Lösung + SOC IV AED
Arzneimittel: Ganaxolon
Ganaxolon wird als IV-Lösung verabreicht.
Arzneimittel: Pflegestandard
Ein nicht anästhetisches Medikament, das zuvor nicht zur Behandlung von SE innerhalb der aktuellen Episode verwendet wurde und in einer Dosis verabreicht wird, die nach Einschätzung des Prüfers für die Beendigung von SE ausreicht.
Experimental: Placebo IV-Lösung + SOC IV AED
Arzneimittel: Pflegestandard
Ein nicht anästhetisches Medikament, das zuvor nicht zur Behandlung von SE innerhalb der aktuellen Episode verwendet wurde und in einer Dosis verabreicht wird, die nach Einschätzung des Prüfers für die Beendigung von SE ausreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird als IV-Lösung verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die das Beenden von SE innerhalb von 30 Minuten nach Beginn des Prüfpräparats (IP) von mindestens 30 Minuten Dauer melden
Zeitfenster: Bis zu 30 Minuten
Das Ende des Status epilepticus wird vom Prüfarzt anhand klinischer und elektroenzephalographischer (EEG) Merkmale bestimmt
Bis zu 30 Minuten
Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 36 Stunden nach IP-Initiierung keine Eskalation der Behandlung bei persistierendem oder rezidivierendem SE melden
Zeitfenster: Bis zu 36 Stunden
Bis zu 36 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die das Beenden von SE innerhalb von 30 Minuten nach IP-Initiierung von mindestens 30 Minuten Dauer melden
Zeitfenster: Bis zu 30 Minuten
Bis zu 30 Minuten
Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 72 Stunden nach IP-Initiierung keine Eskalation der Behandlung bei persistierendem oder rezidivierendem SE melden
Zeitfenster: Bis zu 72 Stunden
Bis zu 72 Stunden
Zeit bis zur SE-Beendigung
Zeitfenster: Bis zu 72 Stunden
Bis zu 72 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen der SE innerhalb von 30 Minuten nach IP-Initiierung von mindestens 30 Minuten Dauer ohne Eskalation der Behandlung beendet wurde
Zeitfenster: Bis zu 30 Minuten
Bis zu 30 Minuten
Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 36 Stunden nach Beginn der IP keine Behandlungseskalation bei persistierendem oder rezidivierendem SE melden
Zeitfenster: Bis zu 36 Stunden
Bis zu 36 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, die innerhalb von 72 Stunden nach IP-Initiierung keine Eskalation der Behandlung bei persistierendem oder rezidivierendem SE melden
Zeitfenster: Bis zu 72 Stunden
Bis zu 72 Stunden
Änderung der modifizierten Rankin-Skala (mRS) gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Krankenhausentlassung
Zeitfenster: Baseline und bis zum 31. Tag
Die mRS ist eine häufig verwendete Skala zur Messung des Grads der Behinderung oder Abhängigkeit bei den täglichen Aktivitäten von Menschen, die einen Schlaganfall oder andere Ursachen einer neurologischen Behinderung erlitten haben. Die Skala reicht von 0–6 und reicht von vollkommener Gesundheit ohne Symptome bis zum Tod, wobei 0 – keine Symptome; 1 = Keine signifikante Behinderung. Kann trotz einiger Symptome alle üblichen Aktivitäten ausführen; 2 = Leichte Behinderung. Kann sich selbstständig um seine eigenen Angelegenheiten kümmern, ist aber nicht in der Lage, alle bisherigen Tätigkeiten auszuführen; 3=mäßige Behinderung. Benötigt etwas Hilfe, kann aber ohne Hilfe gehen; 4 = mittelschwere Behinderung. Unfähig, sich ohne Hilfe um die eigenen körperlichen Bedürfnisse zu kümmern, und nicht in der Lage, ohne Hilfe zu gehen; 5=Schwere Behinderung. Benötigt ständige Pflege und Aufmerksamkeit, bettlägerig, inkontinent; 6=Tot. Höhere Werte weisen auf einen hohen Grad der Behinderung hin.
Baseline und bis zum 31. Tag
Änderung des Grads der Reaktionsfähigkeit gegenüber dem Ausgangswert, wie anhand der Score-Skala Full Outline of UnResponsiveness (FOUR) bewertet
Zeitfenster: Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Der FOUR Score ist eine 17-Punkte-Skala (mit möglichen Scores von 0 bis 16). Ein sinkender FOUR-Score ist mit einer Verschlechterung des Bewusstseins verbunden. Die VIER Koma-Skala umfasst 4 Parameter mit einer Mindestpunktzahl von 0 und einer Höchstpunktzahl von "4" für jeden von ihnen: Augenreaktionen (Augenöffnung und -verfolgung), motorische Reaktionen (Schmerzreaktion und einfache Befehle), Stammreflexe (Pupillen-, Hornhaut und Husten) und Atmungsmuster (Atemrhythmus und Atemversuche bei Beatmungspatienten). Die Punkte werden zusammengezählt, ihre Summe wird geschätzt. Die Interpretation der Ergebnisse erfolgt als 15 bis 16 Punktzahl: klares Bewusstsein; Weniger als 15: Bewusstseinsstörung; von 4 bis 8: Koma und 0-4: Tod. Je niedriger die Punktzahl, desto größer die Koma-Schwerkraft.
Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Veränderung des Sedierungs-/Agitationsgrads gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Richmond Agitation and Sedation Scale (RASS)
Zeitfenster: Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Das RASS ist eine medizinische Waage zur Messung des Agitations- oder Sedierungsniveaus. Es ist eine 10-Punkte-Skala, die von -5 bis +4 reicht, wobei -5 = nicht erweckbar und +4 = kämpferisch. Null bedeutet, dass der Patient wach und ruhig ist. Höhere Werte weisen auf mehr Unruhe hin.
Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer mit mRS > 3 zum Zeitpunkt der Krankenhausentlassung
Zeitfenster: Bis zu 122 Stunden
Die mRS ist eine häufig verwendete Skala zur Messung des Grads der Behinderung oder Abhängigkeit bei den täglichen Aktivitäten von Menschen, die einen Schlaganfall oder andere Ursachen einer neurologischen Behinderung erlitten haben. Die Skala reicht von 0–6 und reicht von vollkommener Gesundheit ohne Symptome bis zum Tod, wobei 0 – keine Symptome; 1 = Keine signifikante Behinderung. Kann trotz einiger Symptome alle üblichen Aktivitäten ausführen. 2 = Leichte Behinderung. Kann sich selbstständig um seine eigenen Angelegenheiten kümmern, ist aber nicht in der Lage, allen bisherigen Tätigkeiten nachzugehen. 3=mäßige Behinderung. Benötigt etwas Hilfe, kann aber ohne Hilfe gehen. 4 = mittelschwere Behinderung. Unfähig, sich ohne Hilfe um die eigenen körperlichen Bedürfnisse zu kümmern, und nicht in der Lage, ohne Hilfe zu gehen. 5=Schwere Behinderung. Benötigt ständige Pflege und Aufmerksamkeit, bettlägerig, inkontinent. 6=Tot. Höhere Werte weisen auf einen hohen Grad der Behinderung hin.
Bis zu 122 Stunden
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks (CGI-I) nach IP-Einleitung und bei Entlassung aus dem Krankenhaus
Zeitfenster: Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Die CGI-I ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die die Eltern/Betreuer/gesetzlich autorisierten Vertreter (LAR) und der Kliniker verwenden, um die Veränderung der allgemeinen Anfallskontrolle, des Verhaltens, der Sicherheit und der Verträglichkeit zu bewerten nach Einleitung des IP relativ zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit dem IP). Es wurde bewertet als: 1 – „sehr viel verbessert“, 2 – „stark verbessert“, 3 – „minimal verbessert“, 4 – „keine Änderung“, 5 – „minimal schlechter“, 6 – „viel schlechter“ und 7 - "sehr viel schlimmer". Höhere Werte zeigten einen schlechteren Zustand an.
Grundlinie und bei 24, 36 und 72 Stunden
Anzahl der Stunden bei positiver Druckbeatmung, die auf die SE-Episode oder ihre Behandlung zurückzuführen sind
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Zu den Fragebögen zur Nutzung des Gesundheitswesens gehören der Krankenhausaufenthaltsfragebogen und der Positivdruckbeatmungs- (PPV) und Intubationsfragebogen. Der Krankenhausaufenthaltsfragebogen sollte bei der Entlassung aus dem Krankenhaus oder beim letzten Studienbesuch/-kontakt gesammelt werden. Die Notwendigkeit einer nicht-invasiven oder invasiven Beatmungsunterstützung innerhalb von 24 Stunden vor der IP-Initiierung und nach der IP-Initiierung und innerhalb von 48 Stunden nach der IP-Unterbrechung sollte so zeitnah wie möglich vor dem Ereignis erhoben werden.
Bis zu 4 Wochen
Anzahl der Stunden bei positiver Druckbeatmung
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Aufenthaltsdauer (Tage) auf der Intensivstation (ICU)
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Aufenthaltsdauer (Tage) im Krankenhaus
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Beginn der IP eine künstliche Beatmung benötigen
Zeitfenster: Bis zu 122 Stunden
Bis zu 122 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine IV-Anästhesie für die SE-Behandlung innerhalb von 36 Stunden nach Beginn der IP benötigen
Zeitfenster: Bis zu 36 Stunden
Bis zu 36 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine IV-Anästhesie für die SE-Behandlung innerhalb von 72 Stunden nach Beginn der IP benötigen
Zeitfenster: Bis zu 72 Stunden
Bis zu 72 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine intravenöse Anästhesie für die SE-Behandlung bis zum letzten Nachsorgebesuch/-kontakt der Studie benötigen
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die keinen superrefraktären Status epilepticus (SRSE) bis zum letzten Nachsorgebesuch/-kontakt der Studie entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen
Änderung des Euro Quality of Life (fünfstufiger fünfdimensionaler EuroQoL-Wert [EQ-5D-5L]) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und bis zu 4 Wochen
Der EQ-5D-5L ist der EuroQoL 5D-5L, ein beschreibendes System, das fünf Dimensionen umfasst: Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Der Teilnehmer wird gebeten, seinen Gesundheitszustand anzugeben, indem er das Kästchen neben der zutreffendsten Aussage in jeder der fünf Dimensionen ankreuzt. Diese Entscheidung führt zu einer einstelligen Zahl, die die für diese Dimension ausgewählte Ebene ausdrückt. Die Ziffern für die fünf Dimensionen können zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, die den Gesundheitszustand des Teilnehmers beschreibt. Ein positiver Score bedeutet eine Verbesserung der Lebensqualität, ein negativer Score eine Verschlechterung der Lebensqualität. Höhere Werte weisen auf mehr Probleme hin.
Baseline und bis zu 4 Wochen
Anzahl der AEDs bei Entlassung
Zeitfenster: Bis zu 122 Stunden
Bis zu 122 Stunden
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Beginn der IP zusätzlichen Sauerstoff benötigen
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Marinus Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2024

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 1042-SE-3004

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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