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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, bei denen nach einer Gentherapie ein Plateau oder eine Verschlechterung der Funktion auftrat (HINALEA 2)

9. September 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine offene Phase-IV-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, bei denen nach einer Gentherapie ein Plateau oder ein Funktionsabfall auftrat

Hierbei handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Teilnehmern mit SMA und 2 SMN2-Kopien, die zuvor Onasemnogen-Abeparvovec erhalten hatten und bei denen ein Plateau oder eine Verschlechterung der Funktion auftritt. Einzuschreibende Teilnehmer sind Kinder unter 2 Jahren, bei denen genetisch SMA diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
28

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Reference Study ID Number: BN44621 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-Mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin SPZ Abteilung Neuropaediatrie
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Rekrutierung
        • UKGM Standort Gießen
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 8410101
        • Rekrutierung
        • Soroka Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Rekrutierung
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrutierung
        • Sourasky MC, Dana-Dwek Children's Hospital
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Rekrutierung
        • Sidra Medicine
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72103
        • Rekrutierung
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Rekrutierung
        • Valley Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford Univ Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida Pediatrics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329-2309
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung <2 Jahre alt
  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal rezessiven SMA
  • Bestätigtes Vorhandensein von zwei SMN2-Genkopien
  • Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec präsymptomatisch oder postsymptomatisch
  • Hat mindestens 3 Monate vor der Einschreibung Onasemnogen-Abeparvovec gegen SMA erhalten
  • Nach Ansicht des Prüfers wurde nach der Gentherapie (mit einer Dauer von 6 Monaten oder weniger) ein Plateau oder ein Rückgang der Funktion nachgewiesen, dokumentiert durch zwei einzelne Zeitpunkte in den folgenden Funktionen: Schlucken UND eine zusätzliche Funktion/Fähigkeit (Atmung). , Motorik, Sonstiges) entsprechend der entsprechenden Erwartung.

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit einer Prüftherapie vor Beginn der Studienbehandlung
  • Alle ungelösten Standard-Laboranomalien gemäß den Verschreibungsinformationen für Onasemnogen-Abeparvovec
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung eines auf SMN2 gerichteten Antisense-Oligonukleotids oder eines SMN2-Spleißmodifikators entweder im Rahmen einer klinischen Studie oder im Rahmen der medizinischen Versorgung
  • Erfordert eine invasive Beatmung oder Tracheotomie
  • Vorhandensein einer Ernährungssonde und/oder ein OrSAT-Score von 0
  • Krankenhausaufenthalt wegen Lungenereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder geplanter Krankenhausaufenthalt zum Zeitpunkt des Screenings
  • Jede schwere Krankheit, die einen Krankenhausaufenthalt innerhalb eines Monats vor der Screening-Untersuchung erfordert, oder jede fieberhafte Erkrankung innerhalb einer Woche vor dem Screening und bis zur ersten Dosisverabreichung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 72 Wochen lang (Behandlungszeitraum) einmal täglich oral Risdiplam. Auf den Behandlungszeitraum folgt ein einjähriger Behandlungsverlängerungszeitraum für eine Gesamtstudiendauer von 120 Wochen (ca. 2,5 Jahre) für jeden eingeschriebenen Teilnehmer.
Arzneimittel: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten Risdiplam in der derzeit genehmigten Dosis oral. Die Dosis sollte für Gewicht und Alter angepasst werden.
Andere Namen:
  • RO7034067

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von der Ausgangsgrenze in der RAW -Punktzahl von Bayley Scales of Säuglings- und Kleinkindentwicklung - Dritte Ausgabe (BSID -III) Brutto -Motorbewertung bei 72 Wochen der Risdiplam -Behandlung
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Die BSID-III ist eine standardisierte Bewertung, die häufig zur Bewertung der Entwicklungsfunktion von Säuglingen und kleinen Kindern zwischen 1 Monat und 42 Monaten verwendet wird. Die Bruttomotor -Skala misst die Bewegung der Gliedmaßen und Oberkörper. Elemente bewerten die statische Positionierung (z. B. sitzen, stehend); dynamische Bewegung, einschließlich Fortbewegung und Koordination; Gleichgewicht; und Motorplanung. Die Bruttomotor -Skala besteht aus 72 Punkten, die bei 0 (nicht in der Lage sind, durchzuführen) oder 1 (Kriterien für den erreichten Artikel). Ein höherer Rohwert zeigt eine Verbesserung an.
Baseline, Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse abgebrochen wurde
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des normalen Gewichts-Alter-Bereichs nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des normalen Bereichs für Länge/Körpergröße im Verhältnis zum Alter nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des Normalbereichs für Gewicht zu Länge/Größe nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Anzahl der respiratorischen Krankenhauseinweisungen während der 72-wöchigen Risdiplam-Behandlung und im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswert in der Bewertung der Bulbar/Schluckfunktionsfunktion, gemessen am oralen und schlucklosen Fähigkeiten (ORSAT) nach 72 Wochen der Risdiplam -Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Die ORSAT ist eine validierte Bewertung, die aus einer Checkliste von 12 Fragen besteht, die Aspekte von Schluckfähigkeiten bewerten, die für eine SMA -Population vom Typ 1 klinisch von Bedeutung sind und für Säuglinge in den ersten Lebensmonaten entwicklungsgenehmig sind. Jeder Artikel wird je nach Fähigkeit des Kindes, die Aktivität auszuführen, mit einer Punktzahl von 0 oder 1 bewertet. Da einige Elemente altersabhängig sind, ändert sich die Anzahl der zu verwendenden Elemente und damit die maximale Punktzahl mit zunehmendem Alter. Bei den Säuglingen, die unter 6 Monaten unterliegen, beträgt die maximale Punktzahl 7. Für diejenigen zwischen 6 und 9 Monaten beträgt die maximale Punktzahl 10. Bei Säuglingen ab 10 Monaten beträgt die maximale Gesamtpunktzahl 12.
Von Grundlinien bis Woche 120
Wechsel von der Ausgangswerte im ROW-Wert des BSID-III-Brutto-Motorwerts im Laufe der Zeit bei der Behandlung von Risediplam
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Die BSID-III ist eine standardisierte Bewertung, die häufig zur Bewertung der Entwicklungsfunktion von Säuglingen und kleinen Kindern zwischen 1 Monat und 42 Monaten verwendet wird. Die Bruttomotor -Skala misst die Bewegung der Gliedmaßen und Oberkörper. Elemente bewerten die statische Positionierung (z. B. sitzen, stehend); dynamische Bewegung, einschließlich Fortbewegung und Koordination; Gleichgewicht; und Motorplanung. Die Bruttomotor -Skala besteht aus 72 Punkten, die bei 0 (nicht in der Lage sind, durchzuführen) oder 1 (Kriterien für den erreichten Artikel). Ein höherer Rohwert zeigt eine Verbesserung an.
Von Grundlinien bis Woche 120
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Bruttomotorindex zwischen 80 und 109, gemessen an der Peabody Developmental Motor Scale, der dritten Ausgabe (PDMS-3) nach 72 Wochen der Behandlung von Riplam und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Das PDMS-3 wird verwendet, um die Brutto- und Feinmotor-Fähigkeiten bei Kindern von Geburt an bis 5 Jahre zu bewerten. Der PDMS-3 verfügt über 3 Verbundwerte: Gesamtmotor (kombinierte Werte der Kernuntertests) und zwei Domänenverbundwerkstoffe (Bruttomotor und Feinmotor). Durch die Kombination der Ergebnisse von Untertests wird angenommen, dass diese zusammengesetzten Bewertungen stärkere und bessere Leistungsindizes und daher zuverlässiger und gültiger als die Untertests aufweisen. Die Punktzahl für zusammengesetzte Indizes reichen von <70 (beeinträchtigt oder verzögert) bis> 129 (begabt oder sehr fortgeschritten). Die Punktzahl von 80-89 gibt an, dass unterdurchschnittlich und 90-109 durchschnittliche Fähigkeiten angezeigt werden.
Von Grundlinien bis Woche 120
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Feinmotorischen Index zwischen 80 und 109, gemessen am PDMS-3 nach 72 Wochen der Behandlung von Riplam und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Das PDMS-3 wird verwendet, um die Brutto- und Feinmotor-Fähigkeiten bei Kindern von Geburt an bis 5 Jahre zu bewerten. Das PDMS-3 verfügt über 3 Verbundwerte: Gesamtmotor (kombinierte Werte der Kernuntertests) und zwei Domänenverbundwerkstoffe (Bruttomotor und Feinmotor). Durch die Kombination der Ergebnisse von Untertests wird angenommen, dass diese zusammengesetzten Bewertungen stärkere und bessere Leistungsindizes und daher zuverlässiger und gültiger als die Untertests aufweisen. Die Punktzahl für zusammengesetzte Indizes reichen von <70 (beeinträchtigt oder verzögert) bis> 129 (begabt oder sehr fortgeschritten). Die Punktzahl von 80-89 gibt an, dass unterdurchschnittlich und 90-109 durchschnittliche Fähigkeiten angezeigt werden.
Von Grundlinien bis Woche 120
Veränderung in der Weltgesundheitsorganisation (WHO) motorische Meilensteinleistung in 72 Wochen der Behandlung von Riplam und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Die WHO -Meilensteine bewerten die Bruttomotorentwicklung und umfassen die Zeitfenster der Leistung für sechs Bruttomotor -Meilensteine basierend auf Daten, die aus der Multicentrum -Wachstumsreferenzstudie (MGRS) stammen. Die sechs Bruttomotor-Meilensteine sind wie folgt: ohne Unterstützung sitzen, Hand und Kniekriechen, mit Hilfe stehen, mit Hilfe gehen, alleine stehen und alleine gehen. Eine Ja -Antwort zeigt an, dass der Teilnehmer einen bestimmten Meilenstein der Entwicklung erreicht hat.
Von Grundlinien bis Woche 120
Änderung der Schluckfunktionsbewertung, gemessen an der pädiatrischen funktionellen oralen Ansaugskala (P-FOI) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 120
Die P-FOIs ist eine 6-Punkte-Skala, die die Fütterungsfähigkeit bewertet, 1 = nichts nach Mund, 2 = Rohr abhängig für alle Ernährung/Hydratation mit minimalen Versuchen der oralen Aufnahme für Erfahrung und/oder Vergnügen, 3 = Rohr abhängig von einer konsistenten Aufnahme von Nahrungsaufnahmen und/oder Flüssigkeit, die einige der Ernährung/Hydratation benötigt. altersgerechte), 5 = Gesamtmundaufnahme, aber spezielle Bedingungen/Modifikationen erfordert, z. B. langsame Durchflussfisch/Seite Liegen/Stimulierung oder spezifische Lebensmittelbeschränkungen, 6 = Gesamt, altersgerechte, orale Aufnahme ohne Einschränkungen. Eine höhere Punktzahl zeigt ein höheres Funktionsniveau an.
Von Grundlinien bis Woche 120
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung oder keine Veränderung der Atemwegserkrankungen, die durch den klinischen globalen Eindruck von Veränderungen bewertet werden (CGI-C)
Zeitfenster: Gemäß Atemveranstaltung am Tag 10 und Tag 20 Postanleitung (bis zur Woche 120)
Bei Atemwegserkrankungen während der Studie wird vom Ermittler eine Reihe von Elementen der klinischen Domänenebene abgeschlossen. Der CGI-C ist ein einzelnes Element-Maß für die Änderung mit sieben Antwortoptionen: "sehr verbessert", "viel verbessert", "minimal verbessert", "keine Veränderung", "minimal schlechter", "viel schlimmer" und "sehr viel schlimmer".
Gemäß Atemveranstaltung am Tag 10 und Tag 20 Postanleitung (bis zur Woche 120)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BN44621
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505161-81-00 (Ctis: EU CT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

In dieser klinischen Studie wird die Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung an einer kleinen Kohorte von Teilnehmern bewertet. Es ist nicht geplant, Daten weiterzugeben, um die Privatsphäre/Vertraulichkeit der Teilnehmer zu schützen und zu wahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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