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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, bei denen nach einer Gentherapie ein Plateau oder eine Verschlechterung der Funktion auftrat (HINALEA 2)

25. April 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine offene Phase-IV-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, bei denen nach einer Gentherapie ein Plateau oder ein Funktionsabfall auftrat

Hierbei handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei pädiatrischen Teilnehmern mit SMA und 2 SMN2-Kopien, die zuvor Onasemnogen-Abeparvovec erhalten hatten und bei denen ein Plateau oder eine Verschlechterung der Funktion auftritt. Einzuschreibende Teilnehmer sind Kinder unter 2 Jahren, bei denen genetisch SMA diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

28

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72103
        • Rekrutierung
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung <2 Jahre alt
  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal rezessiven SMA
  • Bestätigtes Vorhandensein von zwei SMN2-Genkopien
  • Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec präsymptomatisch oder postsymptomatisch
  • Hat mindestens 3 Monate vor der Einschreibung Onasemnogen-Abeparvovec gegen SMA erhalten
  • Nach Ansicht des Prüfers wurde nach der Gentherapie (mit einer Dauer von 6 Monaten oder weniger) ein Plateau oder ein Rückgang der Funktion nachgewiesen, dokumentiert durch zwei einzelne Zeitpunkte in den folgenden Funktionen: Schlucken UND eine zusätzliche Funktion/Fähigkeit (Atmung). , Motorik, Sonstiges) entsprechend der entsprechenden Erwartung.

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit einer Prüftherapie vor Beginn der Studienbehandlung
  • Alle ungelösten Standard-Laboranomalien gemäß den Verschreibungsinformationen für Onasemnogen-Abeparvovec
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung eines auf SMN2 gerichteten Antisense-Oligonukleotids oder eines SMN2-Spleißmodifikators entweder im Rahmen einer klinischen Studie oder im Rahmen der medizinischen Versorgung
  • Erfordert eine invasive Beatmung oder Tracheotomie
  • Vorhandensein einer Ernährungssonde und/oder ein OrSAT-Score von 0
  • Krankenhausaufenthalt wegen Lungenereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder geplanter Krankenhausaufenthalt zum Zeitpunkt des Screenings
  • Jede schwere Krankheit, die einen Krankenhausaufenthalt innerhalb eines Monats vor der Screening-Untersuchung erfordert, oder jede fieberhafte Erkrankung innerhalb einer Woche vor dem Screening und bis zur ersten Dosisverabreichung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten 72 Wochen lang (Behandlungszeitraum) einmal täglich oral Risdiplam. Auf den Behandlungszeitraum folgt ein einjähriger Behandlungsverlängerungszeitraum für eine Gesamtstudiendauer von 120 Wochen (ca. 2,5 Jahre) für jeden eingeschriebenen Teilnehmer.
Arzneimittel: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten Risdiplam oral in der aktuell zugelassenen Dosis. Die Dosis sollte an Gewicht und Alter angepasst werden.
Andere Namen:
  • RO7034067

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Rohwert der Bayley-Skalen für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern – Dritte Ausgabe (BSID-III) Bruttomotorikwert nach 72 Wochen Behandlung mit Risdiplam
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72
Ausgangswert, Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse abgebrochen wurde
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Bulbar-/Schluckfunktion, gemessen mit dem Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Änderung der Beurteilung der Schluckfunktion, gemessen anhand der Skala für die pädiatrische funktionelle orale Aufnahme (p-FOIS) nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Bruttomotorikindex zwischen 80 und 109, gemessen anhand der Peabody Developmental Motor Scale, dritte Ausgabe (PDMS-3), nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Feinmotorikindex zwischen 80 und 109, gemessen mit dem PDMS-3 nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Veränderung beim Erreichen motorischer Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO) nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des normalen Gewichts-Alter-Bereichs nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des normalen Bereichs für Länge/Körpergröße im Verhältnis zum Alter nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des Normalbereichs für Gewicht zu Länge/Größe nach 72 Wochen Risdiplam-Behandlung und im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Anzahl der respiratorischen Krankenhauseinweisungen während der 72-wöchigen Risdiplam-Behandlung und im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
Bis zu 120 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung oder keiner Veränderung der Atemwegserkrankung, bewertet durch Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: Gemäß respiratorischem Ereignis am 10. und 20. Tag nach dem Ereignis (bis Woche 120)
Gemäß respiratorischem Ereignis am 10. und 20. Tag nach dem Ereignis (bis Woche 120)
Änderung des Rohwerts des BSID-III-Bruttomotorikwerts im Laufe der Zeit unter Risdiplam-Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 120. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN44621
  • 2023-505161-81-00 (Registrierungskennung: EU CT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

In dieser klinischen Studie wird die Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung an einer kleinen Kohorte von Teilnehmern bewertet. Es ist nicht geplant, Daten weiterzugeben, um die Privatsphäre/Vertraulichkeit der Teilnehmer zu schützen und zu wahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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