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Ketohexokinase-Hemmung bei hereditärer Fruktoseintoleranz (KHKi in HFI)

23. Januar 2024 aktualisiert von: Maastricht University Medical Center

Kurzfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Ketohexokinase-Hemmung bei Patienten mit hereditärer Fruktoseintoleranz

Die hereditäre Fruktoseintoleranz (HFI) ist eine seltene angeborene Stoffwechselstörung. Patienten mit HFI entwickeln akute Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Hypoglykämie und eine proximale tubuläre Dysfunktion, wenn sie ein fruktosehaltiges Lebensmittel verzehren. In seltenen Fällen kann (längerer) Fruktosekonsum sogar zu Leber- und Nierenversagen führen. Patienten mit HFI werden daher lebenslang mit einer fruktosereduzierten Diät behandelt. Tierstudien haben gezeigt, dass die klinischen Manifestationen von HFI durch die Hemmung der Ketohexokinase (KHK) aufgehoben werden, dem Enzym, das den ersten Schritt im Fruktosestoffwechsel katalysiert.

Kürzlich wurde PF-06835919, ein KHK-Hemmer (KHKi), als neue Behandlung für nichtalkoholische Fettlebererkrankungen entwickelt. Die Verbindung wurde in mehreren klinischen Phase-II-Studien gut vertragen.

Es wird angenommen, dass PF-06835919 auch bei Patienten mit HFI wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Begründung: Die hereditäre Fruktoseintoleranz (HFI) ist eine seltene angeborene Stoffwechselstörung. Patienten mit HFI entwickeln akute Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Hypoglykämie und eine proximale tubuläre Dysfunktion, wenn sie ein fruktosehaltiges Lebensmittel verzehren. In seltenen Fällen kann (längerer) Fruktosekonsum sogar zu Leber- und Nierenversagen führen. Patienten mit HFI werden daher lebenslang mit einer fruktosereduzierten Diät behandelt. Tierstudien haben gezeigt, dass die klinischen Manifestationen von HFI durch die Hemmung der Ketohexokinase (KHK) aufgehoben werden, dem Enzym, das den ersten Schritt im Fruktosestoffwechsel katalysiert.

Kürzlich wurde PF-06835919, ein KHK-Hemmer (KHKi), als neue Behandlung für nichtalkoholische Fettlebererkrankungen entwickelt. Die Verbindung wurde in mehreren klinischen Phase-II-Studien gut vertragen.

Es wird angenommen, dass PF-06835919 auch bei Patienten mit HFI wirksam ist. Ziel: Untersuchung der Auswirkungen von PF-06835919 auf die Fructosetoleranz und den intrahepatischen Lipidgehalt bei Patienten mit HFI. Studiendesign: offene Pilotstudie Studienpopulation: Drei erwachsene Patienten mit HFI werden mit PF-06835919 behandelt. Fünf erwachsene gesunde Personen werden als Referenz einbezogen (aber nicht behandelt). Intervention (falls zutreffend): Die Patienten erhalten 9 Tage lang einmal täglich (morgens) drei Tabletten mit 100 mg PF-06835919. Anschließend werden sie nach und nach steigenden Dosen entweder oraler Fruktose oder Glukose ausgesetzt (auf verblindete Weise). Gesunde Personen werden als Referenz nur einer oralen Fructose-Exposition ausgesetzt. Hauptparameter/Endpunkte der Studie: Intrahepatischer Lipidgehalt, bestimmt durch Protonen-Magnetresonanzspektroskopie (zu Beginn und am Ende), intestinale Fruktoseintoleranz (nach oraler Fruktose im Vergleich zu oraler Glukose), hepatische Fruktoseintoleranz (Serumglukose und -phosphat nach oraler Fruktose im Vergleich zu gesunde Personen) und renale Fructosetoleranz (Glukose, Phosphat, pH-Wert und Aminosäuren im Urin nach oraler Fructose im Vergleich zu gesunden Personen). Art und Umfang

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Niederlande
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Niederlande, 6202AZ
        • Maastricht University Medical Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer können vor allen studienspezifischen Verfahren eine unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung vorlegen
  • Anwendung einer wirksamen Empfängnisverhütung (gilt nur für Frauen vor der Menopause; bei diesen Frauen wird zu Studienbeginn ein Schwangerschaftstest durchgeführt)
  • Alter ≥ 18 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Diabetes Mellitus
  • Schwangerschaft
  • Patienten mit Herzinsuffizienz und/oder schwerer Nieren- und/oder Leberinsuffizienz
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Frühere Einschreibung in eine klinische Studie mit einem Prüfpräparat während der letzten 3 Monate oder nach Einschätzung des Prüfarztes, die möglicherweise unsere Studienergebnisse beeinträchtigen würde
  • Verwendung von Arzneimitteln, die Transporter für organische Anionen transportierendes Polypeptid B1 (OATPB1) hemmen (z. B. Rifampicin, Gemfibrozil, Ciclosporin, Erythromcyin und Clarithromycin)*
  • Behandlung mit Irinotecan* Eventuelle Kontraindikationen für eine MRT-Untersuchung*

  • Personen, die nicht über unerwartete medizinische Befunde informiert werden möchten

    • Ausschlusskriterium nur für HFI-Patienten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: HFI-Patienten
HFI-Teilnehmer erhalten 9 Tage lang PF-06835919. Dosierung; einmal täglich 300 mg PF-06835919 in Form von 3 Tabletten, oral.
Arzneimittel: PF-06801591
Aktiver Ketohexokinase-Inhibitor
Andere Namen:
  • KHKi
Kein Eingriff: Gesunde Kontrollen
Gesunde Kontrollpersonen erhalten keine Intervention, sondern einen einzigen Fructosetoleranztest.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Darmfructosetoleranz,
Zeitfenster: 9 Tage
Es wird eine visuelle Analogskala von 1-10 für Bauchschmerzen verwendet. Zusätzlich wird der Teilnehmer alle 5 Minuten gefragt, ob ihm übel ist, und zwar mehr, weniger oder ähnlich übel wie 5 Minuten zuvor.
9 Tage
Darmfructosetoleranz,
Zeitfenster: 9 Tage
Alle 5 Minuten wird der Teilnehmer gefragt, ob ihm übel ist, und zwar mehr, weniger oder ähnlich übel wie 5 Minuten zuvor.
9 Tage
Renale Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
PH-Wert im Urin
9 Tage
Renale Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
Glukosegehalt, mmol/L
9 Tage
Renale Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
Phosphatgehalt mmol/L
9 Tage
Renale Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
Aminosäuregehalt mmol/L
9 Tage
Hepatische Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
Serumglukosespiegel, mmol/L
9 Tage
Hepatische Fructosetoleranz
Zeitfenster: 9 Tage
Serumphosphatspiegel, mmol/L
9 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Intrahepatischer Lipidgehalt
Zeitfenster: 9 Tage
gemessen mit 1H-MRS zu Studienbeginn und Abschluss
9 Tage
Blutdruck
Zeitfenster: 9 Tage
gemessen zu Beginn und am Ende. Es werden sowohl der systolische als auch der diastolische Druck beurteilt
9 Tage
Glykosyliertes Transferrin
Zeitfenster: 9 Tage
gemessen zu Beginn und am Ende.
9 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Maastricht University Medical Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Pfizer

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Patrick Schrauwen, PhD, Maastricht University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NL83631.068.23 / METC23-006

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Daten können auf Anfrage beim PI eingeholt werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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