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Eine multizentrische, offene Gentherapiestudie zu RP-A501 bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

28. April 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Gentherapie für die Danon-Krankheit: Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des intravenös verabreichten Vektors des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (rAAV9), der das humane LAMP2-Isoform-B-Transgen (RP-A501; AAV9.LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

Dies ist eine einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), der das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine einarmige klinische Phase-2-Studie zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Serotyp 9 (rAAV9-Kapsid, das das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält) bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Männliche Probanden ab 8 Jahren erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von RP-A501.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante des LAMP2-Gens.
  2. Männliches Geschlecht.
  3. Alter ≥8 Jahre.

  4. Nachweis einer linksventrikulären Hypertrophie mit erhaltenem Phänotyp der systolischen Funktion, wie durch jeden der folgenden Punkte definiert:

    1. Bei Probanden < 18 Jahren beträgt der Z-Score der linksventrikulären Hinterwand oder des interventrikulären Septums an der Enddiastole ≥+ 2 und bei Probanden ≥ 18 Jahren die linksventrikuläre Hinterwand oder das interventrikuläre Septum an der Enddiastole > 13 mm (> 12 mm, wenn Familienanamnese einer klinisch signifikanten Danon-Krankheit),
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50 %.
  5. Klasse II bis III der New York Heart Association (NYHA).
  6. hsTnI ≥20 % über dem ULN
  7. Fähigkeit zur Einhaltung der Studienabläufe, einschließlich Prüftherapie und Nachuntersuchungen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Anti-AAV9-neutralisierender Antikörpertiter >1:40.
  2. Intravenöse inotrope, gefäßerweiternde oder harntreibende Therapie innerhalb der 30 Tage vor der Einschreibung.
  3. Vorhandensein oder Bedarf an mechanischer Kreislaufunterstützung (MCS).
  4. Vorhandensein oder Bedarf einer mechanischen Belüftung.
  5. Vorgeschichte von intrakardialen Thrombosen oder arteriellen thromboembolischen Ereignissen, einschließlich Schlaganfall, transitorischer ischämischer Attacke (TIA), akutem Koronarsyndrom, Myokardinfarkt oder instabiler Angina pectoris.
  6. Vorherige Herz- oder andere Organtransplantation (Lunge, Leber, andere).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: RP-A501
Eine geplante Dosis RP-A501 in Kohorten von Probanden mit einer bestätigten Diagnose der Danon-Krankheit.
Genetisch: RP-A501
RP-A501 ist ein Gentherapieprodukt, das aus einem rAAV9-Kapsid besteht, das das menschliche LAMP2B-Transgen enthält und als einzelne IV-Infusion verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit anhand des primären Endpunkts, bestehend aus LAMP2-Myokardgewebeexpression und linksventrikulärem Massenindex
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Erhöhung der Myokardgewebeexpression von LAMP2 -Protein und Abnahme des linken ventrikulären Massenindex (LVMI).
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit über Komponenten des primären Endpunkts - Lamp2
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Erhöhung der LAMP2 -Proteinexpression
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit über Komponenten des primären Endpunkts - linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Abnahme des linken ventrikulären Massenindex (LVMI)
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Biomarker -Nachweise einer Myokardverletzung - hoher Empfindlichkeit Troponin I (HSTNI)
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Abnahme der hohen Empfindlichkeit Troponin I (HSTNI)
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Biomarker-Nachweise einer Myokardverletzung-N-terminales Prohormon des natriuretischen Peptids des Gehirns (NT-ProBNP)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Abnahme des N-terminalen Prohormons des natriuretischen Peptids des Gehirns (NT-proBNP)
12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Bewertung des ereignisfreien Überlebens
Zeitfenster: 60 Monate nach Infusion
  1. Ereignisfreies Überleben mit Ereignissen, die als Tod, Herztransplantation, mechanische Kreislaufunterstützung (MCS) oder Herzinsuffizienz Krankenhauseinweisung definiert sind
  2. Inzidenz von Tod, Herztransplantation, MCS oder Herzinsuffizienz Krankenhausaufenthalt
60 Monate nach Infusion
Bewertung der Sicherheit
Zeitfenster: 60 Monate nach Infusion
Inzidenz, Schweregrad und Dauer der Behandlung Emergent Sicherheitsereignisse.
60 Monate nach Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Joseph Rossano, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RP-A501-0123
  • LAMPLIGHT-2 (Andere Kennung: Rocket Pharmaceuticals)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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