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Eine multizentrische, offene Gentherapiestudie zu RP-A501 bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

28. April 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Gentherapie für die Danon-Krankheit: Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des intravenös verabreichten Vektors des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (rAAV9), der das humane LAMP2-Isoform-B-Transgen (RP-A501; AAV9.LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

Dies ist eine einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), der das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine einarmige klinische Phase-2-Studie zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Serotyp 9 (rAAV9-Kapsid, das das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält) bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Männliche Probanden ab 8 Jahren erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von RP-A501.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante des LAMP2-Gens.
  2. Männliches Geschlecht.
  3. Alter ≥8 Jahre.

  4. Nachweis einer linksventrikulären Hypertrophie mit erhaltenem Phänotyp der systolischen Funktion, wie durch jeden der folgenden Punkte definiert:

    1. Bei Probanden < 18 Jahren beträgt der Z-Score der linksventrikulären Hinterwand oder des interventrikulären Septums an der Enddiastole ≥+ 2 und bei Probanden ≥ 18 Jahren die linksventrikuläre Hinterwand oder das interventrikuläre Septum an der Enddiastole > 13 mm (> 12 mm, wenn Familienanamnese einer klinisch signifikanten Danon-Krankheit),
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50 %.
  5. Klasse II bis III der New York Heart Association (NYHA).
  6. hsTnI ≥20 % über dem ULN
  7. Fähigkeit zur Einhaltung der Studienabläufe, einschließlich Prüftherapie und Nachuntersuchungen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Anti-AAV9-neutralisierender Antikörpertiter >1:40.
  2. Intravenöse inotrope, gefäßerweiternde oder harntreibende Therapie innerhalb der 30 Tage vor der Einschreibung.
  3. Vorhandensein oder Bedarf an mechanischer Kreislaufunterstützung (MCS).
  4. Vorhandensein oder Bedarf einer mechanischen Belüftung.
  5. Vorgeschichte von intrakardialen Thrombosen oder arteriellen thromboembolischen Ereignissen, einschließlich Schlaganfall, transitorischer ischämischer Attacke (TIA), akutem Koronarsyndrom, Myokardinfarkt oder instabiler Angina pectoris.
  6. Vorherige Herz- oder andere Organtransplantation (Lunge, Leber, andere).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RP-A501
Eine geplante Dosis RP-A501 in Kohorten von Probanden mit einer bestätigten Diagnose der Danon-Krankheit.
Genetisch: RP-A501
RP-A501 ist ein Gentherapieprodukt, das aus einem rAAV9-Kapsid besteht, das das menschliche LAMP2B-Transgen enthält und als einzelne IV-Infusion verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit anhand des primären Endpunkts, bestehend aus LAMP2-Myokardgewebeexpression und linksventrikulärem Massenindex
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Erhöhung der Myokardgewebeexpression von LAMP2 -Protein und Abnahme des linken ventrikulären Massenindex (LVMI).
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit über Komponenten des primären Endpunkts - Lamp2
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Erhöhung der LAMP2 -Proteinexpression
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit über Komponenten des primären Endpunkts - linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Abnahme des linken ventrikulären Massenindex (LVMI)
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Biomarker -Nachweise einer Myokardverletzung - hoher Empfindlichkeit Troponin I (HSTNI)
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion
Abnahme der hohen Empfindlichkeit Troponin I (HSTNI)
12 Monate nach Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Biomarker-Nachweise einer Myokardverletzung-N-terminales Prohormon des natriuretischen Peptids des Gehirns (NT-ProBNP)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Abnahme des N-terminalen Prohormons des natriuretischen Peptids des Gehirns (NT-proBNP)
12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit durch Bewertung des ereignisfreien Überlebens
Zeitfenster: 60 Monate nach Infusion
  1. Ereignisfreies Überleben mit Ereignissen, die als Tod, Herztransplantation, mechanische Kreislaufunterstützung (MCS) oder Herzinsuffizienz Krankenhauseinweisung definiert sind
  2. Inzidenz von Tod, Herztransplantation, MCS oder Herzinsuffizienz Krankenhausaufenthalt
60 Monate nach Infusion
Bewertung der Sicherheit
Zeitfenster: 60 Monate nach Infusion
Inzidenz, Schweregrad und Dauer der Behandlung Emergent Sicherheitsereignisse.
60 Monate nach Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Joseph Rossano, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-A501-0123
  • LAMPLIGHT-2 (Andere Kennung: Rocket Pharmaceuticals)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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