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Eine multizentrische, offene Gentherapiestudie zu RP-A501 bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

17. Oktober 2023 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Gentherapie für die Danon-Krankheit: Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des intravenös verabreichten Vektors des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (rAAV9), der das humane LAMP2-Isoform-B-Transgen (RP-A501; AAV9.LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit

Dies ist eine einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), der das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält, bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine einarmige klinische Phase-2-Studie zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-A501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Serotyp 9 (rAAV9-Kapsid, das das Transgen des humanen Lysosomen-assoziierten Membranproteins 2 Isoform B (LAMP2B) enthält) bei männlichen Patienten mit Danon-Krankheit.

Männliche Probanden ab 8 Jahren erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von RP-A501.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
          • Barry Greenberg, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Joseph Rossano, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante des LAMP2-Gens.
  2. Männliches Geschlecht.
  3. Alter ≥8 Jahre.

  4. Nachweis einer linksventrikulären Hypertrophie mit erhaltenem Phänotyp der systolischen Funktion, wie durch jeden der folgenden Punkte definiert:

    1. Bei Probanden < 18 Jahren beträgt der Z-Score der linksventrikulären Hinterwand oder des interventrikulären Septums an der Enddiastole ≥+ 2 und bei Probanden ≥ 18 Jahren die linksventrikuläre Hinterwand oder das interventrikuläre Septum an der Enddiastole > 13 mm (> 12 mm, wenn Familienanamnese einer klinisch signifikanten Danon-Krankheit),
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50 %.
  5. Klasse II bis III der New York Heart Association (NYHA).
  6. hsTnI ≥20 % über dem ULN
  7. Fähigkeit zur Einhaltung der Studienabläufe, einschließlich Prüftherapie und Nachuntersuchungen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Anti-AAV9-neutralisierender Antikörpertiter >1:40.
  2. Intravenöse inotrope, gefäßerweiternde oder harntreibende Therapie innerhalb der 30 Tage vor der Einschreibung.
  3. Vorhandensein oder Bedarf an mechanischer Kreislaufunterstützung (MCS).
  4. Vorhandensein oder Bedarf einer mechanischen Belüftung.
  5. Vorgeschichte von intrakardialen Thrombosen oder arteriellen thromboembolischen Ereignissen, einschließlich Schlaganfall, transitorischer ischämischer Attacke (TIA), akutem Koronarsyndrom, Myokardinfarkt oder instabiler Angina pectoris.
  6. Vorherige Herz- oder andere Organtransplantation (Lunge, Leber, andere).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RP-A501
Eine geplante Dosis RP-A501 in Kohorten von Probanden mit einer bestätigten Diagnose der Danon-Krankheit.
Genetisch: RP-A501
RP-A501 ist ein Gentherapieprodukt, das aus einem rAAV9-Kapsid besteht, das das menschliche LAMP2B-Transgen enthält und als einzelne IV-Infusion verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Co-primärer Endpunkt, einschließlich der Expression des LAMP2-Proteins im Myokardgewebe und der Abnahme des linksventrikulären Massenindex (LVMI).
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Expression des LAMP2-Proteins
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion
LVMI
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion
hsTnI
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion
NT-proBNP
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion
KCCQ- und NYHA-Klasse
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
12 Monate nach der Infusion
Ereignisfreies Überleben mit Ereignissen, die als Tod, Herztransplantation, mechanische Kreislaufunterstützung (MCS) oder Krankenhausaufenthalt aufgrund von Herzversagen definiert sind.
Zeitfenster: 60 Monate nach der Infusion
Bewertung der Wirksamkeit von RP-A501
60 Monate nach der Infusion
Häufigkeit, Schwere und Dauer behandlungsbedingter Sicherheitsereignisse.
Zeitfenster: 60 Monate nach der Infusion
Bewertung der Sicherheit
60 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Joseph Rossano, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Barry Greenberg, MD, University of California San Diego (UCSD)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-A501-0123

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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