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Gesundheitsbezogene Lebensqualitätsergebnisse und Blutungsraten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Emicizumab (ML43518)

26. Oktober 2023 aktualisiert von: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Gesundheitsbezogene Lebensqualität und Blutungsraten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Emicizumab: Daten aus der Praxis

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob die Anwendung einer Emicizumab-Prophylaxe die Anzahl der Blutungsepisoden verringert, ob sie die Lebensqualität des Einzelnen verbessert und ob sie die Arthropathie bei Personen mit Hämophilie A verbessert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob die Anwendung einer Emicizumab-Prophylaxe die Anzahl der Blutungsepisoden verringert und ob sie die Lebensqualität von Personen mit Hämophilie beeinträchtigt.

Patienten mit Hämophilie A, insbesondere solche mit schwerer Erkrankung, leiden unter wiederkehrenden Blutungen in Gelenken, Muskeln und tiefem Gewebe. Wiederkehrende Blutungen im selben Gelenk können zu irreversiblen Schäden an Knochen und Knorpel und zu einer behindernden Arthropathie führen. Die Behandlung umfasst den Ersatz durch exogene rekombinante Faktorkonzentrate, die weitere Blutungsepisoden verhindern können, jedoch nicht die anhaltende Gelenkschädigung. Darüber hinaus kann die Behandlung mit rekombinanten Faktorkonzentraten zur Bildung hemmender Antikörper führen, was dazu führt, dass diese nicht mehr für die weitere Behandlung verwendet werden können. Die Belastung dieser Krankheit für Patienten und Pflegepersonal ist allgemein bekannt.

Zusätzlich zur Überprüfung Ihres Blutungsprotokolls vor der Einnahme von Emicizumab und zu weiteren Zeitpunkten nach der Einnahme von Emicizumab werden Sie/Ihr Kind darüber befragt, ob bei Ihnen Blutungsepisoden einen zusätzlichen Faktorersatz benötigen. Darüber hinaus würden wir Sie/Ihr Kind bitten, vor Beginn der Behandlung mit Emicizumab und zu weiteren Zeitpunkten nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab einen Fragebogen über die Lebensqualität von Ihnen/Ihrem Kind auszufüllen. Sie werden auch Ihre Gelenkswerte messen lassen und diese vor und zu weiteren Zeitpunkten nach der Einnahme von Emicizumab überprüfen. Alle gesammelten Informationen bleiben vertraulich und werden nur an Mitglieder des Studienteams weitergegeben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Shalu Narang, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Alice Cohen, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst für alle Teile der Studie männliche und weibliche Kinder und Erwachsene mit Hämophilie A. Bei Kindern und Erwachsenen besteht das gleiche Risiko für Blutungen. Daher würden wir zur Berechnung der ABR Informationen über Blutungsereignisse sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen sammeln, die Emicizumab oder Faktorkonzentrate einnehmen. Es wird keinen Ausschluss aufgrund von Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit geben. Für den HRQoL-Teil der Studie werden Kinder und ihre Familien einbezogen. Es wurde festgestellt, dass die Lebensqualität sowohl bei den von Hämophilie betroffenen Kindern als auch bei ihren Eltern schlecht ist und die Auswirkungen auf die Familie wahrgenommen wurden. Hämophile Arthropathie kann bei Kindern und Erwachsenen beobachtet werden und daher muss dieses Ergebnis in beiden Populationen untersucht werden, da es in jedem Alter zu Behinderungen führen kann.

Beschreibung

Einschlusskriterien Teil A: ABR

  • Unterzeichnetes Einverständniserklärung/Zustimmungsformular
  • Alter 4 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Fähigkeit zur Einhaltung des Studienprotokolls nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Diagnose von Hämophilie A (beliebiger Schweregrad) unter Emicizumab- oder Faktorkonzentrat-Prophylaxe für jeweils mindestens 12 Monate
  • Planen Sie, während der Studie die Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • Patient mit Inhibitoren
  • Patient ohne Inhibitoren Teil B: HRQoL und Arthropathie
  • Unterzeichnetes Einverständniserklärung/Zustimmungsformular
  • Alter 4 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Fähigkeit zur Einhaltung des Studienprotokolls nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Diagnose von Hämophilie A (jeglicher Schweregrad), der sich für die Umstellung auf Emicizumab-Prophylaxe entschieden hat
  • Planen Sie, während der Studie die Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • In diese Studie werden Personen im gebärfähigen Alter einbezogen. Ihre Teilnahme beinhaltet das freiwillige Ausfüllen eines Fragebogens. Für diese Population sind keine zusätzlichen Vorsichtsmaßnahmen erforderlich.
  • Der Patient/Elternteil muss Englisch/Spanisch lesen und schreiben können

Ausschlusskriterien:

  • Teil A: ABR

    • Patienten, die an einer klinischen Studie zur Prophylaxe teilnehmen
    • Patienten mit anderen Blutungsstörungen, die eine geplante Behandlung benötigen
    • Es bestehen keine Teilnahmebeschränkungen aufgrund von Geschlecht, Rasse, ethnischer Herkunft oder wirtschaftlichem Status

Teil B: HRQoL und Arthropathie

  • Patienten, die an einer klinischen Studie zur Prophylaxe teilnehmen
  • Patienten mit anderen Blutungsstörungen, die eine geplante Behandlung benötigen
  • Patienten/Eltern, die sich weigern, den Fragebogen auszufüllen oder sich einer gemeinsamen Gesundheitsbeurteilung durch HJHS zu unterziehen
  • Es bestehen keine Teilnahmebeschränkungen aufgrund von Geschlecht, Rasse, ethnischer Herkunft oder wirtschaftlichem Status

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ziel war es, die jährliche Blutungsrate bei Patienten mit Hämophilie A unter Emicizumab vor und nach der Einnahme von Emicizumab zu ermitteln und zu vergleichen.
Zeitfenster: 12 Monate
Annualisierte Blutungsraten (ABR)
12 Monate
Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Hämophilie A vor und nach der Einnahme von Emicizumab.
Zeitfenster: 12 Monate
Fragebögen zur Lebensqualität
12 Monate
Untersuchung aller klinischen Veränderungen bei Arthropathie.
Zeitfenster: 12 Monate
Gemeinsame Score-Messungen
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchung der Präferenz des Arztes für den Emicizumab-Zeitplan und wie dieser sich auf die Compliance auswirkt
Zeitfenster: 12 Monate
ABR
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Newark Beth Israel Medical Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Genentech, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2023.20

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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