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Gesundheitsbezogene Lebensqualitätsergebnisse und Blutungsraten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Emicizumab (ML43518)

26. Oktober 2023 aktualisiert von: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Gesundheitsbezogene Lebensqualität und Blutungsraten bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Emicizumab: Daten aus der Praxis

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob die Anwendung einer Emicizumab-Prophylaxe die Anzahl der Blutungsepisoden verringert, ob sie die Lebensqualität des Einzelnen verbessert und ob sie die Arthropathie bei Personen mit Hämophilie A verbessert.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob die Anwendung einer Emicizumab-Prophylaxe die Anzahl der Blutungsepisoden verringert und ob sie die Lebensqualität von Personen mit Hämophilie beeinträchtigt.

Patienten mit Hämophilie A, insbesondere solche mit schwerer Erkrankung, leiden unter wiederkehrenden Blutungen in Gelenken, Muskeln und tiefem Gewebe. Wiederkehrende Blutungen im selben Gelenk können zu irreversiblen Schäden an Knochen und Knorpel und zu einer behindernden Arthropathie führen. Die Behandlung umfasst den Ersatz durch exogene rekombinante Faktorkonzentrate, die weitere Blutungsepisoden verhindern können, jedoch nicht die anhaltende Gelenkschädigung. Darüber hinaus kann die Behandlung mit rekombinanten Faktorkonzentraten zur Bildung hemmender Antikörper führen, was dazu führt, dass diese nicht mehr für die weitere Behandlung verwendet werden können. Die Belastung dieser Krankheit für Patienten und Pflegepersonal ist allgemein bekannt.

Zusätzlich zur Überprüfung Ihres Blutungsprotokolls vor der Einnahme von Emicizumab und zu weiteren Zeitpunkten nach der Einnahme von Emicizumab werden Sie/Ihr Kind darüber befragt, ob bei Ihnen Blutungsepisoden einen zusätzlichen Faktorersatz benötigen. Darüber hinaus würden wir Sie/Ihr Kind bitten, vor Beginn der Behandlung mit Emicizumab und zu weiteren Zeitpunkten nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab einen Fragebogen über die Lebensqualität von Ihnen/Ihrem Kind auszufüllen. Sie werden auch Ihre Gelenkswerte messen lassen und diese vor und zu weiteren Zeitpunkten nach der Einnahme von Emicizumab überprüfen. Alle gesammelten Informationen bleiben vertraulich und werden nur an Mitglieder des Studienteams weitergegeben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Shalu Narang, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Alice Cohen, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst für alle Teile der Studie männliche und weibliche Kinder und Erwachsene mit Hämophilie A. Bei Kindern und Erwachsenen besteht das gleiche Risiko für Blutungen. Daher würden wir zur Berechnung der ABR Informationen über Blutungsereignisse sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen sammeln, die Emicizumab oder Faktorkonzentrate einnehmen. Es wird keinen Ausschluss aufgrund von Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit geben. Für den HRQoL-Teil der Studie werden Kinder und ihre Familien einbezogen. Es wurde festgestellt, dass die Lebensqualität sowohl bei den von Hämophilie betroffenen Kindern als auch bei ihren Eltern schlecht ist und die Auswirkungen auf die Familie wahrgenommen wurden. Hämophile Arthropathie kann bei Kindern und Erwachsenen beobachtet werden und daher muss dieses Ergebnis in beiden Populationen untersucht werden, da es in jedem Alter zu Behinderungen führen kann.

Beschreibung

Einschlusskriterien Teil A: ABR

  • Unterzeichnetes Einverständniserklärung/Zustimmungsformular
  • Alter 4 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Fähigkeit zur Einhaltung des Studienprotokolls nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Diagnose von Hämophilie A (beliebiger Schweregrad) unter Emicizumab- oder Faktorkonzentrat-Prophylaxe für jeweils mindestens 12 Monate
  • Planen Sie, während der Studie die Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • Patient mit Inhibitoren
  • Patient ohne Inhibitoren Teil B: HRQoL und Arthropathie
  • Unterzeichnetes Einverständniserklärung/Zustimmungsformular
  • Alter 4 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Fähigkeit zur Einhaltung des Studienprotokolls nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Diagnose von Hämophilie A (jeglicher Schweregrad), der sich für die Umstellung auf Emicizumab-Prophylaxe entschieden hat
  • Planen Sie, während der Studie die Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • In diese Studie werden Personen im gebärfähigen Alter einbezogen. Ihre Teilnahme beinhaltet das freiwillige Ausfüllen eines Fragebogens. Für diese Population sind keine zusätzlichen Vorsichtsmaßnahmen erforderlich.
  • Der Patient/Elternteil muss Englisch/Spanisch lesen und schreiben können

Ausschlusskriterien:

  • Teil A: ABR

    • Patienten, die an einer klinischen Studie zur Prophylaxe teilnehmen
    • Patienten mit anderen Blutungsstörungen, die eine geplante Behandlung benötigen
    • Es bestehen keine Teilnahmebeschränkungen aufgrund von Geschlecht, Rasse, ethnischer Herkunft oder wirtschaftlichem Status

Teil B: HRQoL und Arthropathie

  • Patienten, die an einer klinischen Studie zur Prophylaxe teilnehmen
  • Patienten mit anderen Blutungsstörungen, die eine geplante Behandlung benötigen
  • Patienten/Eltern, die sich weigern, den Fragebogen auszufüllen oder sich einer gemeinsamen Gesundheitsbeurteilung durch HJHS zu unterziehen
  • Es bestehen keine Teilnahmebeschränkungen aufgrund von Geschlecht, Rasse, ethnischer Herkunft oder wirtschaftlichem Status

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ziel war es, die jährliche Blutungsrate bei Patienten mit Hämophilie A unter Emicizumab vor und nach der Einnahme von Emicizumab zu ermitteln und zu vergleichen.
Zeitfenster: 12 Monate
Annualisierte Blutungsraten (ABR)
12 Monate
Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Hämophilie A vor und nach der Einnahme von Emicizumab.
Zeitfenster: 12 Monate
Fragebögen zur Lebensqualität
12 Monate
Untersuchung aller klinischen Veränderungen bei Arthropathie.
Zeitfenster: 12 Monate
Gemeinsame Score-Messungen
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchung der Präferenz des Arztes für den Emicizumab-Zeitplan und wie dieser sich auf die Compliance auswirkt
Zeitfenster: 12 Monate
ABR
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Newark Beth Israel Medical Center

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023.20

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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