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Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung schwerer Hämophilie B mit KL001

5. November 2023 aktualisiert von: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Studie zur Sicherheit und Dosisfindung von KL001 bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Pilotstudie zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der KL001-Injektionslösung bei Hämophilie-B-Patienten mit ≤2 IU/dl Rest-FIX-Werten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Pilotstudie zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der KL001-Injektionslösung bei Hämophilie-B-Patienten mit ≤2 IU/dl Rest-FIX-Werten. Neun Probanden werden eingeschrieben und mit drei verschiedenen Dosen von KL001 behandelt. Die Probanden geben ihre Einwilligung nach Aufklärung und unterziehen sich dann bis zu einem Monat vor der Verabreichung von KL001 Screening-Bewertungen. Alle Probanden werden einer 52-wöchigen Sicherheitsbeobachtung unterzogen und werden ermutigt, sich an einer Verlängerungsstudie anzumelden, um die langfristige Sicherheit von KL001 über insgesamt 5 Jahre zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich ≥12 Jahre.
  2. Mittelschwere/schwere oder schwere Hämophilie B (Ausgangs-FIX-Aktivität ≤2 % des Normalwerts oder dokumentierte Vorgeschichte der FIX-Aktivität ≤2 %).
  3. Mindestens 3 Blutungsepisoden pro Jahr, die eine Bedarfsbehandlung mit FIX erfordern oder mit einer prophylaktischen Behandlung mit FIX behandelt werden.
  4. Mindestens 100-tägige Exposition gegenüber rekombinanten oder aus Plasma gewonnenen FIX-Proteinprodukten.
  5. Keine neutralisierenden Antikörper gegen exogene FIX-Proteinprodukte.
  6. Bereit und in der Lage, die Studienabläufe und -anforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Leidet an einer chronisch entzündlichen Muskelerkrankung.
  2. Positiv bei Hepatitis B oder Hepatitis C.
  3. Infektion mit HIV-1 oder HIV-2 und CD4+T-Zellzahl ≤ 200/μl.
  4. Vorgeschichte von Thrombosen oder Anfälligkeit für Thrombosen.
  5. Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer anderen Gentherapiestudie.
  6. Hat eine andere schwerwiegende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für den Probanden darstellen oder die Studie behindern würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: KL001 Injektionslösung
Den Probanden werden drei verschiedene Dosen der KL001-Injektionslösung von 2,5 x 10^12 vg/kg bis 1,0 x 10^13 vg/kg verabreicht.
Arzneimittel: Niedrig dosiert KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 von 2,5 x 10^12 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor
Arzneimittel: Mittlere Dosis KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 in einer Menge von 5,0 x 10^12 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor
Arzneimittel: Hochdosiert KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 von 1,0 x 10^13 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Anzahl und Schwere unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und Zusammenhang mit KL001
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Antikörper gegen KL001 AAV-Vektorkapsidprotein
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Die Immunantwort gegen AAV-Kapsid wird durch Messung des Gesamtantikörpers und des neutralisierenden Antikörpers gegen AAV-Kapsidprotein in Plasmaproben bewertet, die zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosierung bis zu 52 Wochen lang entnommen wurden
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Faktor-IX-Inhibitor
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Die Entwicklung eines Inhibitors gegen das vom Vektor abgeleitete Faktor-IX-Protein wird mithilfe der Bethesda-Methode gemessen.
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vektorabgeleiteter FIX: C-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Spitzen- und Steady-State-Aktivitätsniveaus von vektorabgeleitetem FIX: C
Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Blutungsrate vor und nach der KL001-Infusion
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Blutungsrate (ABR) wird für alle Probanden bis Woche 52 berechnet
Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Nutzung von FIX
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Der Einsatz der bedarfsorientierten FIX-Ersatztherapie wurde anhand der verabreichten Dosis (IE/kg) erfasst und der jährliche Einsatz der FIX-Ersatztherapie wurde für alle Probanden bis Woche 52 berechnet.
Vom Dosierungstag bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. November 2023

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CP-KL001-001/01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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