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Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung schwerer Hämophilie B mit KL001

5. November 2023 aktualisiert von: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Studie zur Sicherheit und Dosisfindung von KL001 bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Pilotstudie zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der KL001-Injektionslösung bei Hämophilie-B-Patienten mit ≤2 IU/dl Rest-FIX-Werten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, nicht randomisierte, unkontrollierte Pilotstudie zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der KL001-Injektionslösung bei Hämophilie-B-Patienten mit ≤2 IU/dl Rest-FIX-Werten. Neun Probanden werden eingeschrieben und mit drei verschiedenen Dosen von KL001 behandelt. Die Probanden geben ihre Einwilligung nach Aufklärung und unterziehen sich dann bis zu einem Monat vor der Verabreichung von KL001 Screening-Bewertungen. Alle Probanden werden einer 52-wöchigen Sicherheitsbeobachtung unterzogen und werden ermutigt, sich an einer Verlängerungsstudie anzumelden, um die langfristige Sicherheit von KL001 über insgesamt 5 Jahre zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich ≥12 Jahre.
  2. Mittelschwere/schwere oder schwere Hämophilie B (Ausgangs-FIX-Aktivität ≤2 % des Normalwerts oder dokumentierte Vorgeschichte der FIX-Aktivität ≤2 %).
  3. Mindestens 3 Blutungsepisoden pro Jahr, die eine Bedarfsbehandlung mit FIX erfordern oder mit einer prophylaktischen Behandlung mit FIX behandelt werden.
  4. Mindestens 100-tägige Exposition gegenüber rekombinanten oder aus Plasma gewonnenen FIX-Proteinprodukten.
  5. Keine neutralisierenden Antikörper gegen exogene FIX-Proteinprodukte.
  6. Bereit und in der Lage, die Studienabläufe und -anforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Leidet an einer chronisch entzündlichen Muskelerkrankung.
  2. Positiv bei Hepatitis B oder Hepatitis C.
  3. Infektion mit HIV-1 oder HIV-2 und CD4+T-Zellzahl ≤ 200/μl.
  4. Vorgeschichte von Thrombosen oder Anfälligkeit für Thrombosen.
  5. Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer anderen Gentherapiestudie.
  6. Hat eine andere schwerwiegende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für den Probanden darstellen oder die Studie behindern würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: KL001 Injektionslösung
Den Probanden werden drei verschiedene Dosen der KL001-Injektionslösung von 2,5 x 10^12 vg/kg bis 1,0 x 10^13 vg/kg verabreicht.
Arzneimittel: Niedrig dosiert KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 von 2,5 x 10^12 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor
Arzneimittel: Mittlere Dosis KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 in einer Menge von 5,0 x 10^12 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor
Arzneimittel: Hochdosiert KL001
Den Probanden wird eine Einzeldosis KL001 von 1,0 x 10^13 vg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • rAAV-Vektor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Anzahl und Schwere unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und Zusammenhang mit KL001
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Antikörper gegen KL001 AAV-Vektorkapsidprotein
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Die Immunantwort gegen AAV-Kapsid wird durch Messung des Gesamtantikörpers und des neutralisierenden Antikörpers gegen AAV-Kapsidprotein in Plasmaproben bewertet, die zu mehreren Zeitpunkten nach der Dosierung bis zu 52 Wochen lang entnommen wurden
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Faktor-IX-Inhibitor
Zeitfenster: Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen
Die Entwicklung eines Inhibitors gegen das vom Vektor abgeleitete Faktor-IX-Protein wird mithilfe der Bethesda-Methode gemessen.
Infusion bis zum Abschluss der Studie, etwa 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vektorabgeleiteter FIX: C-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Spitzen- und Steady-State-Aktivitätsniveaus von vektorabgeleitetem FIX: C
Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Blutungsrate vor und nach der KL001-Infusion
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Blutungsrate (ABR) wird für alle Probanden bis Woche 52 berechnet
Vom Dosierungstag bis Woche 52
Die jährliche Nutzung von FIX
Zeitfenster: Vom Dosierungstag bis Woche 52
Der Einsatz der bedarfsorientierten FIX-Ersatztherapie wurde anhand der verabreichten Dosis (IE/kg) erfasst und der jährliche Einsatz der FIX-Ersatztherapie wurde für alle Probanden bis Woche 52 berechnet.
Vom Dosierungstag bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Ermittler

  • Hauptermittler: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

20. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2023

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CP-KL001-001/01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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