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MAGNITUDE: Eine Phase-3-Studie zu NTLA-2001 bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

23. März 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Eine multinationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis NTLA-2001 im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit ATTR-CM.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multinationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit etwa 765 Teilnehmern, die nach dem Zufallsprinzip eine einzelne Infusion von NTLA-2001 oder Placebo erhalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1200

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australien
        • Rekrutierung
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien
        • Rekrutierung
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Rekrutierung
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australien
        • Zurückgezogen
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien
        • Rekrutierung
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • Rekrutierung
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Bruges, Belgien
        • Rekrutierung
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgien
        • Rekrutierung
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • Rekrutierung
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekrutierung
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekrutierung
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekrutierung
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekrutierung
        • Sheba medical center
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japan
        • Rekrutierung
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrutierung
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrutierung
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Centre
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • New Zealand Clinical Research
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Rekrutierung
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Rekrutierung
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Schweden
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Umeå
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • National Heart Centre
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Südkorea
      • Gwangju, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Rekrutierung
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90073
        • Rekrutierung
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Rekrutierung
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Zurückgezogen
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Rekrutierung
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43214
        • Rekrutierung
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Rekrutierung
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75201
        • Rekrutierung
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Rekrutierung
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • Rekrutierung
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Rekrutierung
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Österreich
        • Rekrutierung
        • Universitaesklinikum St. Poelten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie
  • Anamnese einer Herzinsuffizienz (HF)
  • Die Symptome der Herzinsuffizienz werden innerhalb von 28 Tagen vor der Durchführung der Studienintervention optimal behandelt und sind klinisch stabil
  • Screening von NT-proBNP, einem Blutmarker für den Schweregrad der Herzinsuffizienz, größer oder gleich 1000 pg/ml (oder größer oder gleich 2000 pg/ml, wenn der Teilnehmer bekanntes Vorhofflimmern hat)

Ausschlusskriterien:

  • HF der Klasse IV der New York Heart Association (NYHA).
  • Polyneuropathie-Behinderungsscore von IV (an Rollstuhl oder Bett gebunden)
  • Hat eine Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Vorgeschichte einer aktiven Malignität innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening
  • RNA-Silencer-Therapie (Patisiran, Inotersen und/oder Eplontersen) innerhalb von 12 Monaten vor der Dosierung. Eine vorherige Verwendung von Vutrisiran ist nicht gestattet
  • Beginn der Tafamidis-Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der Studiendosierung
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Leberversagen
  • Unkontrollierter Blutdruck
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, während der Dauer der Studie eine Vitamin-A-Ergänzung einzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NTLA-2001
Einzelne intravenöse (IV) Infusion von NTLA-2001
Biologisch: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) durch IV-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Einmalige intravenöse Infusion normaler Kochsalzlösung
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) durch intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kompositer Endpunkt aus kardiovaskulärer (CV) Mortalität und CV-Ereignissen
Zeitfenster: Die maximale Studiendauer ist abhängig von den Ereignisraten und wird auf mindestens 18 Monate und bis zu ungefähr 5 Jahre geschätzt
Die maximale Studiendauer ist abhängig von den Ereignisraten und wird auf mindestens 18 Monate und bis zu ungefähr 5 Jahre geschätzt

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Ausgangswerts im Serum-TTR bis zum 18. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 18
Basislinie, Monat 18
Änderung des KCCQ-OS-Scores vom Ausgangswert bis zum 18. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 18
Basislinie, Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Intellia Therapeutics

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ITL-2001-CL-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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