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MAGNITUDE: Eine Phase-3-Studie zu NTLA-2001 bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

23. März 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Eine multinationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2001 bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis NTLA-2001 im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit ATTR-CM.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multinationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit etwa 765 Teilnehmern, die nach dem Zufallsprinzip eine einzelne Infusion von NTLA-2001 oder Placebo erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1200

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australien
        • Rekrutierung
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien
        • Rekrutierung
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Rekrutierung
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australien
        • Zurückgezogen
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien
        • Rekrutierung
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • Rekrutierung
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Bruges, Belgien
        • Rekrutierung
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgien
        • Rekrutierung
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • Rekrutierung
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekrutierung
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekrutierung
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • UniversitaetsKlinikum Heidelberg
      • Würzburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekrutierung
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekrutierung
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japan
        • Rekrutierung
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrutierung
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrutierung
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Centre
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • New Zealand Clinical Research
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Rekrutierung
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Rekrutierung
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Schweden
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Umeå
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutierung
        • National Heart Centre
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario de A Coruna
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Málaga, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Son LLatzer
  • Südkorea
      • Gwangju, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Rekrutierung
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90073
        • Rekrutierung
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Rekrutierung
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Zurückgezogen
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Rekrutierung
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43214
        • Rekrutierung
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Rekrutierung
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75201
        • Rekrutierung
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Rekrutierung
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • Rekrutierung
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Rekrutierung
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Österreich
        • Rekrutierung
        • Universitaesklinikum St. Poelten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie
  • Anamnese einer Herzinsuffizienz (HF)
  • Die Symptome der Herzinsuffizienz werden innerhalb von 28 Tagen vor der Durchführung der Studienintervention optimal behandelt und sind klinisch stabil
  • Screening von NT-proBNP, einem Blutmarker für den Schweregrad der Herzinsuffizienz, größer oder gleich 1000 pg/ml (oder größer oder gleich 2000 pg/ml, wenn der Teilnehmer bekanntes Vorhofflimmern hat)

Ausschlusskriterien:

  • HF der Klasse IV der New York Heart Association (NYHA).
  • Polyneuropathie-Behinderungsscore von IV (an Rollstuhl oder Bett gebunden)
  • Hat eine Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Vorgeschichte einer aktiven Malignität innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening
  • RNA-Silencer-Therapie (Patisiran, Inotersen und/oder Eplontersen) innerhalb von 12 Monaten vor der Dosierung. Eine vorherige Verwendung von Vutrisiran ist nicht gestattet
  • Beginn der Tafamidis-Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der Studiendosierung
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Leberversagen
  • Unkontrollierter Blutdruck
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, während der Dauer der Studie eine Vitamin-A-Ergänzung einzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NTLA-2001
Einzelne intravenöse (IV) Infusion von NTLA-2001
Biologisch: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) durch IV-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Einmalige intravenöse Infusion normaler Kochsalzlösung
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) durch intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kompositer Endpunkt aus kardiovaskulärer (CV) Mortalität und CV-Ereignissen
Zeitfenster: Die maximale Studiendauer ist abhängig von den Ereignisraten und wird auf mindestens 18 Monate und bis zu ungefähr 5 Jahre geschätzt
Die maximale Studiendauer ist abhängig von den Ereignisraten und wird auf mindestens 18 Monate und bis zu ungefähr 5 Jahre geschätzt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Ausgangswerts im Serum-TTR bis zum 18. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 18
Basislinie, Monat 18
Änderung des KCCQ-OS-Scores vom Ausgangswert bis zum 18. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 18
Basislinie, Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Mitarbeiter

Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ITL-2001-CL-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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