Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib bei oralem Lichen planus: eine Proof-of-Concept-Studie
Wirksamkeit und Sicherheit von Baricitinib zur Behandlung von oralem Lichen planus: Eine Proof-of-Concept-Studie
Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirkung von Baricitinib (dem Studienmedikament) bei Patienten mit oralem Lichen planus zu untersuchen. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:
- Welche Wirksamkeit hat Baricitinib bei der Behandlung von mittelschwerem bis schwerem oralem Lichen planus?
- Kann die Behandlung mit Baricitinib bei oralem Lichen planus die Lebensqualität verändern?
- Welche Nebenwirkungen treten bei Patienten mit Oralem Lichen planus auf, wenn sie mit Baricitinib behandelt werden?
Die Teilnehmer müssen bis zu acht Monate lang zu monatlichen Besuchen kommen. Während der Besuche sind die Teilnehmer:
- Bewertet auf das Ausmaß ihrer Erkrankung
- Sie wurden gebeten, einen Fragebogen über ihre Lebensqualität auszufüllen
- Sie erhielten Baricitinib, das sie sechs Monate lang zu Hause einnehmen konnten
- Untersucht werden mögliche Nebenwirkungen, die während der Behandlung auftreten
- Bitte um Rückkehr 1 Monat nach Abschluss der Behandlung
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Erika Hanami
- Telefonnummer: 984-974-3682
- E-Mail: erika_hanami@med.unc.edu
Studienorte
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
- UNC Dermatology and Skin Cancer Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterzeichnete freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Einverständniserklärung.
- Mindestens ≥ 18 Jahre alt sein.
- Durch Biopsie nachgewiesener oraler Lichen planus (OLP)
- OLP-Patienten mit mittelschwerer bis schwerer OLP, bei denen mindestens eine systemische OLP-Behandlung versagt haben muss.
- Die Probanden sollten während der Studienteilnahme tägliche Mundhygiene praktizieren und bereit sein, ihre routinemäßige Mundhygiene beizubehalten.
- Wenn die Probanden topische Kortikosteroide einnehmen, müssen sie vor Studienbeginn mindestens drei Wochen lang eine stabile Dosis erhalten.
- Wenn Sie systemische Steroide einnehmen, sollte die Dosis das Äquivalent von 10 Milligramm (mg) Prednison täglich nicht überschreiten und diese stabile Dosis muss mindestens vier Wochen vor Studienbeginn eingenommen worden sein.
- Muss bereit sein, während und bis zu 30 Tage nach Ende der Behandlung keine Lebendimpfstoffe zu erhalten.
- Der Impfstatus der Probanden sollte vor Studienbeginn überprüft werden. Den Probanden muss empfohlen werden, nicht lebende Impfstoffe gemäß den CDC-Richtlinien (Centers of Disease Control) für die Impfung von Personen ab 18 Jahren zu erhalten, um Infektionskrankheiten 30 Tage vor Studienbeginn vorzubeugen.
- Personen, die potenziell schwanger werden können, müssen beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und zum Zeitpunkt der Einschreibung (Grunduntersuchung) als negativ bestätigt sein.
- Personen, die potenziell schwanger werden können, müssen zustimmen, während der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis beim Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden.
- Männliche Probanden und ihre Partner im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden oder tatsächlich auf Geschlechtsverkehr zu verzichten.
- Muss in der Lage sein, die Studienanweisungen einzuhalten und an allen Studienbesuchen teilzunehmen.
Ausschlusskriterien:
- Absolute Lymphozytenzahl <750 Zellen/mm^3 innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation
- Absolute Neutrophilenzahl <1200 Zellen/mm^3 innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation
- Hämoglobin <10,0 g/dl innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation
- Thrombozytenzahl <100.000 Zellen/mm^3 innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation
- Nüchtern-Cholesterinspiegel > 400 mg/dl oder > 10,34 mmol/l innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation oder Werte, die möglicherweise einen Krankenhausaufenthalt erforderten, eine Pankreatitis verursachten oder lebensbedrohlich wurden.
- Serumtriglyceride >500 mg/dl oder >5,7 mmol/l innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation.
- Vorgeschichte einer chronischen Lebererkrankung oder unzureichender Leberfunktionstests innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation.
- Unzureichende Nierenfunktionstests, definiert als eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR), basierend auf dem neuesten verfügbaren Kreatinin unter Verwendung der CKD-EPI-Kreatinin-Gleichung (Creatinin 2009) von <60 Millimeter/Minute/1,73 Quadratmeter (m^). 2) innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Studienmedikation.
- Andauernde aktive oder kürzlich aufgetretene klinisch schwerwiegende Pilz-, Bakterien-, Virus- oder Parasiteninfektion.
- Vorgeschichte einer Magen-Darm-Perforation
- Vorgeschichte eines Herzinfarkts oder eines erheblichen kardiovaskulären Risikos, bei dem nach Einschätzung des Prüfers die Risiken des an der Studie teilnehmenden Probanden größer sind als sein Nutzen.
- Ein hyperkoagulierbarer Zustand wie eine tiefe Venenthromboembolie (VTE) oder ein Schlaganfall in der Vorgeschichte ODER gelten als mit hohem VTE-Risiko verbunden.
Krebs in der Vorgeschichte (außer behandeltes kutanes Basalzellkarzinom (BCC), kutanes Plattenepithelkarzinom in situ (cSCCis) und in situ-Gebärmutterhalskrebs), es sei denn, es kann dokumentiert werden, dass sich der Patient seit mindestens 5 Jahren in einem krankheitsfreien Zustand befindet bei hochgradigen Krebsarten oder mindestens 1 Jahr in einem krankheitsfreien Zustand bei niedriggradigen Krebsarten (einschließlich BCC, cSCCis und Gebärmutterhalskrebs in situ), mit der folgenden Ausnahme:
- Bei klinischem Verdacht auf eine Malignität im Mundraum kann ein Patient nur nach einer Ausschlussbiopsie aufgenommen werden
- Jegliche Vorgeschichte von Plattenepithelkarzinomen oder Melanomen (auch wenn sie reseziert wurde) im Mund sowie Vorgeschichte anderer Nicht-Plattenepithelkarzinome (z. B. Sarkome, Speicheldrüsentumoren) im Mund sind ausgeschlossen.
- Personen, die möglicherweise Anzeichen einer lymphoproliferativen Erkrankung wie Lymphadenopathie oder Splenomegalie aufweisen, sofern diese in den letzten 5 Jahren nicht stabil waren
- Professionelle Zahnreinigung innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn
- Patient mit einer nicht verheilten oralen Operation (einschließlich aktueller diagnostischer Biopsien, falls zutreffend) oder einer oder mehreren oralen lasertherapeutischen Wunden bei der Erstuntersuchung
- Damit OLP in die Studie aufgenommen werden kann, müssen die Probanden bei mindestens einer systemischen Therapie versagt haben. Eine angemessene Auswaschung früher eingenommener Medikamente sollte wie im Protokoll beschrieben erfolgen.
- Überempfindlichkeit gegen Januskinase (JAK)-Inhibitoren.
- Probanden mit einer schwerwiegenden Begleiterkrankung, die voraussichtlich den Einsatz von systemischen Kortikosteroiden > 10 mg täglich erfordert oder auf andere Weise die Studienteilnahme beeinträchtigt oder eine aktive, häufige Überwachung erfordert (z. B. instabiles chronisches Asthma).
- Probanden, die innerhalb von 8 Wochen nach Studienbeginn und/oder während der Studie einen größeren chirurgischen Eingriff benötigen, sind ausgeschlossen.
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und/oder Behandlung mit einem nicht vermarkteten Arzneimittel/Prüfpräparat (Wirkstoff oder Medizinprodukt) innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn oder 5,5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
- Absicht, während des Studienzeitraums schwanger zu werden (30 Tage nach Absetzen des Prüfpräparats)
- Absicht, bis 30 Tage nach Absetzen des Prüfpräparats zu stillen.
- Jede andere Bedingung, bei der nach Einschätzung des Prüfers die Risiken für den Probanden größer sind als der Nutzen aus der Teilnahme an der Studie oder die Interpretation der Daten beeinträchtigen kann.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Baricitinib
Die Teilnehmer werden gebeten, bis zu 24 Wochen lang täglich 4 mg Baricitinib oral einzunehmen.
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4 Milligramm einmal täglich
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der ODSS-Werte (Oral Disease Severity Scale).
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Wochen
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Die Oral Disease Severity Scale (ODSS) ist ein validiertes Instrument zur Beurteilung des Schweregrads des Oral Lichen planus.
Zur Bewertung wird die Mundhöhle in 17 Bereiche unterteilt und drei verschiedenen Bewertungen zugeordnet.
Eine Standortbewertung, die das Ausmaß der Erkrankung erfasst, eine Schweregradbewertung und eine Aktivitätsbewertung, die durch Multiplikation der Standort- und Schweregradbewertungen erhalten wird.
Unabhängig davon werden die Studienteilnehmer gebeten, eine numerische Bewertungsskala auszufüllen, die von 0 bis 10 reicht, wobei Null keine Schmerzen bedeutet und 10 der schlimmste vorstellbare Schmerz ist, den sie in den letzten 4 Wochen verspürt haben.
Die Werte werden addiert und liegen zwischen 0 und 106, wobei höhere Werte eine schwerere Erkrankung bedeuten.
Die Gesamtveränderung vom Ausgangswert bis zur 24. Woche wird gemeldet.
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Ausgangswert: 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderungen der Lebensqualität, bewertet mit dem Chronic Oral Mucosal Disease Questionnaire-26 (COMDQ-26).
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Wochen
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Der Chronic Oral Mucosal Disease Questionnaire-26 (COMDQ-26) ist eine validierte Umfrage mit 26 Punkten, die speziell auf die Beurteilung von Veränderungen der Lebensqualität bei Patienten mit oralem Lichen ruber planus abzielt.
Die Gesamtpunktzahl des COMDQ-26 reicht von 0 bis 104, wobei höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hinweisen.
Die Anzahl der Teilnehmer, deren Punktzahl im Vergleich zum Ausgangswert um mindestens 9 Punkte sinkt, wird gemeldet.
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Ausgangswert: 24 Wochen
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Andere Ergebnismessungen
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Geschätztes Ansprechen auf eine 24-wöchige Behandlung mit 4 mg Baricitinib täglich anhand des Investigator's Global Assessment (IGA).
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Wochen
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Das Investigator Global Assessment (IGA) stellt die Gesamteinschätzung des Prüfarztes über das Ausmaß der Erkrankung dar.
Es bewertet Veränderungen des symptomatischen Oral Lichen planus und soll ein klar definiertes und zuverlässiges Instrument zur Messung der Schwere der Erkrankung in klinischen Studien sein.
Dieses Tool vergibt je nach Schweregrad der Erkrankung einen Wert von 0 bis 4, wobei höhere Werte eine schlimmere Erkrankung bedeuten.
Gesamtveränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 berichtet.
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Ausgangswert: 24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Donna Culton, MD, PhD, University of North Carolina, Chapel Hill
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Escudier M, Ahmed N, Shirlaw P, Setterfield J, Tappuni A, Black MM, Challacombe SJ. A scoring system for mucosal disease severity with special reference to oral lichen planus. Br J Dermatol. 2007 Oct;157(4):765-70. doi: 10.1111/j.1365-2133.2007.08106.x. Epub 2007 Aug 17.
- Wiriyakijja P, Porter S, Fedele S, Hodgson T, McMillan R, Shephard M, Ni Riordain R. Meaningful improvement thresholds in measures of pain and quality of life in oral lichen planus. Oral Dis. 2020 Oct;26(7):1464-1473. doi: 10.1111/odi.13379. Epub 2020 May 26.
- Damsky W, Wang A, Olamiju B, Peterson D, Galan A, King B. Treatment of severe lichen planus with the JAK inhibitor tofacitinib. J Allergy Clin Immunol. 2020 Jun;145(6):1708-1710.e2. doi: 10.1016/j.jaci.2020.01.031. Epub 2020 Feb 1. No abstract available.
- Shao S, Tsoi LC, Sarkar MK, Xing X, Xue K, Uppala R, Berthier CC, Zeng C, Patrick M, Billi AC, Fullmer J, Beamer MA, Perez-White B, Getsios S, Schuler A, Voorhees JJ, Choi S, Harms P, Kahlenberg JM, Gudjonsson JE. IFN-gamma enhances cell-mediated cytotoxicity against keratinocytes via JAK2/STAT1 in lichen planus. Sci Transl Med. 2019 Sep 25;11(511):eaav7561. doi: 10.1126/scitranslmed.aav7561.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
- 22-0969
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Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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