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Eine offene Studie zu einem Gentherapieprodukt bei Beta-Thalassämie

11. Juni 2026 aktualisiert von: Lantu Biopharma

Eine offene klinische Studie zur Ex-vivo-Beta-Globin-Lentiviral-Vektortransduktion von autologen CD34+HSCs (Vebeglogene Autotemcel) zur Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten

Dies ist eine interventionelle Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer hämatopoetischer Stammzellen (HSCs), die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das funktionelle Hämoglobin-Untereinheit-Beta-Gen (HBB) bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie kodiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die autologen HSCs des Teilnehmers werden mit dem selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor transduziert, der das funktionelle HBB-Gen trägt.

Die Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ca. 27 Monate, einschließlich einer ca. 30-tägigen Screening-/Baseline-Periode, einer ca. 40-tägigen Mobilisierung und Produktherstellung, einer ca. 10-tägigen myeloablativen Konditionierung, 1 Behandlungstag und einer ca. 24-monatigen Studienbeobachtungsphase .

Die Endpunkte werden zur Beurteilung der Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie verwendet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650100
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
      • Kunming, Yunnan, China, 650200
        • Kunming Hope of Health Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen und die Studienabläufe und Besuchspläne einzuhalten.
  • Diagnose einer Beta-Thalassämie und Vorgeschichte von Erythrozytentransfusionen.
  • Dokumentierter Ausgangswert oder Vortransfusion, Hb≤7 g/dl.
  • Verfügbarkeit einer ausreichenden und gut dokumentierten Transfusionsgeschichte.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion.
  • Die Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) beträgt <3×10^9/L und/oder die Anzahl der Blutplättchen liegt <100×10^9/L, die nicht mit Hypersplenismus zusammenhängen.
  • Unkorrigierte Blutungsstörung.
  • Vorliegen schwerer Krankheiten, die als nicht mit den Studienabläufen vereinbar erachtet wurden, wie z. B. schwere Lebererkrankungen, Nierenerkrankungen, Lungenerkrankungen und/oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
  • Unkontrollierte Anfallsleiden.
  • Alle Hinweise auf eine schwere Eisenüberladung, die nach Ansicht des Untersuchers einen Ausschluss rechtfertigen.
  • Vorherige autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Vebeglogene autotemcel
Einmalige Infusion von ≥5×10^6/kg Beta-Globin-Lentiviral-Vektor-transduzierten HSPCs
Arzneimittel: Vebeglogene autotemcel
Autologe HSPCs, transduziert mit einem selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor, der das funktionelle HBB-Gen kodiert, und in Kryokonservierungslösung im endgültigen unmittelbaren Behälter für die vorgesehene medizinische Verwendung resuspendiert.
Andere Namen:
  • Beta-Globin-Lentiviraler-Vektor transduzierte autologe HSPCs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitpunkt und Dauer des Hämoglobins (Hb) des Probanden von ≥ 9,0 g/dl, ohne eine Infusion roter Blutkörperchen zu erhalten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Prävalenz und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Sicherheit der Teilnehmer wird vom Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums überwacht.
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Verringerung des Transfusionsbedarfs roter Blutkörperchen (RBCs) nach der Produktinfusion im Vergleich zu früheren Transfusionsaufzeichnungen
Zeitfenster: Von der Infusion bis zum 24. Monat
Die jährliche Anzahl der Erythrozytentransfusionen vor der Produktinfusion wird mit der jährlichen Anzahl der Erythrozytentransfusionen nach der Infusion verglichen und die Dauer der Bedarfsreduzierung sollte angegeben werden.
Von der Infusion bis zum 24. Monat
Anzahl der Tage, die für eine erfolgreiche Neutrophilen- und Thrombozytentransplantation erforderlich sind
Zeitfenster: Von der Infusion bis zum 24. Monat
Die Neutrophilentransplantation ist definiert als die Zeit bis zum ersten von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit absoluten Neutrophilenzahlen (ANC) ≥ 0,5 × 10^9/L Postinfusion ohne Transfusion. Die Thrombozytentransplantation ist definiert als die Zeit bis zum ersten von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit Thrombozytenwerten ≥ 20×10^9/L nach der Infusion ohne Transfusion.
Von der Infusion bis zum 24. Monat
Vektorkopienzahl (VCN) im peripheren Blut im Zeitverlauf
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Quantifizierung der Kopienzahl des lentiviralen Vektors in einzelnen peripheren Blutzellen wird durchgeführt, um die Transduktion von HSPCs zu messen.
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Lantu Biopharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LT02-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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