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Eine offene Studie zu einem Gentherapieprodukt bei Beta-Thalassämie

21. November 2025 aktualisiert von: Lantu Biopharma

Eine offene klinische Studie zur Ex-vivo-Beta-Globin-Lentiviral-Vektortransduktion von autologen CD34+HSCs (Vebeglogene Autotemcel) zur Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten

Dies ist eine interventionelle Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer hämatopoetischer Stammzellen (HSCs), die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das funktionelle Hämoglobin-Untereinheit-Beta-Gen (HBB) bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie kodiert.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die autologen HSCs des Teilnehmers werden mit dem selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor transduziert, der das funktionelle HBB-Gen trägt.

Die Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ca. 27 Monate, einschließlich einer ca. 30-tägigen Screening-/Baseline-Periode, einer ca. 40-tägigen Mobilisierung und Produktherstellung, einer ca. 10-tägigen myeloablativen Konditionierung, 1 Behandlungstag und einer ca. 24-monatigen Studienbeobachtungsphase .

Die Endpunkte werden zur Beurteilung der Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen und die Studienabläufe und Besuchspläne einzuhalten.
  • Diagnose einer Beta-Thalassämie und Vorgeschichte von Erythrozytentransfusionen.
  • Dokumentierter Ausgangswert oder Vortransfusion, Hb≤7 g/dl.
  • Verfügbarkeit einer ausreichenden und gut dokumentierten Transfusionsgeschichte.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion.
  • Die Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) beträgt <3×10^9/L und/oder die Anzahl der Blutplättchen liegt <100×10^9/L, die nicht mit Hypersplenismus zusammenhängen.
  • Unkorrigierte Blutungsstörung.
  • Vorliegen schwerer Krankheiten, die als nicht mit den Studienabläufen vereinbar erachtet wurden, wie z. B. schwere Lebererkrankungen, Nierenerkrankungen, Lungenerkrankungen und/oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
  • Unkontrollierte Anfallsleiden.
  • Alle Hinweise auf eine schwere Eisenüberladung, die nach Ansicht des Untersuchers einen Ausschluss rechtfertigen.
  • Vorherige autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vebeglogene autotemcel
Einmalige Infusion von ≥5×10^6/kg Beta-Globin-Lentiviral-Vektor-transduzierten HSPCs
Arzneimittel: Vebeglogene autotemcel
Autologe HSPCs, transduziert mit einem selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor, der das funktionelle HBB-Gen kodiert, und in Kryokonservierungslösung im endgültigen unmittelbaren Behälter für die vorgesehene medizinische Verwendung resuspendiert.
Andere Namen:
  • Beta-Globin-Lentiviraler-Vektor transduzierte autologe HSPCs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitpunkt und Dauer des Hämoglobins (Hb) des Probanden von ≥ 9,0 g/dl, ohne eine Infusion roter Blutkörperchen zu erhalten
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Prävalenz und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Sicherheit der Teilnehmer wird vom Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums überwacht.
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Verringerung des Transfusionsbedarfs roter Blutkörperchen (RBCs) nach der Produktinfusion im Vergleich zu früheren Transfusionsaufzeichnungen
Zeitfenster: Von der Infusion bis zum 24. Monat
Die jährliche Anzahl der Erythrozytentransfusionen vor der Produktinfusion wird mit der jährlichen Anzahl der Erythrozytentransfusionen nach der Infusion verglichen und die Dauer der Bedarfsreduzierung sollte angegeben werden.
Von der Infusion bis zum 24. Monat
Anzahl der Tage, die für eine erfolgreiche Neutrophilen- und Thrombozytentransplantation erforderlich sind
Zeitfenster: Von der Infusion bis zum 24. Monat
Die Neutrophilentransplantation ist definiert als die Zeit bis zum ersten von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit absoluten Neutrophilenzahlen (ANC) ≥ 0,5 × 10^9/L Postinfusion ohne Transfusion. Die Thrombozytentransplantation ist definiert als die Zeit bis zum ersten von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit Thrombozytenwerten ≥ 20×10^9/L nach der Infusion ohne Transfusion.
Von der Infusion bis zum 24. Monat
Vektorkopienzahl (VCN) im peripheren Blut im Zeitverlauf
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Quantifizierung der Kopienzahl des lentiviralen Vektors in einzelnen peripheren Blutzellen wird durchgeführt, um die Transduktion von HSPCs zu messen.
Vom Ausgangswert bis zum 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LT02-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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