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ATTUNE: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION440 bei Teilnehmern mit Methyl-CpG-Bindungsprotein-2 (MECP2)-Duplikationssyndrom (MDS)

20. März 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-1-2-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION440 bei Patienten mit MECP2-Duplikationssyndrom

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ION440 zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Studie mit mehrfach ansteigender Dosis (MAD) der Phase 1-2 zur Bewertung von ION440 bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Sie wird in zwei Teilen durchgeführt. Während Teil 1 (MAD) (36 Wochen) werden die Teilnehmer im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhalten ION440 oder Scheinmedikamente. Personen, die Teil 1 abschließen, können an Teil 2 teilnehmen, einer offenen Langzeitverlängerungsstudie (LTE), in der sie ION440 für bis zu etwa 156 Wochen erhalten. Kohorten mit mehreren Dosen (Dosis A, Dosis B und Dosis C) werden in der Studie ausgewertet.

Alle Dosierungskohorten werden weiter nach Alter unterteilt. Teilkohorte A umfasst Teilnehmer im Alter von 8 Jahren und älter und Teilkohorte B umfasst Teilnehmer im Alter von 2 bis 7 Jahren. Die Dosierungskohorten werden nacheinander aufgenommen, wobei Unterkohorte A vor Unterkohorte B beginnt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
48

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Rekrutierung
        • CHU Dijon Bourgogne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrutierung
        • Hospital Saint Joan de Deu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Hopsital - Anschutz Medical Campus
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Kennedy Krieger
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Rekrutierung
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4040
        • Rekrutierung
        • Kepler University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für Teil 1:

  1. Männer sind zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung je nach Kohorte und Gruppe ≥ 2 Jahre bis ≤ 65 Jahre alt.

    1. Gruppe A: ≥ 8 bis ≤ 65 Jahre alt
    2. Gruppe B: 2 bis einschließlich 7 Jahre
  2. Der Teilnehmer verfügt über mindestens einen Elternteil oder Betreuer, der ≥ 18 Jahre alt ist und in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben (unterschrieben und datiert), an allen geplanten Studienbesuchen teilzunehmen und Feedback zu den im Protokoll beschriebenen Symptomen und Leistungen des Teilnehmers zu geben und diese einzuhalten mit allen Studienvoraussetzungen und Aktivitäten,
  3. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte MDS-Diagnose mit genetischer Bestätigung der MECP2-Duplikation
  4. Erhält derzeit seit mindestens 3 Monaten vor Studienbeginn stabile Dosen von Begleitmedikamenten. Bei kürzlich erfolgten Medikamentenänderungen (< 3 Monate stabil) kann der Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes in Absprache mit dem Sponsor Medical Monitor zugelassen werden.
  5. Kann alle Studienverfahren, Messungen und Besuche abschließen und der Betreuer/Teilnehmer verfügt nach Ansicht des Prüfarztes über ausreichend unterstützende psychosoziale Umstände.

Ausschlusskriterien für Teil 1:

  1. Dokumentierte Diagnose komplexer MECP2-Duplikationen, einschließlich terminaler Duplikation und/oder Translokation oder MECP2-Triplikation ODER klinischer Merkmale im Zusammenhang mit komplexer Variantenstruktur, einschließlich (a) Beginn von Anfällen vor dem 5. Lebensjahr (für Personen, die bei Unterzeichnung der ICF 5 Jahre und älter sind), (b ) Sauerstoffabhängigkeit, (c) Mikrozephalie, WENN keine Informationen zur genetischen Struktur von MECP2 verfügbar sind.
  2. Klinisch signifikante Vitalzeichen- oder EKG-Anomalie beim Screening [einschließlich Herzfrequenz (HR) < 45 Schläge pro Minute; systolischer Blutdruck < 90 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg); bestätigte Blutdruckwerte > 170/105 mmHg]
  3. Bekannte Erkrankungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die das LP-Verfahren beeinträchtigen würden, oder die Liquorzirkulation oder das Vorhandensein anderer Faktoren würden die Sicherheit des LP-Verfahrens beeinträchtigen.
  4. Hat eine Begleiterkrankung, einen Begleitzustand oder einen Begleitumstand oder einen Befund beim Screening, der nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet macht oder die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder ein inakzeptables Risiko für den Teilnehmer darstellen würde diese Studie.
  5. Behandlung mit einem Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  6. Vorherige Behandlung mit einem Oligonukleotid (einschließlich siRNA) innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, wenn eine Einzeldosis erhalten wurde, oder innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wenn mehrere Dosen erhalten wurden (dieser Ausschluss gilt nicht für Impfstoffe – sowohl mRNA- als auch virale Vektorimpfstoffe sind zulässig, einschließlich COVID-19 ). Für zentral verabreichte ASOs ist unabhängig von der Anzahl der erhaltenen Dosen eine Auswaschphase von mindestens 12 Monaten erforderlich.
  7. Derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder -gerät beteiligt oder hat ein Prüfpräparat oder Prüfgerät innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats verwendet, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  8. Hat eine Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation oder anderen experimentellen Gehirnoperationen.
  9. Aktive Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert und nicht vor Baseline (Tag 1) abgeschlossen sein wird.
  10. Hat in den letzten 6 Monaten den Status Epilepticus erlebt.

Einschlusskriterien für Teil 2:

  1. ION440-CS1, Teil 1/MAD abgeschlossen. Als Absolventen gelten Teilnehmer, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten haben und an allen Studienbesuchen im Rahmen der Nachuntersuchung teilgenommen haben.
  2. Es gelten alle Einschlusskriterien in Teil 1/MAD (die Teilnehmer müssen sich keinem neuen Screening-Bluttest unterziehen).

Ausschlusskriterien für Teil 2:

1. Hat eine Begleiterkrankung (z. B. Magen-Darm-, Nieren-, Leber-, endokrine, respiratorische oder Herz-Kreislauf-Erkrankung) oder einen Zustand oder Umstand oder einen Befund während Teil 1/MAD entwickelt, der nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer beeinträchtigt ungeeignet für eine weitere Behandlung (z. B. könnte die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder ein inakzeptables Risiko für den Teilnehmer dieser Studie darstellen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1: ION440-Dosis A
Die Teilnehmer erhalten ION440 intrathekal in Dosis A während Teil 1/MAD, gefolgt von ION440 Dosis A während Teil 2/LTE.
Arzneimittel: ION440
ION440 wird durch intrathekale Bolusinjektion (ITB) verabreicht.
Experimental: Kohorte 2: ION440 Dosis B
Die Teilnehmer erhalten ION440 intrathekal in Dosis B während Teil 1/MAD, gefolgt von ION440 Dosis B während Teil 2/LTE.
Arzneimittel: ION440
ION440 wird durch intrathekale Bolusinjektion (ITB) verabreicht.
Experimental: Kohorte 3: ION440 Dosis C
Die Teilnehmer erhalten ION440 intrathekal in Dosis C während Teil 1/MAD, gefolgt von ION440 Dosis C während Teil 2/LTE.
Arzneimittel: ION440
ION440 wird durch intrathekale Bolusinjektion (ITB) verabreicht.
Schein-Komparator: Scheinverfahren
Während des Teil-1/MAD-Zeitraums wird ein lumbaler Eingriff (LP) mit der gleichen Häufigkeit wie die Verabreichung von ION440 durchgeführt. Während dieser Zeit erhalten die Teilnehmer keine ITB-Injektionen. Darauf folgt der Open-Label-Teil-2/LTE-Zeitraum, in dem die Teilnehmer ION440 in der gleichen Dosis wie ihre eingeschriebene Kohorte erhalten (z. B. Dosis A, Dosis B oder Dosis C).
Verfahren: Scheinverfahren
Eine LP wird mit Liquorsammlung durchgeführt, es folgt jedoch keine Verabreichung der Studienbehandlung durch ITB-Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu etwa 36 Wochen
Bis zu etwa 36 Wochen
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der körperlichen und neurologischen Untersuchungsbefunde gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Ausgangswert bis ca. 36 Wochen
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs
Zeitfenster: Bis zu etwa 192 Wochen
Bis zu etwa 192 Wochen
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der körperlichen und neurologischen Untersuchungsbefunde gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung im EKG gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis ca. 192 Wochen
Ausgangswert bis ca. 192 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von ION440 im Plasma
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Teil 1: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von ION440 im Plasma
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Teil 1: Plasmaterminale Elimination Halbwertszeit (t½) von ION440
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Teil 1: Talkonzentration (Ctrough) von ION440 in Plasma und CSF
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Teil 1: Plasmakonzentration von ION440
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 36
Teil 2: Talkonzentration (Ctrough) von ION440 in Plasma und CSF
Zeitfenster: Bis zu etwa 192 Wochen
Bis zu etwa 192 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ION440-CS1
  • 2023-507192-22 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1303-4105 (Andere Kennung: WHO Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten teilen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden in Betracht gezogen, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Genehmigung des Studienmedikamenten in der Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate aus der Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugang würde über eine sichere Umgebung erfolgen und hängt von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Einreise in eine geeignete Datenvereinbarung ab. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ übermittelt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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