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Zielgerichtete Behandlung des Darms zur Verbesserung der Anfallskontrolle bei der CDKL5-Mangelstörung (CDKL5-Mangelstörung, CDD) (NUTRIENT)

3. Juni 2024 aktualisiert von: Aglaia Vignoli, University of Milan

Den Darm gezielt angreifen, um die Anfallskontrolle bei CDD zu verbessern

Standardmedikamente gegen Krampfanfälle haben eine begrenzte Wirksamkeit bei der Anfallskontrolle bei der Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5-Mangelerkrankung (CDD).

Die Studie wird untersuchen, ob eine gezielte Behandlung der Darm-Mikrobiota-Hirn-Achse bei CDD-Patienten Anfälle lindern und andere Komorbiditäten lindern kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

CDD ist eine neurologische Entwicklungsstörung, die durch Epilepsie im Kindesalter, Entwicklungsverzögerungen, geistige und motorische Behinderungen, Schlafstörungen und kortikale Sehbehinderung gekennzeichnet ist. Derzeit gibt es keine Behandlung für CDD und Epilepsie ist ein prominentes und schwerwiegendes Merkmal der Erkrankung. Standardmedikamente gegen Krampfanfälle haben eine begrenzte Wirksamkeit bei der Anfallskontrolle, was zu nachteiligen Auswirkungen auf die kognitive und motorische Entwicklung bei CDD führt.

Die Darm-Hirn-Achse hat in der Epilepsieforschung an Aufmerksamkeit gewonnen, was auf Hinweise auf gastrointestinale (GI) Symptome bei Menschen mit Epilepsie zurückzuführen ist. Studien haben signifikante Veränderungen in der mikrobiellen Zusammensetzung des Darms in Tiermodellen und zwischen Personen mit Epilepsie und gesunden Probanden gezeigt. Insbesondere leiden CDD-Patienten unter Magen-Darm-Problemen, und wir haben festgestellt, dass sie im Vergleich zu gesunden Personen Veränderungen in ihrer Darmmikrobiota aufweisen. In der Studie wird untersucht, ob die Ergänzung von CDD-Patienten mit Alpha-Lactalbum und Präbiotika allein oder mit Postbiotika die neurologischen Merkmale verbessern und die Mikrobiota-Zusammensetzung modulieren kann.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • University of Milan
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Elisa Borghi, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

klinische Diagnose von CDD und nachgewiesene pathogene CDKL5-Variante; arzneimittelresistente Anfälle; gesicherte Mitwirkung einer Betreuungsperson; Bereitschaft zur Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

organische gastrointestinale Störungen (z. B. Nahrungsmittelallergien, Zöliakie); spezielle Diäten; perkutane endoskopische Gastrostomiekanüle; Einnahme von Antibiotika oder Probiotika im Vormonat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CDD-Arm
Dies ist ein 32-wöchiger Pilot-Crossover-Versuch an einem einzigen Standort mit Alpha-Lactalbumin + Inulin + Fructo-Oligosacchariden im Vergleich zu Alpha-Lactalbumin + Natriumbutyrat + Inulin + Fructo-Oligosacchariden. Die Phasen I und II der Studie dauern 12 Wochen, zusammen mit einer 4-wöchigen Auswaschphase.
Nahrungsergänzungsmittel: Alpha-Lactalbumin, Fructooligosaccharide, Inulin

Die erste Ergänzungsrunde wird über einen Zeitraum von 3 Monaten (d. h. 12 Wochen) verabreicht. Eine Dosis pro Tag (2 g Beutel) soll nach dem Auflösen in Wasser einmal täglich oral verabreicht werden.

Bei den geplanten Besuchen/Telefonkontakten [d. h. zu Beginn, 12 Wochen und 16 Wochen (nach dem Auswaschen)] werden die Anfallshäufigkeit und die Art der kritischen Episoden aufgezeichnet. Bewertet werden die Charakterisierung des Darmmikrobioms, klinische Maßstäbe und die Nahrungsaufnahme.

Nahrungsergänzungsmittel: Alpha-Lactalbumin, Natriumbutyrat, Fructooligosaccharide, Inulin

Die zweite Runde der Nahrungsergänzung wird über einen Zeitraum von drei Monaten (d. h. 12 Wochen) verabreicht. Für Teilnehmer wiegen

Bei den geplanten Besuchen/Telefonkontakten [d. h. 28 Wochen und 32 Wochen (nach dem Auswaschen)] werden die Anfallshäufigkeit und die Art der kritischen Episoden aufgezeichnet. Bewertet werden die Charakterisierung des Darmmikrobioms, klinische Maßstäbe und die Nahrungsaufnahme.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Epilepsie
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
um die Anzahl der CDD-Patienten zu bewerten, die während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums in der 1. und 2. Runde der Nahrungsergänzung als auf die Behandlung ansprechend galten (Anfallsreduktion ≥ 50 %, ≥ 75 % oder ≥ 100 % gegenüber dem Ausgangswert bei monatlichen Anfallszahlen).
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Darmmikroben
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Bewertung von Indikatorarten, die als Biomarker helfen könnten, um Kliniker bei der Auswahl der Intervention zu unterstützen, die die Lebensqualität der Patienten am wahrscheinlichsten verbessert.
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Schlafstörungen
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Reduzierte Schlaf-SDSC-Skala (maximale Punktzahl = 125) um mindestens 5 %
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Magen-Darm-Beschwerden
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Verringern Sie die GISI-Skala (maximale Punktzahl = 17) um mindestens 2 Punkte
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Merkmale
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Clinical Global Impression of Change (CGIC), im Bereich von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter), wobei ein Wert von 4 keine Veränderung bedeutet] Rückgang von mindestens 1 Punkt
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Stress der Eltern
Zeitfenster: Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde
Belastung der Pflegekräfte durch Parenting Stress Index (PSI-SF); klinische Signifikanz > 85 %, Abnahme um mindestens 5 %
Wechseln Sie 3 Monate nach dem Ausgangswert jeder Ergänzungsrunde

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Milan

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Kolfarma s.r.l. - Italy
Fondazione Telethon

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Aglaia Vignoli, MD, University of Milan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GSA23G001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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